AlloEneiC 移植後の再生不良性貧血および骨髄不全患者の骨髄機能の回復 2 (RESELECT2)
同種幹細胞移植はドナーの血液幹細胞をレシピエントに移植するもので、主に血液がんの治療のために行われます。 骨髄はすべての血液細胞を生成する器官であり、同種異系幹細胞移植により、異常なレシピエントの骨髄がドナーの血球で置換され、ドナーの骨髄からドナーの免疫細胞が生成されます。 ドナー免疫細胞の産生により、存続するがん細胞に対する免疫反応が引き起こされ、がん細胞の根絶につながることが期待されます。 したがって、移植の成功の重要な尺度の 1 つはドナーの生着の確立です。
定期的な臨床検査で患者の血球数が正常であり、ドナーの骨髄細胞によって血球が産生されていることが確認された場合、移植は成功したと見なされます。 ドナーの血球生成の確認は、キメリズムと呼ばれるプロセスによって行われます。 移植片機能不全（PGF）は、完全なドナーキメラ化にも関わらず、血球数の低下によって現れる、生着に関連する同種幹細胞移植の合併症です。 これは患者にとって重大な影響を及ぼし、白血球の減少による感染症や血小板（血液凝固に重要な細胞成分）の減少による出血が起こりやすくなります。 現在、この症状に対する確立された治療法はなく、回復しないこの症状の患者の生存率は低いです。
再生不良性貧血 (AA) は、患者自身の免疫系が骨髄の重要な成分を攻撃し、その結果血球数が低下する、まれな自己免疫疾患です。 現在のAAの治療法には免疫系の抑制や骨髄移植などがあるが、これらの治療法に反応しない患者や再発した患者の長期生存率は低く、より効果的な治療法が求められている。
免疫系の構成要素が機能不全に陥り、過剰な免疫活性化を引き起こし、その結果、骨髄に特徴的な PGF が抑制されることを示す新たな証拠が存在しています。 免疫機能不全の同様の特徴がAAでも実証されています。 ルキソリチニブは、この過剰な免疫活性化を軽減できる可能性がある薬です。 エルトロンボパグは、血球の生成を刺激することが示されている薬です。 この研究の目的は、ルキソリチニブとエルトロンボパグの併用が PGF と AA の治療において安全かつ有効であるかどうかを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
研究の概要:
これは、同種SCT後の再発/難治性AAおよびPGF患者におけるルキソリチニブとエルトロンボパグの安全性と有効性を評価する、歴史的対照群を伴う多施設共同の単一有効群の第I/II相試験である。
有効性は研究のエンドポイントを使用して評価されます。 この研究は、スクリーニングと登録（最長 28 日間）、治療（12 週間）、および追跡調査（登録後最長 9 か月）で構成されます。 したがって、1 人の患者の研究期間は最長 12 か月となります。
10 人の参加者の段階で最初の安全リードが行われます。 有害事象は SMC によって評価され、安全性分析に基づいて研究が 20 人の参加者の完全登録に進むかどうかが決定されます。
処理：
登録後、介入群の患者は次の治療を開始します: BD 10 mg の用量でのルキソリチニブと BD の用量でのエルトロンボパグ。
効果の欠如または血小板減少症に基づいて、用量の調整が必要になる場合があります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：David Ritchie
- 電話番号：+61393427000
- メール：david.ritchie@mh.org.au
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Ashvind Prabahran
- メール：ashvind.prabahran@mh.org.au
研究場所
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-
Victoria
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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コンタクト：
- David Ritchie
- 電話番号：+6193427000
- メール：david.ritchie@mh.org.au
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
患者は以下のすべてを満たす必要があります。
移植片機能不良または再発/難治性 AA
貧弱な移植片機能は次のように定義されます:最後の読み取り時にドナーのキメリズムが95%以上、またはCD3陰性のキメリズムが95%以上。 ≥2 系統の血球減少症は次のように定義されます。
血小板減少症:
- 30x109 /L D40-D60 または
- D60 以降は 50 x10 9/L。 D40以降のいつでもフィルグラスチムのサポートを必要とする好中球減少症。 Hb 80g/L未満;
- 再発/難治性AAは、幹細胞移植後の再発、または無関係のドナーが特定されず、一次免疫抑制後に再発/難治性と定義されます。
- 年齢 18 歳以上
- ECOG パフォーマンス ステータス 0-1
- 平均余命が6か月を超える
- 患者の書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 進行中のグレード 3 ～ 4 の急性 GVHD
- 骨髄生検または最新のPET画像検査で疾患が再発または進行している。
- 現在治療が必要な活動性の二次悪性腫瘍
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染。
- 必要な研究手順への参加を妨げる併存する医学的または心理的状態。
- 授乳中および授乳中の女性患者、またはスクリーニング期間中に血清妊娠検査が陽性、または治験薬の初回投与前の1日目に妊娠検査が陽性の女性患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルキソリチニブとエルトロンボパグ
BD 10 mg の用量でのルキソリチニブおよび 50 mg の用量でのエルトロンボパグ 有効性の欠如に基づいて用量調整が必要になる場合があります。または、研究プロトコールに従って血小板減少症が発生する可能性があります。
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初回開始用量は10mg BDとなります。
最初の開始用量は1日あたり50mgとなります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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12週間で完全反応
時間枠：12週間
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12 週間の時点で完全奏効 (CR) を示した患者の数は次のように定義されます。
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12週間
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グレード2以上の非血液毒性
時間枠：入学から修了まで（1科目あたり最長1年間）
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国立がん研究所の毒性基準バージョン 5 によって等級分けされたグレード 2 以上の非血液毒性の割合
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入学から修了まで（1科目あたり最長1年間）
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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