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Pacientes com hemofilia adulta e adolescente tratados com marstacimabe: um registro de experiência do paciente (AMBER)

24 de abril de 2026 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Título da pesquisa: pacientes adultos e hemofilia adolescentes tratados com marstacimabe: um registro de experiência do paciente (âmbar) Número do protocolo: 94250855 Número da versão do protocolo: Versão 0.3 Data: 15-novembro-2024 Site de líder: ingestão de hematologia e doenças humanas: A academia médica de Scinces-Scinces é a mães ativa: ingestão: ingestão de hematologia e doenças humanas: a academia faria: as resfriações médicas: a fábrica de faria: ingestão de hematologia e doenças humanas: a academia faria: as resfriações médicas: as resfriamentos de resfriamento: ingestão: a base de hematologia e doenças humanas: a academia faria: a fábrica de faria de faria. Nome do medicamento Nome do medicamento Nome do medicamento (TFPI) Nome genérico: Marstacimab-HNCQ Objetivo do estudo Objetivos primários: quantificar as preferências do paciente para injeção subcutânea versus intravenosa (IV) usando o questionário de preferência marstacimab-paciente (M-PPQ) após 1 mês de marstacimab para o prophlax de rotina-paciente.

Avaliar a carga de tratamento usando a medida de tratamento de tratamento de hemofilia (Hemo-TEM) em pacientes com hemofilia após 6 meses de marstacimabe para tratamento de profilaxia de rotina.

Objetivos exploratórios:

Avaliar a taxa de sangramento anualizada (ABR) de diferentes tipos de sangramentos após 6 meses de injeções subcutâneas de marstacimabe em pacientes com hemofilia.

Para avaliar as alterações nos escores do status articular entre a linha de base e a visita final após 6 meses de injeções subcutâneas de marstacimabe em pacientes com hemofilia, usando a hemofilia detecção precoce da artropatia com ultrassom na China (Head-US-C).

Para avaliar as preferências do paciente em relação à experiência de tratamento via M-PPQ após 6 meses

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • Contato:
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Recrutamento
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Contato:
          • Feng Xue, MD
        • Investigador principal:
          • Feng Zhang, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com hemofilia que receberão o Marstacimab pelo tratamento profilático de rotina em um ambiente do mundo real. Cada paciente receberá tratamento e cuidado de acordo com a prática clínica padrão. O período total de recrutamento será de 18 meses. Os pacientes receberão o marstacimabe prescrito na prática de rotina e iniciarão o tratamento com marstacimabe no mesmo dia (ou o mais rápido possível após a prescrição). O período de observação para pacientes individuais é definido como terminando no 180º dia a partir da data do índice (a data da primeira dose do marstacimabe).

Descrição

Critérios de inclusão:

- Participantes com diagnóstico de hemofilia A ou hemofilia B elegível para receber profilaxia.

Os médicos clínicos prescrevem o marstacimabe para tratamento de profilaxia de rotina de pacientes com hemofilia com base nas condições reais dos pacientes e de acordo com as indicações aprovadas do marstacimabe.

Pacientes adolescentes (12 a menos de 18 anos) e pacientes adultos (18 anos ou mais).

Consentimento assinado obtido antes do estudo, participante ou representante autorizado legalmente, ou cuidador do participante capaz de fornecer consentimento informado assinado.

Critérios de exclusão:

- Aqueles que não conseguem concluir pelo menos um mês de acompanhamento com base no julgamento do investigador.

Comprometimento grave da fala, visão, memória ou cognição que afeta a comunicação e a capacidade de concluir questionários e visitas de acompanhamento.

Mulheres em idade fértil que planejam engravidar nos próximos 2 meses, bem como mulheres grávidas ou amamentando.

Os pacientes estão participando de outros ensaios clínicos. Existem outras condições que o investigador considera inadequado para a participação neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Preferências do paciente por subcutâneo
Prazo: Após 1 mês de tratamento de Marstacimab
Quantificar as preferências do paciente por injeção subcutânea versus intravenosa (IV) usando o questionário de preferência do Marstacimabe-Paciente (M-PPQ) após 1 mês de marstacimabe para tratamento de profilaxia de rotina.
Após 1 mês de tratamento de Marstacimab
Para avaliar o ônus do tratamento
Prazo: Após 6 meses de tratamento de Marstacimab
Avaliar a carga de tratamento usando a medida de tratamento de tratamento de hemofilia (Hemo-TEM) em pacientes com hemofilia após 6 meses de marstacimabe para tratamento de profilaxia de rotina.
Após 6 meses de tratamento de Marstacimab

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Após 6 meses de tratamento de Marstacimab
Avaliar a taxa de sangramento anualizada (ABR) de diferentes tipos de sangramentos após 6 meses de injeções subcutâneas de marstacimabe em pacientes com hemofilia.
Após 6 meses de tratamento de Marstacimab
Para avaliar as mudanças nas pontuações do status conjunto
Prazo: Após 6 meses de tratamento de Marstacimab
Para avaliar as alterações nos escores do status articular entre a linha de base e a visita final após 6 meses de injeções subcutâneas de marstacimabe em pacientes com hemofilia, usando a hemofilia detecção precoce da artropatia com ultrassom na China (Head-US-C).
Após 6 meses de tratamento de Marstacimab
Preferências do paciente por subcutâneo
Prazo: Após 6 meses de tratamento de Marstacimab
Avaliar as preferências dos pacientes em relação à experiência de tratamento via M-PPQ após 6 meses.
Após 6 meses de tratamento de Marstacimab

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de agosto de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de maio de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de maio de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • QT2025001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Variáveis ​​no nível do paciente, incluindo dados demográficos, características clínicas, histórico de tratamento serão extraídas de registros médicos. Os resultados relatados pelo paciente (profissionais), a saber, os questionários M-PPQ e Hemo-TEM, serão relatados pelos pacientes. Os resultados relatados pelo clínico (clinros), a saber, a escala Head-Us-C, serão relatados por médicos que foram submetidos a treinamento e certificação. Os formulários de relato de caso eletrônico (ECRFs) serão preparados para todos os campos de coleta de dados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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