Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept i behandlingen af børn med okulær myasthenia gravis

5. marts 2026 opdateret af: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Børnehospitalet, Zhejiang University School of Medicine, Nationalt Klinisk Forskningscenter for Børnesundhed

Ved konventionelle behandlingsregimer er pediatrisk okulær myasthenia gravis (OMG) tilbøjelig til tilbagefald og er forbundet med binyrebarkhormon-relaterede bivirkninger, hvilket indikerer et uopfyldt klinisk behov. I maj 2025 blev det målrettede B-celle-biologiske middel Telitacicept godkendt til brug hos voksne patienter med acetylcholinreceptor (AChR)-antistof-positiv generaliseret myasthenia gravis (GMG) og efterfølgende indledt i nationale multicenter-kliniske forsøg for voksen OMG. Vores center offentliggjorde en retrospektiv undersøgelse i Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics i august 2025, som var den første rapport både indenlands og internationalt om effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept hos fire pediatriske OMG-patienter. Denne undersøgelse planlægger at gennemføre et prospektivt, multicenter, åbent, enarms klinisk forsøg, der sigter mod at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept i pediatrisk OMG.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten og deres værge underskriver frivilligt informeret samtykkeerklæringen.
  2. Alder < 18 år, mand eller kvinde.
  3. Diagnose med OMG i henhold til de kinesiske retningslinjer for diagnostik og behandling af myasthenia gravis (2025-udgaven).
  4. Modtager kortikosteroidbehandling før inddeling.

Eksklusionskriterier:

  1. Aktiv infektion under behandling: Patienter, der er HBsAg-positive, skal udelukkes. Patienter, der er HBsAg-negative men HBcAb-positive, skal gennemgå kvantitativ HBV-DNA-test. Patienter med et positivt kvantitativt HBV-DNA-resultat skal udelukkes; dem med et negativt resultat kan inddeles.
  2. Svær lever- eller nyreinsufficiens.
  3. Patienter med ondartede svulster andre end thymom.
  4. Patienter inden for 3 måneder efter thymektomi.
  5. Hypogammaglobulinæmi (IgG < 400 mg/dL) eller IgA-mangel (IgA < 10 mg/dL).
  6. Tidligere allergi over for humanafledte biologiske produkter.
  7. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 28 dage før inddeling eller inden for 5 gange halveringstiden for undersøgelseslægemidlet fra det foregående forsøg (afhængigt af hvad der er længst).
  8. Patienter, som undersøgeren vurderer er uegnede til deltagelse (f.eks. patienter med svære psykiske lidelser).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: en enkelt Telitacicept-behandlingsgruppe
Medicin: Telitacicept
Alle indskrevne pædiatriske patienter med OMG, der opfylder inklusionskriterierne, vil modtage subkutane injektioner af Telitacicept oven i deres eksisterende medicinregime. Doseringen vil blive tilpasset efter patientens kropsvægt: 160 mg pr. dosis for dem, der vejer ≥40 kg; 80 mg pr. dosis for dem, der vejer mellem 20 kg og <40 kg; for patienter, der vejer <20 kg eller er under 5 år, kan en gradvis dosisreduktion overvejes baseret på individuelle omstændigheder. Administreringsplanen for Telitacicept (80 mg eller 160 mg pr. dosis) er som følger: én gang ugentligt via subkutan injektion i de første 12 uger; efterfølgende én gang hver anden uge via subkutan injektion i de næste 12 uger; efterfulgt af én gang hver fjerde uge via subkutan injektion derefter. Kortikosteroider vil gradvist reduceres og afbrydes baseret på ændringer i patientens kliniske tilstand.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q Score
Tidsramme: baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger

Denne Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale (OMGRate) anvendes til at vurdere symptomers indvirkning på livskvaliteten hos patienter med OMG. OMGRate-q sektionen af skalaen er patientrapporterede resultatkomponenten til evaluering af forbedring af selvopfattede symptomer. Spørgeskemaet udfyldes baseret på patientens tilstand over de sidste 2 uger.

Den samlede score spænder fra 0 til 52 point, hvor højere score indikerer mere alvorlige symptomer og større nedsættelse af daglig livskvalitet.
baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kvantitativ Myasthenia Gravis-skala
Tidsramme: baseline, 1 uge, 2 uge, 3 uge, 4 uge, 6 uge, 8 uge, 10 uge, 12 uge, 16 uge, 20 uge, 24 uge

Denne skala er et standardiseret værktøj til den objektive måling af muskelstyrke og udholdenhed i MG-påvirkede muskelgrupper. Den består af 13 punkter, der dækker følgende aspekter: øjne (starttid for dobbeltsyn og øjenlågsfald), ansigtsmuskler (læbelukningsstyrke), svælg og strubehoved (synkning og udtalelsesprøver), respiration (procentdel af tvungen vitalkapacitet i forhold til den forudsagte værdi), hals (varighed af hovedløftning i liggende stilling), håndstyrke (styrkereduktion målt med et dynamometer) og lemmer (varighed af stillingsopretholdelse).

Hvert punkt scores på en 4-punkts skala: 0 (normal), 1 (let), 2 (moderat) og 3 (svær), med en totalscore fra 0 til 39. Højere score indikerer mere alvorlige symptomer.
baseline, 1 uge, 2 uge, 3 uge, 4 uge, 6 uge, 8 uge, 10 uge, 12 uge, 16 uge, 20 uge, 24 uge
Myasthenia Gravis⁃aktiviteter i dagligdagen skala
Tidsramme: baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger

Denne skala anvendes primært til at vurdere symptomers indvirkning på livskvaliteten i hverdagen hos patienter med MG og afspejler sygdommens sværhedsgrad.

Den omfatter 8 punkter, der dækker 4 aspekter: øjne (hyppighed af ptose og dobbeltsyn), bulbærregion (grad af involvering i tale, tygning og synkning), respiration (forholdet mellem vejrtrækning og fysisk aktivitet) og lemmer (evne til at fuldføre daglige bevægelser).

Hvert punkt scores på en skala fra 0 (normalt) til 3 (mest alvorligt), med en samlet score fra 0 til 24. Højere score indikerer større sygdomsalvorlighed.
baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger
Antal og andel af børnepatienter, der får deres hormonbehandling afbrudt
Tidsramme: 8 uger, 16 uger, 24 uger
8 uger, 16 uger, 24 uger
Hyppigheden og sværhedsgraden af bivirkninger
Tidsramme: baseline, 4 uge, 8 uge, 12 uge, 24 uge
baseline, 4 uge, 8 uge, 12 uge, 24 uge

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal og andel af patienter, der stoppede behandling med kolinesterasehæmmere
Tidsramme: 8 uger, 16 uger, 24 uger
8 uger, 16 uger, 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KYYS-2025-0347

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger