心不全におけるβ遮断薬投与量調整を促進するためのN-of-1試験

この研究では、最大2週間の期間を持つクロスオーバー撤退／反転デザインを用いたN-of-1試験が、駆出率低下型心不全（HFrEF）患者の最高耐容β遮断薬用量を特定するために使用できるかどうかを理解することを目指しています。 この目的を達成するために、50名の参加者を対象に、介入（N-of-1試験）と強化通常ケアを比較する2群ランダム化比較試験を実施します。

介入群にランダム化された参加者については、妥当性が確認された患者報告アウトカムを介してデータを収集し、その後このデータを可視化ツールに表示します。 このツールは、患者の意見を取り入れながらN-of-1試験用に反復的に開発されました - 異なるβ遮断薬で患者がどのように感じたかの比較です。 もし耐容性が良好で、参加者が自身のデータのレビューに基づき用量増量を継続することに同意した場合、参加者は次の2週間の期間により高い用量を服用します；そして研究チームは、この期間中に彼らがどのように感じたかについて再びデータを収集します。 期間終了時のデータを参加者と共有し、その後（参加者の決定に基づいて）用量を増量して別の2週間の期間を続けるというこのアプローチは、ガイドラインに沿った目標用量に達するまで、または参加者が自身の症状が用量増量を制限していると感じるまで継続されます。 N-of-1介入は、参加者が自身の最高耐容用量に達したと確信するまで、希望する限りの期間（および用量組み合わせ）に参加できるように意図的に構成されています。 N-of-1試験のこの適応的デザインは、患者中心で患者主導であることを意図しています。

また、介入群の参加者に対して簡潔な半構造化面接を実施します。

強化通常ケア群にランダム化された参加者は、患者報告アウトカムやデータ可視化ツールにアクセスできません。 注意がアウトカムに影響を与える可能性があるため、介入群と同じ頻度で電話連絡を行うことで「強化通常ケア」を実施します。