Neue Formulierung von Cysteamin-Augentropfen zur Behandlung von Hornhautkristallen bei Cystinose

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Formulierung von Augentropfen zur Behandlung von Cystinkristallen bewerten, die sich in der Hornhaut von Patienten mit Cystinose bilden. Cystinose ist eine durch einen Enzymdefekt verursachte Erbkrankheit, bei der sich übermäßige Mengen der Aminosäure Cystin im Körper ansammeln. Zu den Symptomen gehören unter anderem schlechtes Wachstum und die Entwicklung von Nierenversagen. Darüber hinaus wird die Hornhaut – die äußere Hülle des Auges über Iris und Pupillen – nach 10 bis 20 Jahren so voll mit Cystinkristallen, dass kleine, schmerzhafte Brüche entstehen können.

Diese Hornhauterkrankung wird mit Cysteamin-Augentropfen behandelt. Diese Studie soll zusätzliche Informationen über dieses Medikament liefern, die die Food and Drug Administration benötigt, bevor es für die Vermarktung zugelassen wird. Die Studie wird in zwei separaten, aber gleichzeitigen Untersuchungen die Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Cysteaminformulierung untersuchen. In beiden Studien werden die Patienten vor Beginn der Behandlung einer vollständigen Augenuntersuchung unterzogen, und es werden mit hellem Blitz Fotos des Auges gemacht.

Sicherheitsstudie

Kinder und Erwachsene, die derzeit an einer Cystinose-Studie an den National Institutes of Health teilnehmen, können an dieser Studie teilnehmen. Sie erhalten in einem Auge die aktuelle Cysteamin-Formulierung und in dem anderen Auge das neue Präparat. Die Tropfen werden stündlich während der Wachstunden verabreicht. Die Patienten werden in der ersten Behandlungswoche täglich überwacht und nach 2 Wochen und 4 Wochen angerufen, um etwaige Nebenwirkungen zu überprüfen. Nach 6 Monaten werden sie einer erneuten Augenuntersuchung unterzogen. Die Patienten (oder ihre Eltern) führen ein tägliches Tagebuch, in dem der Zustand jedes Auges aufgezeichnet wird.

Wirksamkeitsstudie

Kinder und Erwachsene aus Ann Arbor, Michigan, LaJolla, Kalifornien, und der NEI-Klinik können in diese Studie aufgenommen werden. Die Teilnehmer erhalten Medikamente wie oben beschrieben für die Sicherheitsstudie. Sie werden in der ersten Woche täglich beobachtet und in den Monaten 3, 6, 9 und 12 wiederholten Augenuntersuchungen unterzogen, einschließlich Fotos, um zu sehen, ob die Kristalle abgenommen haben. Die Patienten führen täglich ein Tagebuch über den Zustand beider Augen.