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サンフィリッポ症候群におけるカンナビジオールの研究

2026年9月10日 更新者：Lynda E Polgreen、Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

サンフィリッポ症候群における神経行動および機能の結果に対するカンナビジオールの効果を評価するためのランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究

この臨床試験の目的は、サンフィリッポ症候群におけるカンナビジオールをテストすることです。 この研究が答えようとしている主な質問は、1) サンフィリッポ症候群におけるカンナビジオールの安全性を判断すること、2) サンフィリッポ症候群の神経行動症状と機能的転帰の治療におけるカンナビジオールの有効性を調査することです。

各参加者の介護者は、研究全体を通して断続的に、参加者の行動、気分、睡眠、排便、痛み、介護者のストレスに関する調査に回答するよう求められます。 すべての参加者は、登録順序に基づいて 2 つのコホートのいずれかに登録されます。

  1. センチネル安全コホート (最初の 5 人の参加者) - すべての参加者が Epidiolex (カンナビジオール) で治療されました
  2. 対照コホート（次の30人の参加者） - 参加者は1:1（等しい確率）でEpidiolex（カンナビジオール）またはプラセボによる治療を16週間開始し、その後8週間の休薬期間（治療なし）にランダムに割り当てられました。 その後、参加者は反対の治療グループに16週間切り替えられ、続いて参加者全員がEpidiolex（カンナビジオール）で52週間治療を受けます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

サンフィリッポ症候群、またはムコ多糖症 III 型 (MPS III) は、リソソーム酵素の不十分な産生によるヘパラン硫酸の蓄積を特徴とする稀な遺伝性リソソーム蓄積症です。 その結果、ヘパラン硫酸の蓄積は進行性の神経変性を引き起こし、重大な神経行動上の問題を引き起こします。 これらの神経行動症状は家族にとって非常に混乱と苦痛を与え、患者とその家族の生活の質に重大な影響を及ぼし、子供をサポートするための補助的な治療の試みを妨げる可能性があります。 現在まで、サンフィリッポ症候群の神経行動症状の治療法として承認された治療法はありません。 カンナビジオール（CBD）は、大麻植物由来の化合物ですが、精神活性作用はなく、重度のてんかん障害を持つ子供の治療に安全で効果的であることが示されています。 研究では、CBDが自閉症の子供の行動を改善することが示されています。 この研究では、重度の小児てんかん障害の治療のためにFDAによって承認された医薬品グレードの精製カンナビジオール経口溶液であるEpidiolexを使用します。 研究対象にはサンフィリッポ症候群の約35人の参加者が含まれる。 参加者はベースラインの臨床評価を受け、神経行動学的および機能的結果が保護者から報告されたアンケートから収集されます。 その後、参加者はEpidiolexまたはプラセボのいずれかを16週間投与されます。 この期間と8週間の休薬の後、参加者はクロスオーバーして、16週間反対の治療を受けます。 安全性と有効性を評価するために、これらの期間を通じて安全性ラボとアンケートが収集されます。 参加者と研究担当者は、各参加者の治療状況を知らされません。 試験のこの盲検化部分が完了すると、長期安全性を測定するために、すべての参加者にEpidiolexの非盲検投与が52週間投与されます。 安全性を測定するために有害事象の種類と重症度が収集され、有効性を測定するためにさまざまな行動的および機能的結果が収集されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
35

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • 募集
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • 主任研究者：
          • Lynda Polgreen, MD, MS
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 遺伝子検査によりMPS IIIの診断が確定
  • 4歳以上
  • 患者または親/法定後見人は、インフォームド・コンセントを提供することができ、またその意思を示すことができます。 7 歳から 16 歳の患者の場合、認知的に可能な場合には同意も提供されなければなりません。

  • 以下のいずれかを服用している場合、過去 8 週間は用量を変更しません。

    1. アナキンラ
    2. フルオキセチン
    3. プロバイオティクスサプリメント

  • 次の基準のいずれかが満たされています。

    1. 遺伝子/細胞療法または酵素修復臨床試験への以前の参加。
    2. 病状が進行しているため、以前は遺伝子/細胞療法または酵素修復臨床試験に参加できなかった。
    3. Vineland によって測定された機能年齢は実年齢 0.5 歳以下です

除外基準:

参加者を選出する際には、公平な選考が行われます。 以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。

  • ゆっくりと進行する疾患を引き起こすことが知られている変異
  • 過去 8 週間以内にカンナビジオールを含むあらゆる形態の大麻を摂取した
  • 現在、別の進行中の臨床試験に登録中

  • 以下の治療法との併用：

    • リファンピン
    • ジアゼパム（長期にわたる発作エピソードの治療に必要な断続的な使用を除く）
    • クロバザム
    • スチリペントール
    • エベロリムス、シロリムス、タクロリムス
    • ジゴキシン
    • バルプロ酸
    • 過去 3 か月以内の娯楽用または医療用テトラヒドロカンナビノール (THC) または合成カンナビノイド薬 (サティベックスを含む)
    • フェルバメイト（1年未満の服用の場合）
  • 非薬物療法（例、 ケトジェニックダイエット）は登録前に最大 4 週間安定していなければなりません
  • 異常な検査の存在によって示される肝疾患または肝損傷の臨床的証拠（ASTまたはALT > 2 x ULN; ビリルビン > 2 x ULN）
  • Epidiolex の成分 (カンナビジオール) に対する既知の過敏症
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 治験治療が開始された場合に被験者に重大な危険をもたらす、または研究に有害であると研究者が考えるその他の社会的または医学的状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エピディオレックス (カンナビジオール)

経口エピディオレックス（カンナビジオール）を 1 日 2 回投与（BID） 第 1 週目: 5 mg/kg/日 BID 第 2 ～ 8 週目: 10 mg/kg/日 BID 第 9 ～ 16 週目: 20 mg/kg/日 BID

8週間のウォッシュアウト。 24週目からプラセボ比較対照とのクロスオーバーを開始します。
薬：エピディオレックス
Epidiolex (カンナビジオール) 経口溶液は、100 mg/mL の濃度でカンナビジオールを含む無色から黄色の透明な液体です。 不活性成分には、無水アルコール (7.9% w/v)、ゴマ油、ストロ​​ベリーフレーバー、スクラロースが含まれます。
他の名前：
  • カンナビジオール; CBD
プラセボコンパレーター：プラセボ (PBO)

1 週目: 用量はプラセボの最大許容用量まで段階的に増加します。 2 ～ 16 週目: プラセボの最大許容用量まで増加します。

8週間のウォッシュアウト。実験群へのクロスオーバーは、実験群と同じ用量漸増の後、24週目から開始します。
薬：プラセボ
プラセボ経口液は、賦形剤のゴマ油と無水エタノールを含む黄色の油状溶液で、甘味料 (スクラロース) とイチゴ香料が添加されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
サンフィリッポ行動評価スケール (SBRS) - 気分/怒り/攻撃性スコア
時間枠：16週間の治療と16週間のプラセボの変化
サンフィリッポ行動評価スケールは、サンフィリッポ症候群の小児の行動表現型とその経時的な進行を評価するために Shapiro らが開発した 68 項目の質問票です。 サンフィリッポ行動評価スケールの気分/怒り/攻撃性クラスターは、サンフィリッポ行動評価スケールを構成する 4 つのクラスターと 2 つのドメインのうちの 1 つです。 スコアが高いほど、気分/怒り/攻撃性の症状がより深刻であることを示します。 気分/怒り/攻撃性クラスター内の各質問は 0 ～ 6 のスケールで採点され、合計平均スコアが計算されます。 平均気分/怒り/攻撃性スコアは、「進行が遅い」と分類される年齢81〜220か月のサンフィリッポ患者のコホートからの平均と標準偏差を使用して標準化されます。 この参照コホートは、参加者の年齢分布に最もよく一致するように選択されました。
16週間の治療と16週間のプラセボの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年4月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年4月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年3月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 32977-01-00

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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