아타시아-텔랑지엑타시아(A-T)를 위한 레바세틸류신 확대접근프로그램(EAP)

포함 기준:

1. 환자는 유전적으로 확인된 운동실조-모세혈관확장증 진단을 받았으며, 이는 대체 승인된 치료법이 없는 희귀하고 심각한 질환입니다.
2. 환자 및/또는 법적 대리인이 서면 동의서에 서명하고, 해당되는 경우 서면 동의를 받았습니다.
3. 환자 체중이 ≥15 kg입니다.
4. 여성이며 가임 가능성이 있는 경우, 치료 의사는 등록 전 환자가 임신하지 않았음을 확인하고 프로그램 참여 기간 및 참여 종료 후 최대 7일까지 적절한 피임 방법을 사용하여 임신을 피할 것입니다.
5. 환자는 등록 시점 및 EAP 참여 기간 내내 미국에 거주합니다.

제외 기준:

1. 환자가 A-T에 대한 레바세틸류신 임상시험에 등록되었거나 조기 참여를 철회한 경우입니다.
2. 환자가 임신 중이거나 수유 중이거나 임신을 고려 중인 경우입니다.
3. 환자가 신체적, 인지적, 정신과적 상태 또는 활성 또는 의심되는 악성 종양을 가지고 있어, 치료 의사의 판단에 따라 안전 위험을 초래하거나 환자의 EAP 절차 준수 능력을 방해할 수 있는 경우입니다.
4. 환자가 N-아세틸-DL-류신 또는 N-아세틸-D-류신을 투여받고 있으며 EAP 참여 기간 동안 사용 중단을 원하지 않는 경우입니다.
5. 환자가 어떤 이유로든 다른 연구용 약물을 투여받고 있는 경우입니다.