Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ny cysteamin-øjedråberformulering til behandling af hornhindekrystaller ved cystinose

3. marts 2008 opdateret af: National Eye Institute (NEI)

Sikkerheds- og effektivitetsforsøg af en foreslået NDA-formulering af topisk cysteamin til behandling af hornhindecystinkrystalakkumulering ved cystinose

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en ny formulering af øjendråber, der bruges til at behandle cystinkrystaller, der dannes i hornhinderne hos patienter med cystinose. Cystinose er en arvelig sygdom forårsaget af et defekt enzym, hvor for store mængder af aminosyren cystin ophobes i kroppen. Blandt andre symptomer omfatter dårlig vækst og udvikling af nyresvigt. Derudover bliver hornhinden efter 10 til 20 år - det ydre dække af øjet over iris og pupiller - så pakket med cystinkrystaller, at der kan udvikle sig små, smertefulde brud.

Denne hornhindetilstand behandles med cysteamin øjendråber. Denne undersøgelse er designet til at give yderligere oplysninger om denne medicin, som Food and Drug Administration kræver, før den godkendes til markedsføring. Undersøgelsen vil i to separate, men samtidige undersøgelser undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​en ny cysteaminformulering. I begge undersøgelser vil patienterne, før behandlingen påbegyndes, få foretaget en fuldstændig øjenundersøgelse, og der vil blive taget billeder af øjet med en lys blitz.

Sikkerhedsundersøgelse

Børn og voksne, der i øjeblikket er tilmeldt en cystinoseundersøgelse ved National Institutes of Health, kan deltage i dette forsøg. De vil modtage den nuværende cysteaminformulering i det ene øje og det nye præparat i det andet øje. Dråberne vil blive givet hver time i de vågne timer. Patienterne vil blive observeret dagligt i den første uge af behandlingen og vil blive tilkaldt efter 2 uger og 4 uger for at kontrollere eventuelle bivirkninger. Ved 6 måneder vil de gennemgå en gentagen øjenundersøgelse. Patienter (eller deres forældre) vil føre en daglig dagbog, der registrerer tilstanden af ​​hvert øje.

Effektivitetsundersøgelse

Børn og voksne fra Ann Arbor, Michigan, LaJolla, Californien og NEI-klinikken kan blive tilmeldt denne undersøgelse. Deltagerne vil modtage medicin som beskrevet ovenfor til sikkerhedsforsøget. De vil blive observeret dagligt i den første uge og vil have gentagne øjenundersøgelser, inklusive fotografier, i måned 3, 6, 9 og 12 for at se, om krystallerne er faldet. Patienterne vil føre en daglig dagbog over tilstanden af ​​begge øjne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en ny formulering af cysteamin øjendråber til behandling af børn og voksne med cystinose og cystinkrystalakkumulering i hornhinden. Sikkerheden af ​​denne nye formulering vil blive evalueret blandt 30 børn og voksne med en historie med cystinose under behandling på NIH med den nuværende fremstilling af cysteamin øjendråber. Patienterne vil blive randomiseret til det nuværende præparat i det ene øje og den nye formulering i det andet øje. Syn, sløring, rødme, smerte, irritation og kløe vil blive evalueret i hvert øje i uge 1, uge ​​2, uge ​​4 og måned 6. Fuldstændig oftalmisk evaluering, inklusive hornhinde-spaltelampeundersøgelse med fotografier vil blive udført ved baseline og 6 måneder på NEI Clinical Center.

Effekten vil blive evalueret blandt 15 patienter (5 hver fra NEI Clinical Center, Ann Arbor Michigan og La Jolla, Californien), som ikke har modtaget cysteamin øjendråber før tilmelding. Patienterne vil blive randomiseret til det nuværende præparat i det ene øje og den nye formulering i det andet øje. Syn, sløring, rødme, smerte, irritation og kløe vil blive evalueret i hvert øje, og en komplet oftalmisk vurdering, inklusive en hornhinde-spaltelampeundersøgelse med fotografier, vil blive udført ved baseline, 3. måned, 6. måned, 9. og 12. måned. Det primære effektmål vil være forbedringen af ​​det nye formuleringsbehandlede øje med 1,00 enheder på en hornhindefotografisk skala fra 0,00 til 3,00 i trin på 0,25 sammenlignet med baseline-graden. Denne skala graderer tætheden og antallet af krystaller i hornhinden. Sikkerheds- og effektundersøgelserne vil blive udført sideløbende.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

51

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Eye Institute (NEI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patienter, der møder op til deres planlagte besøg i henhold til protokol 86-EI-0062, vil blive tilbudt tilmelding til denne undersøgelse, forudsat at de opfylder alle følgende kriterier:

SIKKERHEDSSTUDIE:

Patient diagnosticeret med cystinose (større end 2 nmol halvcystin/milligram protein).

Patienten har en klinisk historie i overensstemmelse med cystinose.

Tåler gerne og tåler fotografier.

Patientens alder større end eller lig med 1 år gammel.

Vilje og evne til at overholde behandlings- og opfølgningsprocedurer som vist ved en historie med overholdelse af deres nuværende øjendråbe- og patientopfølgningsplan i henhold til protokol 86-EI-0062.

Evne hos patienten eller patientens forælder eller værge til at forstå og underskrive et informeret samtykke.

Enhver krystaldensitetsscore, inklusive nul, på fotografier, som har været stabil eller forbedret i løbet af det seneste år.

EFFEKTIVITETSUNDERSØGELSE:

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til effektundersøgelsen.

Patient diagnosticeret med cystinose (større end 2 nmol halvcystin/milligram protein).

Patienten har en klinisk historie i overensstemmelse med cystinose.

Tåler gerne og tåler fotografier.

Alder større end eller lig med 2 år og mindre end eller lig med 10 år.

Vilje og evne til at efterleve behandlings- og opfølgningsprocedurer.

Evne for patienten eller patientens forælder eller værge til at forstå og underskrive en informeret samtykkeformular.

Krystaltæthedsscore større end eller lig med 1,00 på fotografier. Fotografier skal indsendes til NEI Clinical Center for kvalitets- og berettigelsesverifikation før tilmelding.

Ingen tidligere brug af cysteamindråber.

Forudgående brug af Cystagon i 6 måneder før tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 1998

Studieafslutning

1. marts 2001

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2002

Først opslået (Skøn)

10. december 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. april 2000

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 980109
  • 98-EI-0109

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cysteamin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner