Erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für Levacetylleucin bei Ataxia-Telangiectasia (A-T)

Einschlusskriterien:

1. Patient hat eine genetisch bestätigte Diagnose von Ataxia-Telangiectasia, einer seltenen und schwerwiegenden Erkrankung ohne alternative zugelassene Behandlungen.
2. Patient und/oder sein gesetzlicher Vertreter haben eine schriftliche Einwilligungserklärung und, falls zutreffend, schriftliche Zustimmung unterschrieben.
3. Patient wiegt ≥15 kg.
4. Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, hat der behandelnde Arzt vor der Aufnahme bestätigt, dass der Patient nicht schwanger ist, und wird angemessene Verhütungsmethoden anwenden, um eine Schwangerschaft während und bis zu 7 Tagen nach der Teilnahme am Programm zu vermeiden.
5. Patient hat zum Zeitpunkt der Aufnahme und während der gesamten Teilnahme am EAP seinen Wohnsitz in den Vereinigten Staaten.

Ausschlusskriterien:

1. Patient ist in einer klinischen Studie mit Levacetylleucin für A-T eingeschrieben oder hat frühzeitig die Teilnahme daran beendet.
2. Patient ist schwanger, stillt oder plant eine Schwangerschaft.
3. Patient hat eine körperliche, kognitive, psychiatrische Erkrankung oder einen aktiven oder vermuteten bösartigen Tumor, der nach Einschätzung des behandelnden Arztes ein Sicherheitsrisiko darstellen oder die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte, den EAP-Verfahren zu folgen.
4. Patient erhält N-Acetyl-DL-Leucin oder N-Acetyl-D-Leucin und ist nicht bereit, die Einnahme während der gesamten Teilnahme am EAP zu beenden.
5. Patient erhält aus irgendeinem Grund ein anderes Prüfpräparat.