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成人SMA研究および臨床ハブ (REACH)

2025年5月9日 更新者：Chiara Marini Bettolo、Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

アダルトSMAリーチ：英国の成人SMA集団における標準化されたデータセットとデータ収集調査調査の開発と実装

成人SMAリーチは、脊髄筋萎縮（SMA）の自然史に対するケアの基準と新しい治療の影響をよりよく理解することを目的としたデータ収集研究です。 この研究は、ニューカッスル・アポン・タイン・ホスピタルズNHS財団トラストが後援しています。 アダルトSMAリーチは、BiogenとRocheによって資金提供されています。

現在、英国ではSMAが利用できる3つの薬物治療があります：Zolgensma、Nusinersen、Risdiplam。 Zolgensmaは唯一の承認された薬です - NusinersenとRisdiplamは現在、マネージドアクセス契約（MAA）の一部として利用可能です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

脊椎筋萎縮（SMA）は、幼児と成人の両方に影響を与える幅広い重症度を持つ遺伝子運動ニューロン疾患です。 Nusinersen（Spinraza）、Onasenogene Abeparvovec（Zolgensma）、およびRisdiplam（Evrysdi）を含む治療の進歩は、患者の転帰を大幅に改善し、これらの治療法の長期的な影響を監視するためのより強力な臨床ネットワークの必要性を強調しています。

成人SMAリーチの研究は、小児SMA患者の自然史と治療データの収集に尽力してきたSMA Reach UKの成功に基づいています。 この研究は、SMAデータ収集を調和させるための国際的な取り組みと協力して、英国SMA患者レジストリ、およびISMACとのTreat-NMDとのコラボレーションから恩恵を受けています。 グローバルSMAイニシアチブでのニューカッスル大学の経験を活用することにより、Adult SMA Reachは患者ケアを強化し、臨床的意思決定を通知し、将来のSMA研究に貢献することを目指しています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

600

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2GW
        • 募集
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Nicholas Davies
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401214242000
      • Bristol、イギリス、BS10 5NB
        • 募集
        • North Bristol NHS Trust
        • 主任研究者：
          • Andria Merrison
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401179505050
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401223805000
        • 主任研究者：
          • Charlotte Brierley
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • 主任研究者：
          • Hayley Davis
      • Glasgow、イギリス、G12 0XH
        • 募集
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401412012466
        • 主任研究者：
          • Maria E Farrugia
      • Leeds、イギリス、BD9 6RJ
        • 募集
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401274 542200
        • 主任研究者：
          • Priya Shanmugarajah
      • Liverpool、イギリス、L9 7LJ
        • 募集
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401515253611
        • 主任研究者：
          • Charlotte Dougan
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • 募集
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Fiona Norwood
        • 主任研究者：
          • Laura Zambreanu
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • 募集
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Matt Parton
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • 募集
        • St George's University NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Clare Galtrey
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • 募集
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD
      • Nottingham、イギリス、NG5 1PB
        • 募集
        • Nottingham University Hospitals Trust
        • 主任研究者：
          • Saam Sedehizadeh
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401159691169
      • Oswestry、イギリス、SY10 7AG
        • 募集
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Tracey Willis
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401691404000
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • Oxford University Hospitals Trust
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4403003047777
        • 主任研究者：
          • Stefen Brady
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • 募集
        • The Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • James Lilleker
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401617897373
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • 募集
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Channa Hewamadduma
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401142711900
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • 募集
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Annamaria Kiss-csenki
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4403330143694
      • Swansea、イギリス、SA6 6NL
        • 募集
        • South West Wales Neuromuscular Service in Swansea
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4401792545753
        • 主任研究者：
          • Richard Walters

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

SMAの参加者は、この研究に参加することを志願します。 この研究は、英国およびアイルランドの登録ウェブサイト、患者組織、会議である神経筋疾患クリニックを通じて宣伝されます。

説明

包含基準：

  • 16歳以上（患者が成人期への移行プロセスを開始する場合）
  • 5Q SMAの遺伝的に確認された診断
  • 研究に参加するためのインフォームドコンセントに署名されました

除外基準：

  • 非5Q SMA
  • 遺伝的確認はありません
  • 16歳未満
  • 署名されたインフォームドコンセントまたは同意は撤回されていません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
脊髄筋萎縮症の参加者
5Q SMAの遺伝的に確認された診断を受けた16歳以上の参加者。
薬：Risdiplam
Risdiplam
他の名前：
  • エヴリスディ
薬：Nusinersen注入可能な製品
ヌシネルセン
他の名前：
  • スピンラザ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
世界保健機関（WHO）運動マイルストーン
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
WHO Motor Milestone Assessmentは、子供が独立して座って、クロールし、サポートなしで、またはサポートなしで、または歩くことができるかどうかを二分して評価できる6項目のチェックリストです。 これは、成人SMAの個体群とこの研究で、個人を「非シッター」、「シッター」、または「歩行者」に分類するために使用されます。 このスコアの変化（機能の損失または増加）と治療期間中のベースラインからのスコアの維持が評価されます。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
改訂された上肢モジュール（ROLM）
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
RULMは、上肢関数をキャプチャするように設計されており、19項目で構成され、37ポイントのうちスコアが付けられています（より良い機能を示すスコアが高い）。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
6分間のウォークテスト（6MWT）
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
患者が6分以内に歩くことができる距離を測定する6MWTは、この研究の救急剤成人SMA患者のみに使用されます。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
HammerSmith機能運動スケールが拡張された（HFMSE）
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
HFMSEは33項目で構成され、最大66ポイント（より高いスコアがより良い機能を示す）です。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
EGEN分類2（EK2）スケール
時間枠：ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回
EK2は、8つの日常生活のカテゴリ（車椅子の使用、車椅子の移動、トランクの移動度、食事、嚥下、呼吸、咳、疲労）の17項目を含む機能スケールです。 各アイテムは、最大51ポイント（より高いスコアを示すスコアが高いことを示す）で0から3でスコアリングされます。
ベースライン（治療開始時）および研究完了までに毎月6回

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

協力者

Biogen
Newcastle University
Roche Products Limited
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

捜査官

  • 主任研究者：Prof Chiara Marini-Bettolo, MD, PhD、Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年7月29日

一次修了 (推定)

2027年4月30日

研究の完了 (推定)

2027年4月30日

試験登録日

最初に提出

2025年4月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年5月9日

最初の投稿 (実際)

2025年5月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月9日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 9832

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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