Nueva formulación de colirio de cisteamina para tratar los cristales corneales en la cistinosis
Ensayo de seguridad y eficacia de una formulación NDA propuesta de cisteamina tópica en el tratamiento de la acumulación de cristales de cistina en la córnea en la cistinosis
Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de una nueva formulación de gotas para los ojos que se utiliza para tratar los cristales de cistina que se forman en las córneas de los pacientes con cistinosis. La cistinosis es una enfermedad hereditaria causada por una enzima defectuosa, en la que se acumulan cantidades excesivas del aminoácido cistina en el cuerpo. Entre otros, los síntomas incluyen crecimiento deficiente y desarrollo de insuficiencia renal. Además, después de 10 a 20 años, la córnea, la cubierta exterior del ojo sobre el iris y las pupilas, se llena tanto de cristales de cistina que pueden desarrollarse pequeñas y dolorosas roturas.
Esta afección de la córnea se trata con colirios de cisteamina. Este estudio está diseñado para brindar información adicional sobre este medicamento que la Administración de Alimentos y Medicamentos requiere antes de aprobar su comercialización. El estudio examinará, en dos investigaciones separadas pero simultáneas, la seguridad y eficacia de una nueva formulación de cisteamina. En ambos estudios, antes de que comience el tratamiento, los pacientes se someterán a un examen ocular completo y se tomarán fotografías del ojo con un flash brillante.
Estudio de seguridad
Los niños y adultos actualmente inscritos en un estudio de cistinosis en los Institutos Nacionales de Salud pueden participar en este ensayo. Recibirán la formulación actual de cisteamina en un ojo y la nueva preparación en el otro ojo. Las gotas se administrarán cada hora durante las horas de vigilia. Se observará a los pacientes diariamente durante la primera semana de tratamiento y se les llamará a las 2 y 4 semanas para comprobar los efectos secundarios, si los hubiera. A los 6 meses, se someterán a un nuevo examen ocular. Los pacientes (o sus padres) llevarán un registro diario del estado de cada ojo.
Estudio de efectividad
Los niños y adultos de Ann Arbor, Michigan, LaJolla, California y la clínica NEI pueden participar en este estudio. Los participantes recibirán medicamentos como se describe anteriormente para el ensayo de seguridad. Se observarán diariamente durante la primera semana y se repetirán los exámenes oculares, incluidas fotografías, en los meses 3, 6, 9 y 12 para ver si los cristales han disminuido. Los pacientes llevarán un diario del estado de ambos ojos.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de una nueva formulación de colirio de cisteamina para tratar a niños y adultos con cistinosis y acumulación de cristales de cistina en la córnea. La seguridad de esta nueva formulación se evaluará entre 30 niños y adultos con antecedentes de cistinosis en tratamiento en el NIH con la preparación actual de colirio de cisteamina. Los pacientes serán asignados al azar a la preparación actual en un ojo y la nueva formulación en el otro ojo. La visión, la visión borrosa, el enrojecimiento, el dolor, la irritación y la picazón se evaluarán en cada ojo en la semana 1, la semana 2, la semana 4 y el mes 6. Se realizará una evaluación oftálmica completa, incluido el examen con lámpara de hendidura de la córnea con fotografías, al inicio y a los 6 meses. en el Centro Clínico NEI.
La eficacia se evaluará entre 15 pacientes (5 de cada uno del Centro Clínico NEI, Ann Arbor Michigan y La Jolla, California) que no hayan recibido gotas oftálmicas de cisteamina antes de la inscripción. Los pacientes serán asignados al azar a la preparación actual en un ojo y la nueva formulación en el otro ojo. Se evaluará la visión, visión borrosa, enrojecimiento, dolor, irritación y picazón en cada ojo y se realizará una evaluación oftálmica completa que incluye un examen con lámpara de hendidura de la córnea con fotografías al inicio del estudio, el Mes 3, el Mes 6, el Mes 9 y el Mes 12. La medida de resultado de eficacia principal será la mejora en el ojo tratado con la nueva formulación en 1,00 unidades en una escala fotográfica corneal de 0,00 a 3,00 en incrementos de 0,25 en comparación con el grado de referencia. Esta escala califica la densidad y el número de cristales en la córnea. Los estudios de seguridad y eficacia se realizarán simultáneamente.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Eye Institute (NEI)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
A los pacientes que se presenten para sus visitas programadas según el Protocolo 86-EI-0062 se les ofrecerá la inscripción en este estudio siempre que cumplan con todos los siguientes criterios:
ESTUDIO DE SEGURIDAD:
Paciente diagnosticado con cistinosis (más de 2 nmoles de media cistina/miligramo de proteína).
El paciente tiene una historia clínica compatible con cistinosis.
Dispuesto y capaz de tolerar fotografías.
Edad del paciente mayor o igual a 1 año.
Voluntad y capacidad para cumplir con el tratamiento y los procedimientos de seguimiento, como lo demuestra un historial de cumplimiento con su programa actual de colirio y seguimiento del paciente según el protocolo 86-EI-0062.
Capacidad del paciente o del padre o tutor legal del paciente para comprender y firmar un consentimiento informado.
Cualquier puntaje de densidad de cristal, incluido cero, en fotografías, que se haya mantenido estable o mejorado durante el último año.
ESTUDIO DE EFICACIA:
Los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para el estudio de eficacia.
Paciente diagnosticado con cistinosis (más de 2 nmoles de media cistina/miligramo de proteína).
El paciente tiene una historia clínica compatible con cistinosis.
Dispuesto y capaz de tolerar fotografías.
Edad mayor o igual a 2 años y menor o igual a 10 años.
Voluntad y capacidad para cumplir con los procedimientos de tratamiento y seguimiento.
Capacidad del paciente o del padre o tutor legal del paciente para comprender y firmar un formulario de consentimiento informado.
Puntaje de densidad de cristal mayor o igual a 1.00 en fotografías. Las fotografías deben enviarse al Centro Clínico NEI para verificación de calidad y elegibilidad antes de la inscripción.
Sin uso previo de gotas de cisteamina.
Uso previo de Cystagon durante 6 meses antes de la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Markello TC, Bernardini IM, Gahl WA. Improved renal function in children with cystinosis treated with cysteamine. N Engl J Med. 1993 Apr 22;328(16):1157-62. doi: 10.1056/NEJM199304223281604.
- Thoene JG, Oshima RG, Crawhall JC, Olson DL, Schneider JA. Cystinosis. Intracellular cystine depletion by aminothiols in vitro and in vivo. J Clin Invest. 1976 Jul;58(1):180-9. doi: 10.1172/JCI108448.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 980109
- 98-EI-0109
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