Badanie typu N-of-1 w celu promowania tytracji beta-blokerów w niewydolności serca

W tym badaniu staramy się zrozumieć, czy badania typu N-of-1 z zastosowaniem schematu krzyżowego przerwania/odwrócenia z maksymalnie 2-tygodniowymi okresami mogą być wykorzystane do określenia najwyższej tolerowanej dawki beta-blokera dla pacjentów z niewydolnością serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową (HFrEF). Aby osiągnąć ten cel, przeprowadzimy randomizowane badanie kontrolowane z dwoma ramionami z udziałem 50 uczestników, porównując interwencję (badania typu N-of-1) z rozszerzoną standardową opieką.

Dla uczestników przydzielonych losowo do interwencji będziemy zbierać dane za pomocą zweryfikowanych wyników zgłaszanych przez pacjentów, a następnie prezentować te dane na narzędziu wizualizacyjnym. To narzędzie zostało opracowane iteracyjnie do badań typu N-of-1 z uwzględnieniem opinii pacjentów – porównanie tego, jak pacjent czuł się przy różnych beta-blokerach. Jeśli dawka jest dobrze tolerowana i uczestnik zgadza się na kontynuację eskalacji dawki na podstawie przeglądu swoich danych, uczestnik będzie przyjmował wyższą dawkę przez kolejny 2-tygodniowy okres; a zespół badawczy ponownie zbierze dane na temat jego samopoczucia w tym czasie. To podejście polegające na udostępnianiu uczestnikom danych na koniec okresu i następnie eskalacji dawki (w oparciu o decyzję uczestnika) na kolejny 2-tygodniowy okres będzie kontynuowane, aż do osiągnięcia docelowej dawki zgodnej z wytycznymi lub do momentu, gdy uczestnik uzna, że jego objawy ograniczają eskalację dawki. Interwencja typu N-of-1 jest celowo skonstruowana tak, aby umożliwić uczestnikowi udział w dowolnej liczbie okresów (i dowolnej liczbie kombinacji dawek), aż będzie pewien, że osiągnął swoją najwyższą tolerowaną dawkę. Ten adaptacyjny projekt badań typu N-of-1 ma na celu być zorientowany na pacjenta i napędzany przez pacjenta.

Przeprowadzimy również krótkie, częściowo ustrukturyzowane wywiady z uczestnikami interwencji.

Uczestnicy przydzieleni losowo do rozszerzonej standardowej opieki nie będą mieli dostępu do wyników zgłaszanych przez pacjentów ani do narzędzia wizualizacji danych. Ponieważ uwaga może wpływać na wyniki, „rozszerzymy standardową opiekę”, przeprowadzając rozmowy telefoniczne z taką samą częstotliwością jak w grupie interwencyjnej.