Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lumasiran u pacjentów z hiperoksalemią poddawanych hemodializie (LHOxH)

19 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Gerlineke Hawkins-van der Cingel, Charite University, Berlin, Germany

W badaniu tym sprawdzana będzie skuteczność leku zmniejszającego ilość szczawianów w organizmie u pacjentów z chorobą nerek wymagających dializy. Osoby z chorobami nerek często mają wyższy poziom szczawianów we krwi. Osoby z chorobami nerek są również bardziej narażone na zawały serca, choroby serca i udary mózgu (nazywane są chorobami układu krążenia). Uważa się, że wysoki poziom szczawianów może zwiększać ryzyko wystąpienia tych chorób. Chcielibyśmy zatem zbadać, czy lek ten może obniżyć ilość szczawianu we krwi pacjentów dializowanych i sprawdzić, czy nastąpi jakakolwiek zmiana w zdrowiu ich serca. Lek ten jest już stosowany u osób, które mają wysoki poziom szczawianów z przyczyn genetycznych i jest bezpiecznie stosowany u pacjentów dializowanych.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej badany lek lub do grupy otrzymującej placebo (będzie to roztwór soli fizjologicznej). Ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, czy podano lek, czy placebo, aż do zakończenia badania.

Na początku badania poprosimy wszystkich uczestników o wykonanie echokardiogramu (USG serca), a następnie ponownie 6 miesięcy później na koniec badania. Raz w miesiącu będziemy także pobierać badania krwi, gdy uczestnicy przyjdą na dializy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to zainicjowane przez badacza, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, dwuośrodkowe badanie II fazy dotyczące leków, obejmujące grupę interwencyjną i placebo.

Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy podawanie lumasiranu w porównaniu z placebo może skutecznie obniżyć stężenie szczawianu przed dializą u pacjentów poddawanych hemodializie z hiperoksalemią i jakąkolwiek przyczyną ESKD (schyłkowa faza choroby nerek) z wyjątkiem znanej pierwotnej hiperoksalurii.

Nasza hipoteza jest taka, że ​​w porównaniu z placebo podawanie lumasiranu (badanego leku) zmniejszy poziom szczawianów w surowicy po 3-6 miesiącach od pierwszej dawki u pacjentów poddawanych hemodializie z hiperoksalemią.

W badaniu tym zostanie oceniona skuteczność lumasiranu u pacjentów poddawanych hemodializie. Lumasiran będzie dawkowany zgodnie z ChPL opublikowaną przez Europejską Agencję Leków. Co miesiąc przed dializą będą wykonywane pomiary szczawianu w osoczu w celu oceny wpływu lumasiranu na obniżenie poziomu szczawianu w porównaniu z placebo. Dotychczasowe badania wykazały, że lumasiran jest dobrze tolerowany. Oprócz obrazowania serca za pomocą echokardiogramu ocenimy tolerancję leczenia w tej kohorcie pacjentów i będziemy monitorować biomarkery stanu zapalnego i układu sercowo-naczyniowego.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Charite Universtiätsmedizin
        • Kontakt:
          • Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci płci męskiej i żeńskiej W chwili rozpoczęcia badania wiek od 18 do 80 lat. Kobiety w wieku rozrodczym wyrażają zgodę na abstynencję lub stosowanie antykoncepcji w okresie badania. Pacjenci muszą być w stanie wyrazić pisemną, świadomą zgodę na udział w badaniu przed jego rozpoczęciem. Muszą być w pełni świadomi celów, charakteru, planowanych interwencji i potencjalnego ryzyka związanego z udziałem w badaniu. Zgodę tę należy uzyskać przed przystąpieniem uczestnika do udziału w programie.

Ustalone i stabilne podczas hemodializy przez co najmniej 2 miesiące Hemodializa trzy razy w tygodniu Posiadanie stałego dostępu do dializy – przetoka tętniczo-żylna (AVF) lub przeszczep (AVG) lub stały cewnik do dializy/tunelowana linia do hemodializy (THL) ESKD nie spowodowane wcześniej zdiagnozowaną pierwotna hiperoksaluria. Średni wyjściowy poziom szczawianów w surowicy ≥20 μmol/l Brak niedawnych (w ciągu ostatnich 2 miesięcy) znaczących zmian w regularnie stosowanych lekach lub diecie

Kryteria wyłączenia:

Znana diagnoza PH1, 2 lub 3; lub mutacja patologiczna, która powoduje pierwotną hiperoksalurię.

Ustalono podczas hemodializy krócej niż 2 miesiące. Podczas dializy otrzewnowej. Hemodializa łączona i dializa otrzewnowa. Tymczasowy lub słabo funkcjonujący dostęp do hemodializy (dalsza definicja, patrz rozdział 5c). Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią. Współwystępowanie zaburzeń jelitowych, takich jak choroba zapalna jelit (IBD), zespół krótkiego jelita lub zaburzenie złego wchłaniania.

Wyrównana niewydolność wątroby Współistniejąca aktywna infekcja i/lub leczenie antybiotykami. Obecnie w trakcie leczenia witaminą C w dawce dziennej większej niż 250 mg. Choroba terminalna i/lub przewidywana długość życia krótsza niż 1 rok. Obecnie nawracające lub niekontrolowane i objawowe zaburzenie psychiczne uniemożliwiające przestrzeganie zaleceń badania.

Uczestnicy umieszczeni w ośrodku na mocy postanowienia sądu lub rządu. Pacjenci, którzy mogą podlegać przymusowi ze względu na zależność od sponsora, badacza, ośrodków badawczych lub ośrodków badawczych.

Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby: Jeśli poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) jest ponad dwukrotnie wyższy od górnej granicy normy lub jeśli stężenie bilirubiny całkowitej przekracza 1,5-krotność górnej granicy normy. Jeśli u pacjenta zdiagnozowano zespół Gilberta, dopuszczalne jest stężenie bilirubiny całkowitej do dwukrotności górnej granicy normy. Zaburzona krzepliwość: Pacjenci z międzynarodowym współczynnikiem znormalizowanym (INR) większym niż 2,0 zostaną wykluczeni, chyba że przyjmują doustne terapeutyczne leki przeciwzakrzepowe, w przypadku których w tym przypadku jedynie INR > 3,5 będzie niedopuszczalny.

Historia alergii na wiele leków lub alergia na oligonukleotyd lub GalNAc. Obecnie przyjmowanie innego badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Zastrzyk placebo z 0,9% chlorkiem sodu
Lek: 0,9% chlorek sodu (placebo)
Placebo, wstrzyknięcie podskórne, podawane w trzech miesięcznych dawkach nasycających, po których następuje jedna kolejna dawka podtrzymująca.
Eksperymentalny: Lumasiran, ramię lecznicze
Ramię lecznicze z Lumasiranem
Lek: Lumasiran
Wstrzyknięcie podskórne, podawane w trzech miesięcznych dawkach nasycających, po których następuje jedna kolejna dawka podtrzymująca.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przed dializą Stężenie szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: Będzie mierzona na początku badania oraz w 1-6 miesiącu (tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24).
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest procentowa zmiana stężenia szczawianów w osoczu przed dializą u pacjentów z hiperoksalurią inną niż pierwotna, z podwyższonym stężeniem szczawianów w osoczu, poddawanych hemodializie podtrzymującej.
Będzie mierzona na początku badania oraz w 1-6 miesiącu (tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana średniej wartości osocza przed dializą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do miesiąca 3-6,
Bezwzględna zmiana średniego poziomu szczawianu w osoczu przed dializą od wartości początkowej do 3-6 miesiąca, porównując grupę leczoną z grupą placebo.
Wartość wyjściowa do miesiąca 3-6,
Skutki uboczne (tolerancja)
Ramy czasowe: Miesięcznie - miesiące 0-6
Tolerancja zostanie oceniona za pomocą dostosowanego kwestionariusza zatwierdzonego przez instrument FACIT (nasilenie działań niepożądanych oceniane w skali od 0 do 4). Ponownie zostaną porównane odpowiedzi udzielone w obu ramionach badania.
Miesięcznie - miesiące 0-6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Charite University, Berlin, Germany

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Felix Knauf, MD, Charité Universitätsmedizin

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20018510
  • 2022-002681-32 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami