Nova Formulação de Colírio de Cisteamina para Tratar Cristais da Córnea na Cistinose
Teste de segurança e eficácia de uma formulação NDA proposta de cisteamina tópica no tratamento do acúmulo de cristais de cistina na córnea na cistinose
Este estudo avaliará a segurança e eficácia de uma nova formulação de colírio usado para tratar cristais de cistina que se formam nas córneas de pacientes com cistinose. A cistinose é uma doença hereditária causada por uma enzima defeituosa, na qual quantidades excessivas do aminoácido cistina se acumulam no organismo. Entre outros, os sintomas incluem crescimento deficiente e desenvolvimento de insuficiência renal. Além disso, depois de 10 a 20 anos, a córnea - a cobertura externa do olho sobre a íris e as pupilas - torna-se tão cheia de cristais de cistina que podem ocorrer rupturas pequenas e dolorosas.
Esta condição da córnea é tratada com colírios de cisteamina. Este estudo foi desenvolvido para fornecer informações adicionais sobre este medicamento que a Food and Drug Administration exige antes de aprová-lo para comercialização. O estudo examinará, em duas investigações separadas, mas simultâneas, a segurança e eficácia de uma nova formulação de cisteamina. Em ambos os estudos, antes do início do tratamento, os pacientes serão submetidos a um exame oftalmológico completo e serão tiradas fotografias do olho usando um flash brilhante.
Estudo de Segurança
Crianças e adultos atualmente inscritos em um estudo de cistinose no National Institutes of Health podem participar deste estudo. Eles receberão a formulação atual de cisteamina em um olho e a nova preparação no outro olho. As gotas serão dadas a cada hora durante as horas de vigília. Os pacientes serão observados diariamente durante a primeira semana de tratamento e serão chamados em 2 semanas e 4 semanas para verificar os efeitos colaterais, se houver. Aos 6 meses, eles serão submetidos a um novo exame oftalmológico. Os pacientes (ou seus pais) manterão um diário registrando a condição de cada olho.
Estudo de eficácia
Crianças e adultos de Ann Arbor, Michigan, LaJolla, Califórnia, e da clínica NEI podem ser incluídos neste estudo. Os participantes receberão medicação conforme descrito acima para o teste de segurança. Eles serão observados diariamente durante a primeira semana e terão exames oftalmológicos repetidos, incluindo fotografias, nos meses 3, 6, 9 e 12 para ver se os cristais diminuíram. Os pacientes manterão um diário da condição de ambos os olhos.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de uma nova formulação de colírio de cisteamina para tratar crianças e adultos com cistinose e acúmulo de cristais de cistina na córnea. A segurança dessa nova formulação será avaliada em 30 crianças e adultos com histórico de cistinose em tratamento no NIH com a atual preparação de colírio de cisteamina. Os pacientes serão randomizados para a preparação atual em um olho e a nova formulação no outro olho. Visão, embaçamento, vermelhidão, dor, irritação e coceira serão avaliados em cada olho na Semana 1, Semana 2, Semana 4 e Mês 6. Avaliação oftalmológica completa, incluindo exame de lâmpada de fenda da córnea com fotografias, será realizada no início e 6 meses no Centro Clínico NEI.
A eficácia será avaliada entre 15 pacientes (5 de cada do NEI Clinical Center, Ann Arbor Michigan e La Jolla, Califórnia) que não receberam colírios de cisteamina antes da inscrição. Os pacientes serão randomizados para a preparação atual em um olho e a nova formulação no outro olho. Visão, embaçamento, vermelhidão, dor, irritação e coceira serão avaliados em cada olho e uma avaliação oftalmológica completa, incluindo um exame de lâmpada de fenda da córnea com fotografias, será realizada na linha de base, Mês 3, Mês 6, Mês 9 e Mês 12. A medida primária do resultado da eficácia será a melhora no olho tratado com a nova formulação em 1,00 unidade em uma escala de fotografia da córnea de 0,00 a 3,00 em incrementos de 0,25 em comparação com o grau de linha de base. Esta escala gradua a densidade e o número de cristais na córnea. Os estudos de segurança e eficácia serão conduzidos simultaneamente.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Eye Institute (NEI)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Os pacientes que comparecerem para suas consultas agendadas sob o Protocolo 86-EI-0062 serão convidados a participar deste estudo, desde que preencham todos os seguintes critérios:
ESTUDO DE SEGURANÇA:
Paciente com diagnóstico de cistinose (maior que 2 nmol de meia cistina/miligrama de proteína).
O paciente tem uma história clínica compatível com cistinose.
Disposto e capaz de tolerar fotografias.
Idade do paciente maior ou igual a 1 ano.
Vontade e capacidade de cumprir os procedimentos de tratamento e acompanhamento, conforme demonstrado por um histórico de adesão ao colírio atual e cronograma de acompanhamento do paciente sob o protocolo 86-EI-0062.
Capacidade do paciente ou dos pais ou responsável legal do paciente para entender e assinar um consentimento informado.
Qualquer pontuação de densidade de cristal, incluindo zero, em fotografias, que tenha se mantido estável ou melhorado no último ano.
ESTUDO DE EFICÁCIA:
Os pacientes devem preencher todos os critérios a seguir para serem elegíveis para o estudo de eficácia.
Paciente com diagnóstico de cistinose (maior que 2 nmol de meia cistina/miligrama de proteína).
O paciente tem uma história clínica compatível com cistinose.
Disposto e capaz de tolerar fotografias.
Idade maior ou igual a 2 anos e menor ou igual a 10 anos.
Vontade e capacidade de cumprir os procedimentos de tratamento e acompanhamento.
Capacidade do paciente ou dos pais ou responsável legal do paciente de entender e assinar um formulário de consentimento informado.
Pontuação da densidade do cristal maior ou igual a 1,00 nas fotografias. As fotografias devem ser enviadas ao Centro Clínico NEI para verificação de qualidade e elegibilidade antes da inscrição.
Sem uso prévio de gotas de cisteamina.
Uso prévio de Cystagon por 6 meses antes da inscrição.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Markello TC, Bernardini IM, Gahl WA. Improved renal function in children with cystinosis treated with cysteamine. N Engl J Med. 1993 Apr 22;328(16):1157-62. doi: 10.1056/NEJM199304223281604.
- Thoene JG, Oshima RG, Crawhall JC, Olson DL, Schneider JA. Cystinosis. Intracellular cystine depletion by aminothiols in vitro and in vivo. J Clin Invest. 1976 Jul;58(1):180-9. doi: 10.1172/JCI108448.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 980109
- 98-EI-0109
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