Новый состав глазных капель с цистеамином для лечения кристаллов роговицы при цистинозе

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность нового состава глазных капель, используемых для лечения кристаллов цистина, которые образуются в роговицах пациентов с цистинозом. Цистиноз – это наследственное заболевание, вызванное дефектным ферментом, при котором в организме накапливается избыточное количество аминокислоты цистина. Среди прочего, симптомы включают плохой рост и развитие почечной недостаточности. Кроме того, через 10–20 лет роговица — внешнее покрытие глаза над радужной оболочкой и зрачками — становится настолько заполненной кристаллами цистина, что могут развиваться небольшие болезненные разрывы.

Это состояние роговицы лечится глазными каплями цистеамина. Это исследование предназначено для предоставления дополнительной информации об этом лекарстве, которую требует Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, прежде чем одобрить его для продажи. В ходе двух отдельных, но одновременных исследований будет изучена безопасность и эффективность нового состава цистеамина. В обоих исследованиях перед началом лечения пациенты проходят полное обследование глаз и делают фотографии глаза с использованием яркой вспышки.

Исследование безопасности

Дети и взрослые, которые в настоящее время участвуют в исследовании цистиноза в Национальных институтах здравоохранения, могут участвовать в этом испытании. Они будут получать текущий состав цистеамина в один глаз и новый препарат в другой глаз. Капли будут даваться каждый час в часы бодрствования. Пациентов будут наблюдать ежедневно в течение первой недели лечения и вызывать через 2 и 4 недели для проверки побочных эффектов, если таковые имеются. В 6 месяцев они пройдут повторный осмотр глаз. Пациенты (или их родители) будут вести ежедневный дневник, записывая состояние каждого глаза.

Исследование эффективности

В это исследование могут быть включены дети и взрослые из Анн-Арбора, штат Мичиган, ЛаХолла, штат Калифорния, и из клиники NEI. Участники получат лекарства, как описано выше, для испытания безопасности. Их будут наблюдать ежедневно в течение первой недели, а через 3, 6, 9 и 12 месяцев будут проводить повторные осмотры глаз, включая фотографии, чтобы увидеть, уменьшились ли кристаллы. Пациенты будут вести ежедневный дневник состояния обоих глаз.