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Pacientes de hemofilia adultos y adolescentes tratados con marstacimab: un registro de experiencia del paciente (AMBER)

24 de abril de 2026 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Título de la investigación: pacientes con hemofilia adultas y adolescentes tratados con marstacimab: un número de protocolo de registro de experiencia del paciente (Amber) Número de protocolo: 94250855 Número de versión del protocolo: Versión 0.3 Fecha: 15-November-2024 Sitio líder: Institución de Hematología de Hematología y Hospital de Enfermedades de Hematología, Academia China de Sciences Médicas Farmacéuticas Ingredientes Farmacéuticos ： A Human 1 Humanal Iligg ANTIBOTY ACADETA ACADEMATIA CHINA DE MÉDICAS SCIENCIAS ACTIVAS Farmacéuticas INGRESENTALES OSTIVE ： A HUMANTA1 MONOCLIGI Inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI) Nombre genérico del nombre del fármaco: Marstacimab-HNCQ Propósito del estudio Objetivos principales: cuantificar las preferencias del paciente para la inyección subcutánea versus intravenosa (IV) inyección utilizando el cuestionario de preferencia-paciente marstacimab (M-PPQ) después de 1 mes de marstacimab para el tratamiento con prophylaxis rutina.

Para evaluar la carga del tratamiento utilizando la medida de experiencia de tratamiento de hemofilia (hemo-TEM) en pacientes con hemofilia después de 6 meses de marstacimab para el tratamiento de profilaxis de rutina.

Objetivos exploratorios:

Evaluar la tasa de hemorragia anualizada (ABR) de diferentes tipos de hemorragias después de 6 meses de inyecciones subcutáneas de marstacimab en pacientes con hemofilia.

Para evaluar los cambios en las puntuaciones del estado de la articulación entre la línea de base y la visita final después de 6 meses de inyecciones subcutáneas de marstacimab en pacientes con hemofilia, utilizando la detección de artropatía temprana de la hemofilia con ultrasonido en China (Head-US-C).

Evaluar las preferencias del paciente con respecto a la experiencia del tratamiento a través de M-PPQ después de 6 meses

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • Contacto:
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Contacto:
          • Feng Xue, MD
        • Investigador principal:
          • Feng Zhang, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes con hemofilia que recibirán marstacimab para el tratamiento profiláctico de rutina en un entorno del mundo real. Cada paciente recibirá tratamiento y atención de acuerdo con la práctica clínica estándar. El período de reclutamiento total será de 18 meses. Los pacientes recibirán marstacimab en la práctica de rutina e iniciarán el tratamiento con marstacimab el mismo día (o lo antes posible después de la prescripción). El período de observación para pacientes individuales se define como un final en el día 180 desde la fecha de índice (la fecha de la primera dosis de marstacimab).

Descripción

Criterios de inclusión:

- Participantes con un diagnóstico de hemofilia A o hemofilia B elegible para recibir profilaxis.

Los médicos clínicos prescriben marstacimab para el tratamiento de profilaxis rutinaria de pacientes con hemofilia en función de las condiciones reales de los pacientes y de acuerdo con las indicaciones aprobadas de marstacimab.

Pacientes adolescentes (de 12 a menos de 18 años) y pacientes adultos (18 años y mayores).

Consentimiento firmado obtenido antes del estudio, participante o representante legalmente autorizado, o el cuidador del participante capaz de dar su consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión:

- Aquellos que no pueden completar al menos un mes de seguimiento basado en el juicio del investigador.

Deterioro severo de habla, visión, memoria o cognición que afecta la comunicación y la capacidad de completar cuestionarios y visitas de seguimiento.

Mujeres de edad fértil que planean quedar embarazadas en los próximos 2 meses, así como a las mujeres embarazadas o amamantando.

Los pacientes participan en otros ensayos clínicos. Hay otras condiciones que el investigador considera inadecuado para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Preferencias del paciente por subcutáneo
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento con marstacimab
Para cuantificar las preferencias del paciente para la inyección subcutánea versus intravenosa (IV) utilizando el Cuestionario de preferencia del paciente marstacimab (M-PPQ) después de 1 mes de marstacimab para el tratamiento de profilaxis de rutina.
Después de 1 mes de tratamiento con marstacimab
Para evaluar la carga del tratamiento
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab
Para evaluar la carga del tratamiento utilizando la medida de experiencia de tratamiento de hemofilia (hemo-TEM) en pacientes con hemofilia después de 6 meses de marstacimab para el tratamiento de profilaxis de rutina.
Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab
Evaluar la tasa de hemorragia anualizada (ABR) de diferentes tipos de hemorragias después de 6 meses de inyecciones subcutáneas de marstacimab en pacientes con hemofilia.
Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab
Para evaluar los cambios en los puntajes de estado conjunto
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab
Para evaluar los cambios en las puntuaciones del estado de la articulación entre la línea de base y la visita final después de 6 meses de inyecciones subcutáneas de marstacimab en pacientes con hemofilia, utilizando la detección de artropatía temprana de la hemofilia con ultrasonido en China (Head-US-C).
Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab
Preferencias del paciente por subcutáneo
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab
Evaluar las preferencias del paciente con respecto a la experiencia del tratamiento a través de M-PPQ después de 6 meses.
Después de 6 meses de tratamiento con marstacimab

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
15 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
29 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de abril de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • QT2025001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Las variables a nivel de paciente, incluida la demografía, las características clínicas, el historial de tratamiento se extraerán de los registros médicos. Los pacientes informarán los resultados informados por el paciente (PRS), a saber, los cuestionarios M-PPQ y Hemo-Tem. Los resultados informados por clínicos (Clinros), a saber, la escala Head-US-C, serán informados por médicos que se han sometido a capacitación y certificación. Los formularios de informe de casos electrónicos (ECRFS) se prepararán para todos los campos de recopilación de datos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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