アタキシア・テランジエクタジー（A-T）のためのレバセチルロイシンの拡大アクセスプログラム（EAP）

対象基準：

1. 患者は、遺伝的に確認された毛細血管拡張性運動失調症（アタキシア・テランジェクタジア）の診断を受けている。これは、承認された代替治療法のない稀で重篤な疾患である。
2. 患者および／またはその法定代理人が書面によるインフォームドコンセントに署名し、該当する場合は書面による同意を得ている。
3. 患者の体重が15kg以上である。
4. 女性で生殖可能な場合、担当医師は、登録前に患者が妊娠していないことを確認し、プログラム参加中および参加終了後7日まで、適切な避妊方法を使用して妊娠を避ける。
5. 患者は、登録時およびEAP（早期アクセスプログラム）参加期間を通じて、米国に居住している。

除外基準：

1. 患者が、A-T（毛細血管拡張性運動失調症）に対するレバセチルロイシンの臨床試験に登録されているか、早期に参加を撤回した。
2. 患者が妊娠中、授乳中、または妊娠を検討している。
3. 患者に、身体的、認知的、精神的な状態、または活動性または疑いのある悪性腫瘍があり、担当医師の判断により、安全性リスクをもたらすか、患者のEAP手順遵守能力を妨げる可能性がある。
4. 患者がN-アセチル-DL-ロイシンまたはN-アセチル-D-ロイシンを投与されており、EAP参加期間を通じてその使用を中止する意思がない。
5. 患者が何らかの理由で他の試験薬を投与されている。