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成人SMA研究および臨床ハブ (REACH)

2025年5月9日 更新者：Chiara Marini Bettolo、Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

アダルトSMAリーチ：英国の成人SMA集団における標準化されたデータセットとデータ収集調査調査の開発と実装

成人SMAリーチは、脊髄筋萎縮（SMA）の自然史に対するケアの基準と新しい治療の影響をよりよく理解することを目的としたデータ収集研究です。 この研究は、ニューカッスル・アポン・タイン・ホスピタルズNHS財団トラストが後援しています。 アダルトSMAリーチは、BiogenとRocheによって資金提供されています。

現在、英国ではSMAが利用できる3つの薬物治療があります：Zolgensma、Nusinersen、Risdiplam。 Zolgensmaは唯一の承認された薬です - NusinersenとRisdiplamは現在、マネージドアクセス契約（MAA）の一部として利用可能です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

脊椎筋萎縮（SMA）は、幼児と成人の両方に影響を与える幅広い重症度を持つ遺伝子運動ニューロン疾患です。 Nusinersen（Spinraza）、Onasenogene Abeparvovec（Zolgensma）、およびRisdiplam（Evrysdi）を含む治療の進歩は、患者の転帰を大幅に改善し、これらの治療法の長期的な影響を監視するためのより強力な臨床ネットワークの必要性を強調しています。

成人SMAリーチの研究は、小児SMA患者の自然史と治療データの収集に尽力してきたSMA Reach UKの成功に基づいています。 この研究は、SMAデータ収集を調和させるための国際的な取り組みと協力して、英国SMA患者レジストリ、およびISMACとのTreat-NMDとのコラボレーションから恩恵を受けています。 グローバルSMAイニシアチブでのニューカッスル大学の経験を活用することにより、Adult SMA Reachは患者ケアを強化し、臨床的意思決定を通知し、将来のSMA研究に貢献することを目指しています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
600

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2GW
        • 募集
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Nicholas Davies
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401214242000
      • Bristol、イギリス、BS10 5NB
        • 募集
        • North Bristol NHS Trust
        • 主任研究者：
          • Andria Merrison
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401179505050
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401223805000
        • 主任研究者：
          • Charlotte Brierley
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • 主任研究者：
          • Hayley Davis
      • Glasgow、イギリス、G12 0XH
        • 募集
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401412012466
        • 主任研究者：
          • Maria E Farrugia
      • Leeds、イギリス、BD9 6RJ
        • 募集
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401274 542200
        • 主任研究者：
          • Priya Shanmugarajah
      • Liverpool、イギリス、L9 7LJ
        • 募集
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401515253611
        • 主任研究者：
          • Charlotte Dougan
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • 募集
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Fiona Norwood
        • 主任研究者：
          • Laura Zambreanu
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • 募集
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Matt Parton
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • 募集
        • St George's University NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Clare Galtrey
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • 募集
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD
      • Nottingham、イギリス、NG5 1PB
        • 募集
        • Nottingham University Hospitals Trust
        • 主任研究者：
          • Saam Sedehizadeh
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401159691169
      • Oswestry、イギリス、SY10 7AG
        • 募集
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Tracey Willis
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401691404000
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • Oxford University Hospitals Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4403003047777
        • 主任研究者：
          • Stefen Brady
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • 募集
        • The Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • James Lilleker
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401617897373
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • 募集
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Channa Hewamadduma
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401142711900
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • 募集
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Annamaria Kiss-csenki
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4403330143694
      • Swansea、イギリス、SA6 6NL
        • 募集
        • South West Wales Neuromuscular Service in Swansea
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401792545753
        • 主任研究者：
          • Richard Walters

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

SMAの参加者は、この研究に参加することを志願します。 この研究は、英国およびアイルランドの登録ウェブサイト、患者組織、会議である神経筋疾患クリニックを通じて宣伝されます。

説明

包含基準：

  • 16歳以上（患者が成人期への移行プロセスを開始する場合）
  • 5Q SMAの遺伝的に確認された診断
  • 研究に参加するためのインフォームドコンセントに署名されました

除外基準：

  • 非5Q SMA
  • 遺伝的確認はありません
  • 16歳未満
  • 署名されたインフォームドコンセントまたは同意は撤回されていません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
脊髄筋萎縮症の参加者
5Q SMAの遺伝的に確認された診断を受けた16歳以上の参加者。
薬：Risdiplam
Risdiplam
他の名前：
  • エヴリスディ
薬：Nusinersen注入可能な製品
ヌシネルセン
他の名前：
  • スピンラザ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
世界保健機関（WHO）運動マイルストーン
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
WHO Motor Milestone Assessmentは、子供が独立して座って、クロールし、サポートなしで、またはサポートなしで、または歩くことができるかどうかを二分して評価できる6項目のチェックリストです。 これは、成人SMAの個体群とこの研究で、個人を「非シッター」、「シッター」、または「歩行者」に分類するために使用されます。 このスコアの変化（機能の損失または増加）と治療期間中のベースラインからのスコアの維持が評価されます。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
改訂された上肢モジュール（ROLM）
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
RULMは、上肢関数をキャプチャするように設計されており、19項目で構成され、37ポイントのうちスコアが付けられています（より良い機能を示すスコアが高い）。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
6分間のウォークテスト（6MWT）
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
患者が6分以内に歩くことができる距離を測定する6MWTは、この研究の救急剤成人SMA患者のみに使用されます。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
HammerSmith機能運動スケールが拡張された（HFMSE）
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
HFMSEは33項目で構成され、最大66ポイント（より高いスコアがより良い機能を示す）です。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
EGEN分類2（EK2）スケール
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
EK2は、8つの日常生活のカテゴリ（車椅子の使用、車椅子の移動、トランクの移動度、食事、嚥下、呼吸、咳、疲労）の17項目を含む機能スケールです。 各アイテムは、最大51ポイント（より高いスコアを示すスコアが高いことを示す）で0から3でスコアリングされます。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Biogen
Newcastle University
Roche Products Limited
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Prof Chiara Marini-Bettolo, MD, PhD、Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年7月29日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年4月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年4月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年4月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年5月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年5月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年5月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年5月9日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 9832

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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