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AlloEneiC 移植後の再生不良性貧血および骨髄不全患者の骨髄機能の回復 2 (RESELECT2)

2024年9月18日 更新者：Melbourne Health

同種幹細胞移植はドナーの血液幹細胞をレシピエントに移植するもので、主に血液がんの治療のために行われます。 骨髄はすべての血液細胞を生成する器官であり、同種異系幹細胞移植により、異常なレシピエントの骨髄がドナーの血球で置換され、ドナーの骨髄からドナーの免疫細胞が生成されます。 ドナー免疫細胞の産生により、存続するがん細胞に対する免疫反応が引き起こされ、がん細胞の根絶につながることが期待されます。 したがって、移植の成功の重要な尺度の 1 つはドナーの生着の確立です。

定期的な臨床検査で患者の血球数が正常であり、ドナーの骨髄細胞によって血球が産生されていることが確認された場合、移植は成功したと見なされます。 ドナーの血球生成の確認は、キメリズムと呼ばれるプロセスによって行われます。 移植片機能不全（PGF）は、完全なドナーキメラ化にも関わらず、血球数の低下によって現れる、生着に関連する同種幹細胞移植の合併症です。 これは患者にとって重大な影響を及ぼし、白血球の減少による感染症や血小板（血液凝固に重要な細胞成分）の減少による出血が起こりやすくなります。 現在、この症状に対する確立された治療法はなく、回復しないこの症状の患者の生存率は低いです。

再生不良性貧血 (AA) は、患者自身の免疫系が骨髄の重要な成分を攻撃し、その結果血球数が低下する、まれな自己免疫疾患です。 現在のAAの治療法には免疫系の抑制や骨髄移植などがあるが、これらの治療法に反応しない患者や再発した患者の長期生存率は低く、より効果的な治療法が求められている。

免疫系の構成要素が機能不全に陥り、過剰な免疫活性化を引き起こし、その結果、骨髄に特徴的な PGF が抑制されることを示す新たな証拠が存在しています。 免疫機能不全の同様の特徴がAAでも実証されています。 ルキソリチニブは、この過剰な免疫活性化を軽減できる可能性がある薬です。 エルトロンボパグは、血球の生成を刺激することが示されている薬です。 この研究の目的は、ルキソリチニブとエルトロンボパグの併用が PGF と AA の治療において安全かつ有効であるかどうかを評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
まだ募集していません

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

研究の概要:

これは、同種SCT後の再発/難治性AAおよびPGF患者におけるルキソリチニブとエルトロンボパグの安全性と有効性を評価する、歴史的対照群を伴う多施設共同の単一有効群の第I/II相試験である。

有効性は研究のエンドポイントを使用して評価されます。 この研究は、スクリーニングと登録（最長 28 日間）、治療（12 週間）、および追跡調査（登録後最長 9 か月）で構成されます。 したがって、1 人の患者の研究期間は最長 12 か月となります。

10 人の参加者の段階で最初の安全リードが行われます。 有害事象は SMC によって評価され、安全性分析に基づいて研究が 20 人の参加者の完全登録に進むかどうかが決定されます。

処理：

登録後、介入群の患者は次の治療を開始します: BD 10 mg の用量でのルキソリチニブと BD の用量でのエルトロンボパグ。

効果の欠如または血小板減少症に基づいて、用量の調整が必要になる場合があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

患者は以下のすべてを満たす必要があります。

  1. 移植片機能不良または再発/難治性 AA

    1. 貧弱な移植片機能は次のように定義されます:最後の読み取り時にドナーのキメリズムが95%以上、またはCD3陰性のキメリズムが95%以上。 ≥2 系統の血球減少症は次のように定義されます。

      血小板減少症:

      • 30x109 /L D40-D60 または
      • D60 以降は 50 x10 9/L。 D40以降のいつでもフィルグラスチムのサポートを必要とする好中球減少症。 Hb 80g/L未満;
    2. 再発/難治性AAは、幹細胞移植後の再発、または無関係のドナーが特定されず、一次免疫抑制後に再発/難治性と定義されます。
  2. 年齢 18 歳以上
  3. ECOG パフォーマンス ステータス 0-1
  4. 平均余命が6か月を超える
  5. 患者の書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  1. 進行中のグレード 3 ～ 4 の急性 GVHD
  2. 骨髄生検または最新のPET画像検査で疾患が再発または進行している。
  3. 現在治療が必要な活動性の二次悪性腫瘍
  4. ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染。
  5. 必要な研究手順への参加を妨げる併存する医学的または心理的状態。
  6. 授乳中および授乳中の女性患者、またはスクリーニング期間中に血清妊娠検査が陽性、または治験薬の初回投与前の1日目に妊娠検査が陽性の女性患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ルキソリチニブとエルトロンボパグ
BD 10 mg の用量でのルキソリチニブおよび 50 mg の用量でのエルトロンボパグ 有効性の欠如に基づいて用量調整が必要になる場合があります。または、研究プロトコールに従って血小板減少症が発生する可能性があります。
薬：ルキソリチニブ (JAKAVI®)
初回開始用量は10mg BDとなります。
薬：エルトロンボパグ (Revolade®)
最初の開始用量は1日あたり50mgとなります

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週間で完全反応
時間枠：12週間

12 週間の時点で完全奏効 (CR) を示した患者の数は次のように定義されます。

  1. 1.5x10^9/L 以上の好中球
  2. 輸血またはサイトカインサポートを使用しない場合の血小板が 100x10^9/L 以上
12週間
グレード2以上の非血液毒性
時間枠：入学から修了まで（1科目あたり最長1年間）
国立がん研究所の毒性基準バージョン 5 によって等級分けされたグレード 2 以上の非血液毒性の割合
入学から修了まで（1科目あたり最長1年間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Melbourne Health

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年10月30日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年10月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年10月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年9月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年9月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年9月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2024.231

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

個々の患者データは共有されません。 集約された患者データと最終結果は最終レポートに記載されます

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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