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難治性グレーブス病に対するIn Vivo CAR-T療法

2026年3月18日 更新者：Shanghai Zhongshan Hospital

難治性グレーブス病に対するin vivo CAR-T（HN2301）の安全性および有効性に関する研究

グレーブス病は、甲状腺刺激ホルモン受容体（TRAb）に対する自己抗体の産生を特徴とする自己免疫性甲状腺疾患であり、過剰な甲状腺ホルモン分泌と全身症状を引き起こします。一部の患者は難治性疾患を発症し、長期の抗甲状腺治療にもかかわらず持続的な寛解を達成できません。

本研究は、宿主Tリンパ球をCD8抗体コーティングLNPによるCD19 CAR-mRNAの送達により改変し、機能的なCAR-T細胞へと変換するin vivo CAR-T療法であるHN2301の安全性と有効性を評価することを目的としています。難治性グレーブス病の参加者は、HN2301を3回から5回投与され、甲状腺機能、TRAbレベル、臨床反応、および治療関連有害事象の変化について定期的にモニタリングされます。本研究は、HN2301が難治性グレーブス病の持続的寛解を誘導できるかどうかについて予備的証拠を提供します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
5

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • 中国
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200032
        • 募集
        • Zhongshan Hospital Fudan University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • HUIJIE ZHANG, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準（参加者は以下の全ての基準を満たす必要があります）：

  • 年齢18歳～75歳（含む）、性別は問わない。
  • 難治性バセドウ病（以下の少なくとも1つを満たすもの）：a）抗甲状腺薬（ATD）を3年以上継続投与してもATD中止基準を満たさない場合、b）ATD中止基準を満たしているが、ATD中止後に2回以上の再発を経験した場合。
  • 血清TRAb陽性。
  • 研究薬投与後12ヶ月間、効果的な避妊法を使用する意思があること。
  • 自発的に研究に参加することに同意し、インフォームド・コンセント文書に署名し、研究手順と追跡調査の要件に従うことができること。

除外基準（以下のいずれかの基準に該当する参加者は研究から除外されます）：

  • 重度の薬物アレルギー歴または既知のアレルギー素因がある。
  • 未制御の活動性感染症の存在または疑いがある。
  • 主要臓器移植（例：心臓、肺、肝臓、腎臓）または骨髄/造血幹細胞移植の既往歴がある。
  • 狭心症、心筋梗塞、心不全、または臨床的に有意な不整脈などの重大な心疾患がある。
  • 過去2年以内にmRNA-LNP製品またはその他の脂質ナノ粒子（LNP）ベースの治療を受けた。
  • スクリーニングの30日前に生ワクチンを受けた。
  • 悪性腫瘍の既往歴がある。
  • B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性、またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性で末梢血HBV DNAが検出限界以上、C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性でHCV RNAが検出可能、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性、または梅毒検査陽性。
  • 精神障害または重度の認知障害がある。
  • スクリーニング時の血液学的機能不全（以下のいずれか）：a. 好中球数 < 1.8 × 10⁹/L、b. ヘモグロビン < 110 g/L、c. 血小板数 < 50 × 10⁹/L
  • 肝機能障害（以下のいずれか）：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT） > 3 × ULN、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST） > 3 × ULN、総ビリルビン > 2.5 × ULN
  • 腎機能障害：クレアチニンクリアランス（CrCl） < 60 mL/分（Cockcroft-Gault式）
  • 左心室駆出率（LVEF） < 55%
  • 凝固異常（以下のいずれか）：国際標準化比（INR） > 1.5 × ULN、プロトロンビン時間（PT） > 1.5 × ULN
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 研究者の判断により、参加者が研究に不適切と判断されるその他の状態がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：難治性グレーブス病に対する生体内CAR-T療法
難治性グレーブス病の参加者は、In Vivo CAR-T（HN2301）の3回から5回の静脈内投与を受けます。
生物学的：生体内CAR-T療法
参加者は、研究投与レジメンに従い、HN2301の静脈内投与を2日ごとに1回、3～5回受けます。
他の名前：
  • HN2301

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）の発生率と重症度
時間枠：ベースラインからHN2301の注入後3ヶ月まで
推奨用量での薬剤投与後3か月以内に発生する治療関連有害事象（AE）の発生率と重症度の評価。
ベースラインからHN2301の注入後3ヶ月まで
グレーブス病の寛解
時間枠：HN2301の投与前から投与後12か月まで
HN2301初回投与後12か月間にわたって寛解率を算出する。 寛解とは、抗甲状腺薬を使用せずに甲状腺機能正常状態であることと定義される。
HN2301の投与前から投与後12か月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗甲状腺刺激ホルモン受容体抗体（TRAb）の50％以上の減少が認められた参加者の割合
時間枠：HN2301投与のベースラインから12ヵ月後まで
HN2301初回投与後12ヶ月間にわたり、ベースラインと比較してTRAbの50％以上の減少を達成した参加者の割合。
HN2301投与のベースラインから12ヵ月後まで
甲状腺刺激免疫グロブリン（TSI）が50％以上減少した参加者の割合
時間枠：HN2301の点滴投与からベースラインから12か月後まで
HN2301初回投与後12か月間における、ベースラインと比較したTSIの50%以上の減少を達成した参加者の割合。
HN2301の点滴投与からベースラインから12か月後まで
ベースラインと比較したTRAbレベルの変化
時間枠：ベースラインからHN2301投与後12ヶ月まで
HN2301の初回投与から12ヵ月後までのベースラインからTRAb値を測定します
ベースラインからHN2301投与後12ヶ月まで
ベースラインと比較したTSIレベルの変化
時間枠：ベースラインからHN2301の注入後12か月まで
HN2301初回投与からベースラインから12か月後までのTSIレベルを測定します
ベースラインからHN2301の注入後12か月まで
ベースラインと比較した甲状腺容積の変化
時間枠：ベースラインからHN2301の注入後12か月まで
甲状腺のサイズは、HN2301初回投与後から12ヵ月後までのベースラインにおいて、超音波検査により測定・算出されます
ベースラインからHN2301の注入後12か月まで
ベースラインと比較した甲状腺ペルオキシダーゼ抗体（TPOAb）レベルの変化
時間枠：ベースラインからHN2301の注入後12ヶ月まで
TPOAbレベルは、HN2301の初回投与から12か月後までのベースラインから測定されます
ベースラインからHN2301の注入後12ヶ月まで
ベースラインとの比較によるサイログロブリン抗体（TgAb）レベルの変化
時間枠：HN2301の注入後、ベースラインから12か月間
TgAbレベルは、HN2301の初回投与から12ヶ月後までのベースラインから測定されます
HN2301の注入後、ベースラインから12か月間
HN2301投与後の末梢血中で生成されるCAR-T細胞の割合
時間枠：Day 0からDay 14
HN2301の注入後、末梢血中で生成されたCAR-T細胞の割合
Day 0からDay 14
HN2301投与後の末梢血におけるピークCAR-T細胞生成までの時間
時間枠：Day 0からDay 14
HN2301投与後の末梢血中に生成されるCAR-T細胞のピークレベル到達時間
Day 0からDay 14
HN2301投与後の末梢血中CAR遺伝子コピー数の動的変化
時間枠：Day 0からDay 14まで
Day 0からDay 14まで
HN2301投与後の末梢血Bリンパ球数の動的変化
時間枠：ベースラインからHN2301の注入後12ヶ月まで
ベースラインからHN2301の注入後12ヶ月まで
HN2301投与後の血清インターロイキン6の動的変化
時間枠：ベースラインからHN2301の注入後12ヶ月まで
ベースラインからHN2301の注入後12ヶ月まで
HN2301投与後の血清腫瘍壊死因子α（TNF-α）の動的変化
時間枠：ベースラインからHN2301の点滴後12ヵ月まで
ベースラインからHN2301の点滴後12ヵ月まで
HN2301投与後の血清免疫グロブリンレベルの動的変化
時間枠：HN2301の注入からベースラインから12ヵ月後まで
HN2301の注入からベースラインから12ヵ月後まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shanghai Zhongshan Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年1月29日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年6月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年12月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月2日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • B2025-805

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

出版物の結果の基礎となるすべてのIPD

IPD 共有時間枠

出版後。

IPD 共有アクセス基準

IPDおよび関連情報は、合理的な要請（例：実用的で有意義な研究計画書を伴う）に対して研究者に提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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