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小児AMLのクロファラビンを搭載したVyxeos® (VyClo)

2025年8月27日 更新者：Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

再発/耐衝撃性AML、ITCC-092の小児のクロファラビンと組み合わせたVyxeos®（リポソームダウノルビシンおよびシタラビン）の相LB研究

AMLでの集中化学療法による治療は、新たに診断された患者で約70％の生存をもたらします。 再発の予後は悪化しており、30〜40％の範囲です。 再発治療は、一般に、フルダラビン、シタラビン、リポソームのダウノルビシン（FLAG-DNX）の1つのコースで構成され、その後フルダラビンとシタラビンコース、およびその後のSTEM細胞移植が続きます。 シタラビンは、フルダラビンとクラドリビンと組み合わせて使用​​されており、セイタラビン誘導細胞キルのサロゲートマーカーとして見ることができるARA-CTP（ARA-Cからの活性細胞毒性代謝物）の蓄積を増加させることにより、相乗作用を誘導することを目的としています。 シタラビンとの相乗効果は、リボヌクレオチドレダクターゼの強力な阻害剤であるクロファラビンでも達成でき、通常のデオキシヌクレオチドの枯渇をもたらし、その後ARA-CTPレベルの増加をもたらします。 第IB相試験ITCC020/I-BFM 2009-02は最近、クロファラビンが標準化されたフルダラビン、シタラビン、リポソームのダウノルビシン（FLAG-DNX）の組み合わせレジメンのフルダラビンに代わることを報告しました。クロファラビンの免疫抑制特性による主な副作用として、感染性合併症とともに、一般的に許容範囲がありました。

現在、DNXは利用できないため、他の治療ブロックを開発する必要性が促されています。 Vyxeos®/CPX-351のリポソーム製剤は、若い患者の主に重要なアントラサイクリンによる心臓毒性の長期的な副作用を考慮して、DNXに適した置換である可能性があります。 仮説は、リポソーム製剤のために、心筋の浸透度が少なく、したがって心臓損傷が少ないということです。 135 U/M2（AAML1421）のRP2DでVYXEOS®/CPX-351を使用したCOG研究で再発/耐衝撃性AMLの小児および若年成人患者の結果は、Vyxeos®/CPX-351での単一の剤トリートの後にCR/CRIが最良の反応に達した後、CR/CRIの70％が奨励するORRを示しました。 前臨床データは、細胞株におけるARA-CTPの蓄積と細胞毒性の増加も実証されており、Fludarabineとの4時間後に細胞がVyxeos®/CPX-351に曝露されたAML患者のコホートからのEx-vivo爆風の検査によって確認されました。

この研究では、Vyxeos®/CPX-351は、この組み合わせのRP2Dを確立することを目的として、クロファラビンと組み合わせて評価されました。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
25

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • イタリア
      • Monza、イタリア
        • 募集
        • Clinica Pediatrica Fondazione MBBM
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Carmelo Rizzari
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu (OPBG)
        • 主任研究者：
          • Franco Locatelli
        • コンタクト：
  • オランダ
    • Utrecht
      • Utrecht、Utrecht、オランダ、3584 CS
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア
        • 募集
        • St. Anna Kinderspital
        • 主任研究者：
          • Heidrun Boztug
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Albert Catalá Temprano
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Vall d'hebrón
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cristina Díaz de Heredia
      • Madrid、スペイン
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • 募集
        • Rigshospitalet
        • 主任研究者：
          • Ruta Tuckuviene
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Augsburg、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum Augsburg
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Frühwald
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Charité Berlin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrej Lissat
      • Essen、ドイツ
        • 募集
        • University Children´s Hospital III Essen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stephan Tippelt
      • Frankfurt、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum Frankfurt
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Konrad Bochenek
      • Hamburg、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • コンタクト：
          • Kerstin Leske
          • 電話番号：+49 (40) 7410 57178
          • メール：k.leske@uke.de
        • 主任研究者：
          • Gabriele Escherisch

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

1年以上、21年以下の小児患者を以下に含めます。

  • AMLの2回以上の再発
  • 難治性AML（標準（再）誘導療法後の骨髄の20％以上の爆風として定義）
  • AMLの初期再発（初期診断から1年以内に再発として定義）
  • 以前の同種HSCT後のAMLの再発
  • リスクの高い細胞遺伝学的特性を持つAMLの再発（付録Vで定義されている）

この研究に参加する資格を得るには、被験者は次のすべての基準を満たす必要があります。

最初のワークアップ：

•骨髄吸引、腰椎穿刺（髄腔内療法なし）を含む、研究侵入の7日以内に最初の最初の精密検査を完了する

一般的な状態：

  • Lanskyは、16歳未満の患者で60以上のスコアをプレイします。または、16歳以上の患者の場合、Karnofskyパフォーマンスステータス≥60（パフォーマンススケールについては付録Iを参照）。
  • 平均寿命以上6週間
  • 患者は、計算されたGFR≥70ml/min/1.73 m2を持っている必要があります。
  • 肝臓機能：総血清ビリルビン≤3mg/dLまたは50μmol/Lおよびアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）およびアラニントランスアミナーゼ（ALT）≤200U/L
  • 適切な心機能（28％以上の短縮画分または排出分数≥50％として定義）
  • 現在制御されていない細菌、ウイルス性、または寄生虫感染の証拠はありません

  • どちらとして定義される真菌感染症の証拠はありません。

    • HR-CTでの真菌感染を示唆する肺浸潤（登録の3週間以内）
    • 陽性のアスペルギルス血清検査（Galactomannan）、地元の実験室の実践によると（登録の3週間以内）
  • 孤立したCNS再発を含む孤立した髄外再発の証拠はありません
  • CNS3または症候性CNS白血病の証拠はありません
  • ダウン症候群はありません
  • 再発/耐衝撃性の急性前骨髄球性白血病の証拠はありません（APL）
  • 研究侵入の2週間以内に抗がん療法を使用しません。 患者は、以前の治療からすべての急性毒性から回復したに違いありません（注：患者は明白な白血病を患っているため、血液毒性を考慮する必要はありません）
  • 以前の静脈閉塞性疾患の歴史はありません（VOD）
  • シタラビン、クロファラビンまたはリポソームのドウノルビシンに対する既知の過敏症はありません
  • ウィルソン病など、既知の銅代謝欠乏はありません。

他の：

  • 出産可能性のある女性患者の場合、妊娠の陰性検査は、研究に侵入する前に行われます。
  • 男性と女性の患者は、研究中および研究治療後最低6か月間、CTFG 2014ガイドラインに従って、非常に効果的な避妊法を使用する必要があります。

NL72866.041.20 / vyxeosリポソームとクロファラビンR / R小児AML-ITCC-092プロトコルバージョン：2.2、08-04-2021 38 of 80

  • 女性患者は、研究中および研究治療後最低3か月間母乳で育てることはできません。
  • 研究プロトコルとフォローアップスケジュールへのコンプライアンスを妨げる可能性のある心理的、家族的、社会学的、または地理的状態の欠如が必要です。これらの状態は、裁判に登録する前に患者と話し合う必要があります。
  • 患者の登録/ランダム化の前に、ICH/GCPおよび国/地方規制に従って、書面によるインフォームドコンセントを指定する必要があります。

付随する治療：

  • 調査中の他の実験薬の付随的な投与、またはプロトコルで指定された以外の他の抗がん療法との同時治療は許可されていません。
  • GCSFはプライミングには使用されず、生命を脅かす感染を除き、第1コースではルーチンGCSFサポートは許可されません。

追加の基準：

•少なくとも6人の患者に、M3またはWBCカウント> 10x109/lを爆破して登録する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：クロファラビンと組み合わせて、Vyxeos®/CPX-351による治療

治療は2つのコースで構成されます。 適応されたレジメンは、コース1の2〜6日目に与えられた割り当てられた用量レベルで1日目、3、5日に与えられた固定用量でVyxeos®/CPX-351を組み合わせて、コース2でVyxeos®/CPX-351のみを使用します。

この研究では、最大3回の用量レベルのクロファラビンがテストされると予想されます。
薬：Vyxeos 44 mg / 100 mgリポソーム注射
Vyxeos®/CPX-351は、クロファラビンの終了後（同じ日に投与されている場合）1日、3、5日目に90分で注入されます。
薬：クロファラビン
クロファラビン注入は、2〜6日目（連続して5日間）に毎日2時間以上IVに割り当てられた用量レベルに従って投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Vyxeos®をクロファラビンと組み合わせた用量発見
時間枠：2年
再発/難治性AMLの子供のクロファラビンと組み合わせて、Vyxeos®/CPX-351の推奨されるフェーズ2用量を確立するには
2年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
用量制限毒性（DLTS）を観察することにより、クロファラビンと組み合わせてvyxeos®/cpx-351の安全性と忍容性を決定するために
時間枠：4年
4年
フローサイトメトリック確認による形態によって決定されるように、これらの患者の血液寛解率の観点から（予備的な）有効性を決定する
時間枠：4年
4年
このレジメンによる再誘導後に幹細胞移植を受ける患者の数を含む、反応の耐久性を説明するために
時間枠：4年
4年

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
時間枠
薬物動態のパラメーターを説明するために：Vyxeos®成分の血清濃度（シタラビンとダウノルビシン）および代謝産物
時間枠：4年
4年
応答（ORR）と細胞内ARA-CTP蓄積の関係を説明する
時間枠：4年
4年
応答の持続時間とフロークリトメトリーによって評価される測定可能な残留疾患との相関を説明する
時間枠：4年
4年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Jazz Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：C.M. Zwaan, Prof. dr.、Princess Máxima Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年11月6日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年12月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年12月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月27日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年9月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月27日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ITCC-092
  • 2020-000142-34 (EudraCT番号)
  • 2023-508050-26 (EudraCT番号)
  • NL72866.041.20 (その他の識別子：CCMO)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

根底にあるすべてのIPDは、出版物につながります

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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