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再発・難治性急性骨髄性白血病におけるCART123細胞（ルキソリチニブ併用・非併用） (CART123)

2026年7月3日 更新者：Stephan Grupp MD PhD

再発・難治性急性骨髄性白血病における自家CD123指向性CAR T細胞（CART123）の単独療法またはルキソリチニブ併用療法の第1相臨床試験

本研究は、再発または難治性のAMLを有する小児および若年成人被験者において、CART123細胞単独またはルキソリチニブとの併用時の安全性および有効性を評価するために設計されています。 被験者は、CART123単独を投与される被験者（コホートA）またはCART123とルキソリチニブの併用を投与される被験者（コホートB）のいずれかの治療コホートに登録されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この試験は、フィラデルフィア小児病院で実施され、CART123の注入は外来で行われ、綿密な経過観察が行われます。 コホートAでは約18名の被験者が治療を受け、コホートBでは12名の患者が治療を受けます。

コホートAは、リンパ除去化学療法後の0日に静脈内投与されるCART123細胞の用量漸増から構成されます。

コホートBは、固定用量のCART123細胞（2x10^6 CART123細胞/kg）を0日に静脈内投与し、リンパ除去化学療法開始時から-2日目まで、および+7日目から+13日目まで経口投与される年齢と体表面積に基づくルキソリチニブの用量と併用します。 このコホートではCART123細胞やルキソリチニブの用量漸増はありませんが、用量漸減ルールで定義される許容できない毒性が発生した場合には、ルキソリチニブの用量漸減が計画されています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準：

  • 1. 同意時の年齢：コホートA：0〜29歳。 コホートB：1〜29歳（注：コホートBの各用量レベルにおける最初の被験者は、12歳以上でなければならない）

  • 2. 2回目以降の再発、移植後再発、または化学療法抵抗性疾患を有するAML患者。 具体的には：

    1. 2回目以降の再発は、2回目の完全寛解後に確認された骨髄性白血病がフローサイトメトリーにより少なくとも0.1%であることと定義される。または
    2. 同種移植後に検出可能な疾患があり、フローサイトメトリーにより骨髄性白血病が少なくとも0.1%であること。または
    3. 抵抗性疾患は、以下のように定義される：初回発症患者における2回の導入化学療法後にも5%を超える芽球が持続する骨髄浸潤、以前にCRを達成した後に再発した患者における1回の導入化学療法後の5%を超える骨髄芽球、および骨髄系系列転換を有する患者における1回のAML指向化学療法後の5%を超える骨髄芽球。
  • 3. 被験者は、特定された幹細胞ドナーを有し、必要に応じてCART123治療後に迅速に移植に進む能力がなければならない。

  • 4. 適切な臓器機能は、以下のように定義される：

    1. 年齢/性別に基づく血清クレアチニン。
    2. 適切な肝機能：ALT ≤ 500 U/L、ビリルビン ≤ 正常上限の3倍、および医師研究者の意見（または肝生検により確認された場合）により異常が肝臓へのAML浸潤に直接関連していると判断される場合、この範囲を超えるALTおよび/またはビリルビン結果は許容される。
    3. 最低限の肺予備能を有すること、すなわち呼吸困難がグレード1以下、低酸素症がグレード3未満と定義される。治療担当研究者が臨床的に適切と判断した場合、PFTにおいてDLCO ≥ 40%（必要に応じて貧血補正）でなければならない。
    4. 左室短縮率（LVSF） ≥ 28%または駆出率（LVEF） ≥ 45%が心エコーまたは他のスキャンにより確認されていること。
  • 5. 適切なパフォーマンスステータスは、ランスキーまたはカルノフスキーのパフォーマンススコア ≥ 50と定義される。
  • 6. 生殖可能な被験者は、許容される避妊方法を使用することに同意しなければならない。

除外基準：

  • 1. 活動性B型肝炎または活動性C型肝炎
  • 2. HIV感染
  • 3. 全身療法を必要とする活動性急性または慢性GVHD
  • 4. 細胞注入時または細胞採取時に全身ステロイドまたは免疫抑制剤の併用、または治療医の意見により、採取中または注入後にステロイド療法または免疫抑制を必要とする可能性が高い状態。 細胞採取時または注入時以外の疾患治療のためのステロイドは許可される。 生理的補充用ヒドロコルチゾンまたは吸入ステロイドの使用も許可される。
  • 5. 治療中に進行性のCNS疾患、またはCNS毒性のリスクを高める可能性のあるCNS実質病変を有する場合。
  • 6. 妊娠中または授乳中の被験者。
  • 7. 制御されていない活動性感染症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Cohort A
In Cohort A, the treatment regimen will consist of lymphodepleting chemotherapy followed by CART123 infusion with planned dose escalation. Subjects enrolled on Cohort A will receive a standard regimen of fludarabine (30 mg/m2/day x 4 days) and cyclophosphamide (500 mg/m2/day x 2 days).
生物学的：抗CD123 LVリダイレクトT細胞（CART123）
CART123細胞：抗CD123キメラ抗原受容体を発現するレンチウイルス導入T細胞で、タンデムTCRζおよび4-1BB（TCRζ/4-1BB）共刺激ドメインを発現しています。
実験的：Cohort B
In Cohort B, the treatment regimen will consist of lymphodepleting chemotherapy and ruxolitinib followed by a fixed dose of CART123 cells and age and body surface area-adjusted dose of ruxolitinib. Subjects enrolled on Cohort B will receive the regimen fludarabine (30 mg/m2/day x 4 days) and cyclophosphamide (1000 mg/m2/day x 3 days).
生物学的：抗CD123 LVリダイレクトT細胞（CART123）
CART123細胞：抗CD123キメラ抗原受容体を発現するレンチウイルス導入T細胞で、タンデムTCRζおよび4-1BB（TCRζ/4-1BB）共刺激ドメインを発現しています。
薬：ルキソリチニブ（JAKAVI®）
Ruxolitinib：経口投与されるヤヌス活性化キナーゼ（JAK）阻害薬であり、JAK1およびJAK2を選択的に阻害します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CART123の安全性を評価する
時間枠：5年
有害事象の頻度は、CART123投与後に発生した治療関連有害事象の頻度と重症度を評価することにより測定されます
5年
CART123とルキソリチニブ併用時の安全性
時間枠：5年
CART123およびルキソリチニブ投与後に発生する治療関連有害事象の頻度および重症度を評価することにより、有害事象の頻度を測定する
5年
CART123の最大耐用量を決定する
時間枠：5年
最大耐用量は、CART123製品投与後の用量制限毒性の発現率を測定することによって決定されます。
5年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CART123治療の実現可能性を評価
時間枠：5年
CART123輸注を受けた登録被験者の割合で測定されます。
5年
CART123とルキソリチニブ併用療法の実現可能性を評価する
時間枠：5年
CART123の注入と少なくとも7日間のルキソリチニブを受けた登録被験者の割合によって測定される。
5年
CART123の予備的有効性を評価する
時間枠：5年
CART123治療後28日目に完全寛解を達成した被験者の割合で測定。
5年
CART123 + ルキソリチニブの予備的有効性を評価する
時間枠：5年
CART123による治療および少なくとも7日間のルキソリチニブ投与後の第28日目において、完全寛解を達成した被験者の割合によって測定される。
5年
CART123またはCART123とRuxolitinib併用治療後のレスキュー幹細胞移植の必要性を評価する
時間枠：5年
CART123またはCART123とルキソリチニブ併用治療後に骨髄無形成を起こし、同種造血幹細胞移植に進む輸注対象者の割合を決定する
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Stephan Grupp MD PhD

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Children's Hospital of Philadelphia

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Stephan Grupp, MD, PhD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 主任研究者：Lucy Cain, MBBS、Children's Hospital of Philadelphia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年5月14日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年5月14日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2030年5月14日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月7日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年3月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年7月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月3日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 25CT017, 25-024116

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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