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テリタシベプトによる小児眼筋型重症筋無力症治療の有効性と安全性に関する研究

2026年3月5日 更新者：Shanshan Mao、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

浙江大学医学院附属儿童医院、国家児童健康臨床研究センター

従来の治療法では、小児眼筋型重症筋無力症（OMG）は再発しやすく、副腎皮質ステロイドに関連する副作用が伴うため、未解決の臨床ニーズがあることを示しています。 2025年5月、標的B細胞生物学的製剤テリタシセプトが、アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性全身型重症筋無力症（GMG）の成人患者への使用が承認され、その後、成人OMGの国内多施設共同臨床試験が開始されました。 当センターは2025年8月に『中国エビデンスに基づく小児科雑誌』に後ろ向き研究を発表し、これは国内外で初めて、4人の小児OMG患者におけるテリタシセプトの有効性と安全性に関する報告でした。 本研究は、小児OMGにおけるテリタシセプトの有効性と安全性を評価することを目的とした、前向き、多施設共同、オープンラベル、単一アームの臨床試験を実施する計画です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
まだ募集していません

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • 中国
    • Guangdong
      • Shenzhen、Guangdong、中国
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • コンタクト：
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • コンタクト：
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  1. 患者および法定後見人がインフォームド・コンセント文書に自発的に署名すること。
  2. 年齢が18歳未満で、性別は男女を問わない。
  3. 『中国重症筋無力症診療ガイドライン（2025年版）』に基づくOMGと診断されていること。
  4. 登録前にコルチコステロイド療法を受けていること。

除外基準：

  1. 治療中の活動性感染症：HBsAg陽性の患者は除外する。HBsAg陰性だがHBcAb陽性の患者は定量的HBV-DNA検査を受ける必要がある。定量的HBV-DNA検査結果が陽性の患者は除外し、陰性の患者は登録可能とする。
  2. 重度の肝不全または腎不全。
  3. 胸腺腫以外の悪性腫瘍を有する患者。
  4. 胸腺摘出術後3ヶ月以内の患者。
  5. 低ガンマグロブリン血症（IgG＜400 mg/dL）またはIgA欠乏症（IgA＜10 mg/dL）。
  6. ヒト由来生物製剤に対するアレルギーの既往歴。
  7. 登録前28日以内、または前回の治験薬の半減期の5倍以内（いずれか長い方）に他の臨床試験に参加していること。
  8. 研究者が参加不適当と判断した患者（例：重度の精神疾患を有する患者）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：単一のテリタシセプト治療群
薬：テリタシペプト
対象となるOMGを有する小児患者のうち、適格基準を満たした全例は、既存の薬物療法に加えて、テリタシベプトの皮下注射を受けます。 投与量は患者の体重に応じて調整されます：体重が40kg以上の場合は1回あたり160 mg、体重が20kg以上40kg未満の場合は1回あたり80 mg、体重が20kg未満または年齢が5歳未満の患者については、個々の状況に基づいて段階的な減量が考慮される場合があります。 テリタシベプト（1回あたり80 mgまたは160 mg）の投与スケジュールは以下の通りです：最初の12週間は週1回の皮下注射、その後12週間は2週に1回の皮下注射、その後は4週に1回の皮下注射を行います。 コルチコステロイドは、患者の臨床状態の変化に基づいて段階的に減量し、中止されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼筋型重症筋無力症評価尺度-qスコア
時間枠：ベースライン、1週、2週、3週、4週、6週、8週、10週、12週、16週、20週、24週

この眼筋型重症筋無力症評価尺度（OMGRate）は、OMG患者の症状が日常生活の質に与える影響を評価するために使用されます。 スケールのOMGRate-qセクションは、自己認識症状の改善を評価するための患者報告アウトカム要素です。 このアンケートは、過去2週間の患者の状態に基づいて記入されます。

総合スコアは0点から52点の範囲で、スコアが高いほど症状がより深刻であり、日常生活の質の障害が大きいことを示します。
ベースライン、1週、2週、3週、4週、6週、8週、10週、12週、16週、20週、24週

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
定量的重症筋無力症スケール
時間枠：ベースライン、1週間、2週間、3週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、16週間、20週間、24週間

この尺度は、MGに影響を受ける筋群の筋力と持久力を客観的に測定するための標準化されたツールです。 以下の項目を含む13項目で構成されています：眼（複視と眼瞼下垂の発症時間）、顔面筋（口唇閉鎖力）、咽頭・喉頭（嚥下と発音テスト）、呼吸（予測値に対する努力性肺活量の割合）、頸部（仰臥位での頭部挙上持続時間）、手の力（ダイナモメーターによる筋力低下測定）、四肢（姿勢維持持続時間）。

各項目は4段階で評価されます：0（正常）、1（軽度）、2（中等度）、3（重度）で、総合スコアは0から39の範囲です。スコアが高いほど症状が重度であることを示します。
ベースライン、1週間、2週間、3週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、16週間、20週間、24週間
重症筋無力症⁃日常生活動作尺度
時間枠：ベースライン、1週間後、2週間後、3週間後、4週間後、6週間後、8週間後、10週間後、12週間後、16週間後、20週間後、24週間後

このスケールは主に、MG患者の日常生活の質に対する症状の影響を評価し、疾患の重症度を反映するために使用されます。

8項目を含み、4つの側面をカバーしています：眼（眼瞼下垂と複視の頻度）、球部領域（発話、咀嚼、嚥下への関与の程度）、呼吸（呼吸と身体活動の関係）、および四肢（日常動作を完了する能力）。

各項目は0（正常）から3（最も重度）までのスケールで採点され、合計スコアは0から24の範囲です。スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
ベースライン、1週間後、2週間後、3週間後、4週間後、6週間後、8週間後、10週間後、12週間後、16週間後、20週間後、24週間後
ホルモン療法を中止した小児患者の数と割合
時間枠：8週間、16週間、24週間
8週間、16週間、24週間
有害事象の発生率と重症度
時間枠：ベースライン、4週間、8週間、12週間、24週間
ベースライン、4週間、8週間、12週間、24週間

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
時間枠
コリンエステラーゼ阻害薬を中止した患者の数と割合
時間枠：8週間、16週間、24週間
8週間、16週間、24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年3月10日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年12月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年12月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • KYYS-2025-0347

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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