サンフィリッポ症候群におけるカンナビジオールの研究
サンフィリッポ症候群における神経行動および機能の結果に対するカンナビジオールの効果を評価するためのランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
この臨床試験の目的は、サンフィリッポ症候群におけるカンナビジオールをテストすることです。 この研究が答えようとしている主な質問は、1) サンフィリッポ症候群におけるカンナビジオールの安全性を判断すること、2) サンフィリッポ症候群の神経行動症状と機能的転帰の治療におけるカンナビジオールの有効性を調査することです。
各参加者の介護者は、研究全体を通して断続的に、参加者の行動、気分、睡眠、排便、痛み、介護者のストレスに関する調査に回答するよう求められます。 すべての参加者は、登録順序に基づいて 2 つのコホートのいずれかに登録されます。
- センチネル安全コホート (最初の 5 人の参加者) - すべての参加者が Epidiolex (カンナビジオール) で治療されました
- 対照コホート(次の30人の参加者) - 参加者は1:1(等しい確率)でEpidiolex(カンナビジオール)またはプラセボによる治療を16週間開始し、その後8週間の休薬期間(治療なし)にランダムに割り当てられました。 その後、参加者は反対の治療グループに16週間切り替えられ、続いて参加者全員がEpidiolex(カンナビジオール)で52週間治療を受けます。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Jonathan Acevedo, BS
- 電話番号:310-357-9023
- メール:jonathan.acevedo@lundquist.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Adolfo Morales, BA
- 電話番号:310-357-9023
- メール:adolfo.morales@lundquist.org
研究場所
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California
-
Torrance、California、アメリカ、90502
- The Lundquist Institute for BioMedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
主任研究者:
- Lynda Polgreen, MD, MS
-
コンタクト:
- Cristi Williams
- メール:cristi.williams@lundquist.org
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 遺伝子検査によりMPS IIIの診断が確定
- 4歳以上
- 患者または親/法定後見人は、インフォームド・コンセントを提供することができ、またその意思を示すことができます。 7 歳から 16 歳の患者の場合、認知的に可能な場合には同意も提供されなければなりません。
以下のいずれかを服用している場合、過去 8 週間は用量を変更しません。
- アナキンラ
- フルオキセチン
- プロバイオティクスサプリメント
次の基準のいずれかが満たされています。
- 遺伝子/細胞療法または酵素修復臨床試験への以前の参加。
- 病状が進行しているため、以前は遺伝子/細胞療法または酵素修復臨床試験に参加できなかった。
- Vineland によって測定された機能年齢は実年齢 0.5 歳以下です
除外基準:
参加者を選出する際には、公平な選考が行われます。 以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。
- ゆっくりと進行する疾患を引き起こすことが知られている変異
- 過去 8 週間以内にカンナビジオールを含むあらゆる形態の大麻を摂取した
- 現在、別の進行中の臨床試験に登録中
以下の治療法との併用:
- リファンピン
- ジアゼパム(長期にわたる発作エピソードの治療に必要な断続的な使用を除く)
- クロバザム
- スチリペントール
- エベロリムス、シロリムス、タクロリムス
- ジゴキシン
- バルプロ酸
- 過去 3 か月以内の娯楽用または医療用テトラヒドロカンナビノール (THC) または合成カンナビノイド薬 (サティベックスを含む)
- フェルバメイト(1年未満の服用の場合)
- 非薬物療法(例、 ケトジェニックダイエット)は登録前に最大 4 週間安定していなければなりません
- 異常な検査の存在によって示される肝疾患または肝損傷の臨床的証拠(ASTまたはALT > 2 x ULN; ビリルビン > 2 x ULN)
- Epidiolex の成分 (カンナビジオール) に対する既知の過敏症
- 妊娠中または授乳中の女性
- 治験治療が開始された場合に被験者に重大な危険をもたらす、または研究に有害であると研究者が考えるその他の社会的または医学的状態
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:クロスオーバー割り当て
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:エピディオレックス (カンナビジオール)
経口エピディオレックス(カンナビジオール)を 1 日 2 回投与(BID) 第 1 週目: 5 mg/kg/日 BID 第 2 ~ 8 週目: 10 mg/kg/日 BID 第 9 ~ 16 週目: 20 mg/kg/日 BID 8週間のウォッシュアウト。 24週目からプラセボ比較対照とのクロスオーバーを開始します。 |
Epidiolex (カンナビジオール) 経口溶液は、100 mg/mL の濃度でカンナビジオールを含む無色から黄色の透明な液体です。
不活性成分には、無水アルコール (7.9% w/v)、ゴマ油、ストロベリーフレーバー、スクラロースが含まれます。
他の名前:
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プラセボコンパレーター:プラセボ (PBO)
1 週目: 用量はプラセボの最大許容用量まで段階的に増加します。 2 ~ 16 週目: プラセボの最大許容用量まで増加します。 8週間のウォッシュアウト。実験群へのクロスオーバーは、実験群と同じ用量漸増の後、24週目から開始します。 |
プラセボ経口液は、賦形剤のゴマ油と無水エタノールを含む黄色の油状溶液で、甘味料 (スクラロース) とイチゴ香料が添加されています。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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サンフィリッポ行動評価スケール (SBRS) - 気分/怒り/攻撃性スコア
時間枠:16週間の治療と16週間のプラセボの変化
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サンフィリッポ行動評価スケールは、サンフィリッポ症候群の小児の行動表現型とその経時的な進行を評価するために Shapiro らが開発した 68 項目の質問票です。
サンフィリッポ行動評価スケールの気分/怒り/攻撃性クラスターは、サンフィリッポ行動評価スケールを構成する 4 つのクラスターと 2 つのドメインのうちの 1 つです。
スコアが高いほど、気分/怒り/攻撃性の症状がより深刻であることを示します。
気分/怒り/攻撃性クラスター内の各質問は 0 ~ 6 のスケールで採点され、合計平均スコアが計算されます。
平均気分/怒り/攻撃性スコアは、「進行が遅い」と分類される年齢81〜220か月のサンフィリッポ患者のコホートからの平均と標準偏差を使用して標準化されます。
この参照コホートは、参加者の年齢分布に最もよく一致するように選択されました。
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16週間の治療と16週間のプラセボの変化
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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