MyoSense 360による重症筋無力症の包括的評価とリモートデジタルモニタリング (HARMONY 360)

実験的：MyoSense 360

デジタルテスト（D0のみ）、デジタル質問票、およびD0、D180、D360でのクリニックでの標準テストの実施 12ヶ月間の追跡調査中の来院間に自宅でのMyoSense 360の使用とePROへの回答

デバイス：マイオセンス 360

研究用バージョンのMyoSense 360は、患者のスマートフォン上で動作する2つのモバイルアプリケーション（CentrePoint ConnectとInClinical）、ActiGraph LEAPアクティビティモニター（Ametris製品）、および2つのクラウドコンピューティングプラットフォームで構成されています

実生活下での無監督条件下において、成人全身型重症筋無力症患者の12ヶ月間にわたる疾患経過の変化を検出するモデルを開発するために、MyoSense 360によって収集されたデジタル測定値を使用することの実現可能性を探ること。

主要エンドポイントは、モデルが3クラス変数として分類される変化を検出する能力となります：

• 改善：筋無力症日常生活活動（MG-ADL）総合スコアが2ポイント以上減少
• 不変：MG-ADL総合スコアが2ポイント未満の増減
• 悪化：MG-ADL総合スコアが2ポイント以上増加

MyoSense 360によって収集されたデジタル測定値を使用して、1か月先のフォワードルッキングウィンドウ内での持続的な悪化を予測するモデルを開発する可能性を探る

第2評価項目の1つ目は、2クラス変数として分類された変化をモデルが検出する能力となります：

• 悪化：MG-ADL総合スコアが2点以上増加
• その他：MG-ADL総合スコアが2点以上減少、またはMG-ADL総合スコアが2点未満の増減

自宅で無監督で得られたMyoSense 360アクティブ機能テストの複合測定値と、臨床監督下でベースラインで実施された標準参照QMGサブ項目スコアとの関連性をモデルで記述する。

MyoSense 360で開発されたモデルを使用して持続的悪化、すなわちMG-ADL総合スコアが少なくとも2ポイント増加し、その後4週間以内に持続する（反対方向の変化は観察されない）を予測する実現可能性は、パフォーマンス指標を通じて説明されます：

- 陽性適中率

ベースライン時において、臨床監督下で実施された標準参照QMGサブ項目スコアと、無監督で自宅で取得されたモデルにおけるMyoSense 360能動的機能テストの複合測定値との関連性を説明する。

MyoSense 360で開発されたモデルを使用して、持続的な悪化、すなわちMG-ADL総合スコアが少なくとも2ポイント増加し、それが次の4週間以内に持続する（反対方向の変化は観察されない）ことを予測する実現可能性は、以下のパフォーマンス指標を通じて説明されます：

- イベント発生までの時間の精度

自宅で無監督下で取得されたMyoSense 360アクティブ機能テストの複合測定値と、ベースライン時に臨床監督下で実施された標準参照QMGサブ項目スコアとの関連性をモデルで説明する。

MyoSense 360で開発されたモデルを使用して、持続的悪化、すなわちMG-ADL総合スコアが少なくとも2ポイント増加し、次の4週間以内に持続する（反対方向の変化は観察されない）ことを予測する実現可能性は、パフォーマンス指標を通じて説明されます：

- 患者間におけるモデルの堅牢性。

自宅で無監督下で得られたMyoSense 360アクティブ機能テスト測定値と、ベースライン時に臨床監督下で実施された標準参照定量重症筋無力症（QMG）サブ項目との関連性を説明する

MyoSense 360アクティブ機能テスト（Day 1、自宅）と標準テスト（Day 0、クリニック）の関係を評価するために相関係数が使用されます。 以下の比較において、最低相関閾値r = 0.50で1つのテストが期待される相関を満たす場合、エンドポイントは陽性と見なされます：

• 「My Eyelids」テスト（MET）とQMGにおける眼瞼下垂
• 「My Voice」テスト（MVT）とQMGにおける構音障害の発現
• 「My Breathing」テスト（MBT）とQMGにおける肺活量
• 「My Arms」テスト（MAT）とQMGにおける上肢筋力低下
• 「My Legs」テスト（MLT）とQMGにおける下肢筋力低下

MyoSense 360からのデジタル測定値（ActiGraph LEAPデータ収集、能動的スマートフォン機能テスト、電子患者報告アウトカム）と、臨床的および患者報告アウトカム測定値との関連性を説明するため

横断的および縦断的な関連性は、MyoSense 360デジタル測定値と、質問票を通じて測定された臨床的および患者報告アウトカムとの間で、混合モデルを用いて記述されます。

MyoSense 360の使用に関する参加者の遵守状況を説明する。これには、研究全体を通じたActiGraph LEAPデータ収集、実施された機能テストの回数、および完了したePROsを含む。

MyoSense 360への遵守状況は、以下を通じて説明されます：

- ウェアラブルデバイスからの有効*なデータ収集日数。

*最低要件は、1年間の追跡調査期間を通じて、1日あたり8時間以上の日中装着と、少なくとも60％の日々の遵守率です。 さらに、患者は関連する睡眠と安静時心拍数の測定値を取得するために、週に少なくとも2晩はActiGraph LEAPを装着する必要があります。

患者の視点から、ActiGraph LEAPデータ収集、能動的機能テスト、ePROを含むMyoSense 360の使用性を説明する。

MyoSense 360の使いやすさは、システムユーザビリティ尺度（SUS）を用いて説明されます：

- MyoSense 360の使用に関して、1日目、180日目、345日目に収集されたSUSの回答に関する記述分析

研究全体を通じて、ActiGraph LEAPデータ収集、実行された能動的機能テストの数、および完了したePROを含む、MyoSense 360の使用に関する参加者の遵守状況を説明する

MyoSense 360へのコンプライアンスは、以下の方法で説明されます：

- 予定されたアクティブ機能テストの完了割合を、患者ごとに経時的に、総予想数と比較して

MyoSense 360の日常使用における全体的な患者満足度と認識される利益を説明する

MyoSense 360の使用に関連する患者満足度および知覚利益質問票で収集した回答の記述的分析

MyoSense 360の使用に関連する有害事象および機器不備の発生率、種類、重症度を監視するため。

ISO 14155:2020およびEU MDR 2017/745に従い、MyoSense 360に関連すると疑われるか否かを問わず、すべての有害事象（AEs）、重篤な有害事象（SAEs）、デバイス不具合（DD）、ならびに既存のSAEsおよびDDに関する新たな所見は、最初のデバイス使用時から最終研究活動後30日まで前向きに収集されます。