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マルスタシマブで治療された成人および思春期の血友病患者：患者体験レジストリ (AMBER)

2026年4月24日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

研究タイトル：マルスタシマブで治療された成人および思春期の血友病患者：患者体験レジストリ（AMBER）プロトコル番号：94250855プロトコル番号：バージョン0.3日付：15-15-2024リーディングサイト：血液学および血液病院の施設、中国の医学アカデミー科学部組織因子の経路阻害剤（TFPI）薬物名ジェネリック名：マルスタシマブ-HNCQ研究の目的主要な目的：マルスタシマブ患者患者の優先順位アンケート（M-PPQ）を使用した皮下（IV）注射の患者の好みを定量化すること。

日常的な予防治療のために6か月のマルスタシマブの後、血友病患者の血友病治療体験尺度（HEMO-TEM）を使用して治療負担を評価する。

探索的目的：

血友病患者における6か月の皮下マルスタシマブ注射の後、さまざまな種類の出血の年間出血率（ABR）を評価します。

血友病患者の6か月の皮下マルスタシマブ注射後のベースラインと最終訪問の間の関節ステータススコアの変化を評価し、中国の超音波による血友病の早期関節症検出を使用します（Head-US-C）。

6か月後にM-PPQを介した治療経験に関する患者の好みを評価する

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Fujian
      • Xiamen、Fujian、中国
        • 募集
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • コンタクト：
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国
        • 募集
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • コンタクト：
          • Feng Xue, MD
        • 主任研究者：
          • Feng Zhang, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

現実世界の環境での日常的な予防治療のためにマルスタシマブを投与される血友病患者。 各患者は、標準的な臨床診療に従って治療とケアを受けます。 総募集期間は18か月です。 患者は日常的な診療でマルスタシマブを処方され、同じ日（または処方後）にマルスタシマブ治療を開始します。 個々の患者の観察期間は、インデックス日（マルスタシマブの最初の用量の日付）から180日目に終わると定義されます。

説明

包含基準：

- 血友病Aまたは血友病bの診断を受けた参加者は、予防を受ける資格があります。

臨床医師は、患者の実際の条件に基づいて、マルスタシマブの承認された兆候に従って、血友病患者の日常的な予防治療のためにマルスタシマブを処方します。

思春期の患者（12〜18歳未満）および成人（18歳以上）の患者。

調査の前に署名された同意、参加者または法的に認可された代表者、または署名されたインフォームドコンセントを与えることができる参加者の介護者。

除外基準：

- 調査員の判断に基づいて、少なくとも1か月間のフォローアップを完了できない人。

コミュニケーションとアンケートとフォローアップ訪問を完了する能力に影響を与える音声、ビジョン、記憶、または認知の深刻な障害。

今後2か月以内に妊娠することを計画している出産年齢の女性、および妊娠または母乳育児の女性。

患者は他の臨床試験に参加しています。 調査員は、この研究への参加に適さないと考える他の条件があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
皮下に対する患者の好み
時間枠：マルスタシマブ治療の1か月後
日常的な予防治療のための1か月のマルスタシマブの後、マルスタシマブ患者の選好アンケート（M-PPQ）を使用して、皮下と静脈内（IV）注射の患者の好みを定量化するため。
マルスタシマブ治療の1か月後
治療の負担を評価する
時間枠：マルスタシマブ治療の6ヶ月後
日常的な予防治療のために6か月のマルスタシマブの後、血友病患者の血友病治療体験尺度（HEMO-TEM）を使用して治療負担を評価する。
マルスタシマブ治療の6ヶ月後

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間出血率（ABR）を評価する
時間枠：マルスタシマブ治療の6ヶ月後
血友病患者における6か月の皮下マルスタシマブ注射の後、さまざまな種類の出血の年間出血率（ABR）を評価します。
マルスタシマブ治療の6ヶ月後
ジョイントステータススコアの変化を評価します
時間枠：マルスタシマブ治療の6ヶ月後
血友病患者における6か月の皮下マルスタシマブ注射の後、ベースラインと最終訪問の間の関節ステータススコアの変化を評価し、中国の超音波による血友病の早期関節症検出を使用します（Head-US-C）。
マルスタシマブ治療の6ヶ月後
皮下に対する患者の好み
時間枠：マルスタシマブ治療の6ヶ月後
6か月後にM-PPQを介した治療経験に関する患者の好みを評価する。
マルスタシマブ治療の6ヶ月後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年2月15日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年8月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年12月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年5月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年5月19日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • QT2025001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

人口統計、臨床的特性、治療履歴を含む患者レベルの変数は、医療記録から抽出されます。 患者が報告した結果（Pro）、すなわちM-PPQおよびHEMO-TEMのアンケートは、患者によって報告されます。 臨床医が報告した結果（ClinroS）、すなわち、Head-US-Cスケールは、トレーニングと認定を受けた臨床医によって報告されます。 電子ケースレポートフォーム（ECRF）は、すべてのデータ収集フィールドに準備されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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