メキシコにおけるファブリー病、ゴーシェ病、ハンター症候群患者の在宅治療と入院治療の比較研究
2026年9月8日 更新者：Takeda
リソソーム病におけるモジュラー注入モデルの実世界エビデンス：メキシコにおけるPSP（患者支援プログラム）データからの後方視的観察比較コホート研究
COVID-19パンデミックの間、ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群などの疾患の在宅治療は重要になりました。なぜなら、点滴投与（静脈内治療またはIV治療と呼ばれる）が必要な薬剤を自宅または自宅近くで投与できる場合、人々が治療を継続しやすくなるからです。 さらに、点滴を提供する多くの病院はメキシコに集中しています。
この研究の主な目的は、ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群の人々が、病院で治療を受ける場合と比較して、在宅で治療を受ける場合に、治療を適切に継続し遵守する（「治療遵守」と呼ばれる）可能性が高いかどうかを調べることです。 他の目的は、治療遵守に影響を与える可能性のある要因を理解し、メキシコにおける地域差について学び、在宅または病院でのいずれかの治療に関する医療上の問題を理解することです。
この研究では治療は行われません。 この研究では既存のデータのみがレビューされます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
232
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Mexico City、メキシコ、05348
- Takeda Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
PSPに登録され、匿名化されたデータの研究目的での使用に同意した、あらゆる年齢の小児および成人のリソソーム病（ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群）と診断された参加者は、モジュラー型または病院ベースの注入のいずれを受けるかに関わらず、本研究に含まれます。
説明
対象基準
「モジュラー点滴」プログラムの対象基準を満たした参加者
- ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群の確定診断
- 確定診断検査
- 主治医からのPSPへの紹介
- 元のPSPインフォームドコンセントおよび
- プライバシー通知の署名
「病院点滴」プログラムの対象基準を満たした参加者
- ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群の確定診断
- 確定診断検査
- 主治医からのPSPへの紹介
- 元のPSPインフォームドコンセントおよび
- プライバシー通知の署名
- 匿名化された情報が研究目的で使用されることに同意すること
除外基準
- 研究目的に対する明示的な同意に同意しない、または撤回した参加者は撤回する権利を有する場合があります。ただし、データがデータベースに統合された後は、研究チームのいかなる参加者によっても識別できなくなります。
- 参加者の中止
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
リソソーム病の参加者
リソソーム病（ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群）と診断されたすべての小児および成人参加者で、患者支援プログラム（PSP）に登録され、研究目的での匿名化データの使用に同意した参加者が、本研究に含まれます。
回顧的データは、PSPデータベースおよびグローバル安全性データベース（GSDB）を含む匿名化された二次情報源から取得されます。
2023年8月から2024年7月の間に、モジュラー（在宅）点滴または病院ベースの点滴による治療を受けた参加者が分析対象となります。
|
これは非介入研究です。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
投与設定別治療遵守率（モジュラー注入対病院注入）
時間枠：最大6か月
|
治療遵守率は、処方されたバイアル数と現在投与されているバイアル数の比率の定義に従って分析されます。
|
最大6か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
モジュラー輸液対病院輸液を受けた有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：最大6か月
|
AEは、製品投与後24時間以内に観察された輸液関連反応を含め、薬剤安全監視部門に通知された参加者におけるあらゆる好ましくない医学的出来事と定義されます。
|
最大6か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月11日
一次修了 (実際)
2026年7月3日
研究の完了 (実際)
2026年7月3日
試験登録日
最初に提出
2026年3月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月20日
最初の投稿 (実際)
2026年3月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月8日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- TAK-665-4005
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
武田は、適格な研究における非識別化された個別参加者データ（IPD）へのアクセスを提供し、正当な科学的目標に対処するための適格な研究者を支援します（武田のデータ共有への取り組みは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5でご覧いただけます）。
これらのIPDは、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づき、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からのIPDは、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストに対しては、研究者は匿名化されたデータ（適用法令や規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、データ共有契約の条件の下で研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。