Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie om effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept i behandlingen av okulær myasthenia gravis hos barn

5. mars 2026 oppdatert av: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Barneavdelingen, Zhejiang University School of Medicine, Nasjonalt klinisk forskningssenter for barns helse

Ved konvensjonelle behandlingsregimer er pediatrisk okulær myasthenia gravis (OMG) utsatt for tilbakefall og er assosiert med bivirkninger relatert til kortikosteroider, noe som indikerer et uoppfylt klinisk behov. I mai 2025 ble det målrettede B-celle-biologiske legemiddelet Telitacicept godkjent for bruk hos voksne pasienter med acetylkolinreseptor (AChR) antistoff-positiv generalisert myasthenia gravis (GMG) og ble deretter innledet i nasjonale multicenter kliniske studier for voksen OMG. Vårt senter publiserte en retrospektiv studie i Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics i august 2025, som var den første rapporten både nasjonalt og internasjonalt om effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept hos fire pediatriske OMG-pasienter. Denne studien planlegger å gjennomføre en prospektiv, multicenter, åpen, énarms klinisk studie som har som mål å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept i pediatrisk OMG.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Ta kontakt med:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten og deres foresatte signerer frivillig informert samtykke.
  2. Alder < 18 år, mann eller kvinne.
  3. Diagnose OMG i henhold til kinesiske retningslinjer for diagnostisering og behandling av myasthenia gravis (2025-utgaven).
  4. Mottar kortikosteroidbehandling før inkludering.

Eksklusjonskriterier:

  1. Aktiv infeksjon under behandling: Pasienter som er HBsAg-positive må ekskluderes. Pasienter som er HBsAg-negative men HBcAb-positive må gjennomgå kvantitativ HBV-DNA-testing. Pasienter med et positivt kvantitativt HBV-DNA-resultat må ekskluderes; de med et negativt resultat kan inkluderes.
  2. Alvorlig lever- eller nyreinsuffisiens.
  3. Pasienter med ondartede svulster annet enn thymom.
  4. Pasienter innen 3 måneder etter thymektomi.
  5. Hypogammaglobulinemi (IgG < 400 mg/dL) eller IgA-mangel (IgA < 10 mg/dL).
  6. Historie med allergi mot humane biologische produkter.
  7. Deltakelse i andre kliniske studier innen 28 dager før inkludering eller innen 5 ganger halveringstiden til undersøkelseslegemiddelet fra forrige studie (avhengig av hva som er lengst).
  8. Pasienter som anses uegnet for deltakelse av forskeren (f.eks. pasienter med alvorlige psykiske lidelser).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: en enkelt Telitacicept-behandlingsgruppe
Legemiddel: Telitacicept
Alle innskrevne pediatriske pasienter med OMG som oppfyller inklusjonskriteriene vil motta subkutane injeksjoner av Telitacicept i tillegg til deres eksisterende medikasjonsregime. Doseringen vil bli justert i henhold til pasientens kroppsvekt: 160 mg per dose for de som veier ≥40 kg; 80 mg per dose for de som veier mellom 20 kg og <40 kg; for pasienter som veier <20 kg eller er under 5 år, kan en gradvis dosereduksjon vurderes basert på individuelle omstendigheter. Administrasjonsplanen for Telitacicept (80 mg eller 160 mg per dose) er som følger: en gang per uke via subkutan injeksjon de første 12 ukene; deretter en gang hver andre uke via subkutan injeksjon de neste 12 ukene; etterfulgt av en gang hver fjerde uke via subkutan injeksjon deretter. Kortikosteroider vil gradvis reduseres og avsluttes basert på endringer i pasientens kliniske tilstand.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q Score
Tidsramme: baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Denne Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale (OMGRate) brukes til å vurdere virkningen av symptomer på livskvaliteten i dagliglivet hos pasienter med OMG. OMGRate-q-delen av skalaen er den pasientrapporterte resultatkomponenten for å evaluere forbedring av selvopplevde symptomer. Spørreskjemaet fylles ut basert på pasientens tilstand de siste 2 ukene.

Totalscoreområdet er fra 0 til 52 poeng, der høyere poengsummer indikerer mer alvorlige symptomer og større nedsatt daglig livskvalitet.
baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
kvantitativ Myasthenia Gravis-skala
Tidsramme: baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Denne skalaen er et standardisert verktøy for objektiv måling av muskelstyrke og utholdenhet i muskelgrupper som er påvirket av MG. Den består av 13 elementer som dekker følgende aspekter: øyne (opptredelsestid for dobbeltsyn og ptose), ansiktsmuskler (leppestengingsstyrke), svelg og strupehode (svelgetester og uttalelsestester), respirasjon (prosentandel av tvungen vitalkapasitet i forhold til forventet verdi), nakke (varighet av hodeløft mens man ligger på ryggen), håndstyrke (styrkereduksjon målt med en dynamometer) og lemmer (varighet av posisjonsvedlikehold).

Hvert element poengsummes på en 4-punkts skala: 0 (normal), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), med en total poengsum som varierer fra 0 til 39. Høyere poengsummer indikerer mer alvorlige symptomer.
baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker
Myasthenia Gravis aktivitet i dagliglivet skala
Tidsramme: utgangspunkt, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Denne skalaen brukes hovedsakelig for å vurdere symptomers innvirkning på livskvaliteten i dagliglivet hos pasienter med MG og reflektere sykdommens alvorlighetsgrad.

Den inkluderer 8 elementer som dekker 4 aspekter: øyne (frekvens av ptose og diplopi), bulbarregion (grad av involvering i tale, tygging og svelging), respirasjon (forholdet mellom pusting og fysisk aktivitet) og lemmer (evne til å fullføre daglige bevegelser).

Hvert element poengsettes på en skala fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig), med en total poengsum fra 0 til 24. Høyere poengsum indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
utgangspunkt, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker
Antall og andel barnepasienter som har fått hormonbehandlingen avsluttet
Tidsramme: 8 uker, 16 uker, 24 uker
8 uker, 16 uker, 24 uker
Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger
Tidsramme: utgangspunkt, 4 uker, 8 uker, 12 uker, 24 uker
utgangspunkt, 4 uker, 8 uker, 12 uker, 24 uker

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antall og andel pasienter som avbrøt kjølnesterasehemmere
Tidsramme: 8 uker, 16 uker, 24 uker
8 uker, 16 uker, 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • KYYS-2025-0347

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger