シスチン症の角膜結晶を治療するための新しいシステアミン点眼薬製剤

この研究では、シスチン症患者の角膜に形成されるシスチン結晶を治療するために使用される点眼薬の新しい製剤の安全性と有効性を評価します。 シスチン症は、アミノ酸のシスチンが体内に過剰に蓄積する酵素の異常によって引き起こされる遺伝性疾患です。 とりわけ、症状には、成長不良および腎不全の発症が含まれます。 さらに、10年から20年後、角膜（虹彩と瞳孔を覆う目の外側）はシスチン結晶でいっぱいになり、小さな痛みを伴う破裂が発生することがあります.

この角膜の状態は、システアミン点眼薬で治療されます。 この研究は、食品医薬品局がマーケティングを承認する前に必要とするこの薬に関する追加情報を提供することを目的としています. この研究では、2 つの別個の同時調査で、新しいシステアミン製剤の安全性と有効性を調べます。 どちらの研究でも、治療を開始する前に、患者は完全な目の検査を受け、明るいフラッシュを使用して目の写真が撮影されます。

安全性調査

国立衛生研究所のシスチノーシス研究に現在登録されている子供と大人は、この試験に参加できます。 彼らは、一方の目に現在のシステアミン製剤を受け取り、もう一方の目に新しい製剤を受け取ります. 点眼薬は、起きている時間に 1 時間ごとに投与されます。 患者は、治療の最初の 1 週間は毎日観察され、副作用がある場合は、2 週間と 4 週間で呼び出されます。 6 か月で、彼らは再検査を受けます。 患者（またはその両親）は、それぞれの眼の状態を記録する毎日の日記をつけます。

有効性調査

ミシガン州アナーバー、カリフォルニア州ラホーヤ、およびNEIクリニックの子供と大人がこの研究に登録される場合があります。 参加者は、安全性試験のために上記のように薬を受け取ります。 最初の 1 週間は毎日観察し、3、6、9、12 か月目に写真を含む目の検査を繰り返し、結晶が減少しているかどうかを確認します。 患者は、両眼の状態について毎日日記をつけます。