Uusi kysteamiinisilmätipat, joka hoitaa sarveiskalvon kiteitä kystinoosissa
Ehdotetun paikallisen kysteamiinin NDA-formulaation turvallisuus ja tehokkuus sarveiskalvon kystiinikiteiden kertymisen hoidossa kystinoosissa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kystiinipotilaiden sarveiskalvoon muodostuvien kystiinikiteiden hoitoon käytettävän uuden silmätippavalmisteen turvallisuutta ja tehokkuutta. Kystinoosi on viallisen entsyymin aiheuttama perinnöllinen sairaus, jossa elimistöön kertyy liiallisia määriä kystiiniaminohappoa. Oireita ovat muun muassa heikko kasvu ja munuaisten vajaatoiminnan kehittyminen. Lisäksi 10-20 vuoden kuluttua sarveiskalvo - silmän ulkokuori iiriksen ja pupillien päällä - tulee niin täynnä kystiinikiteitä, että pieniä, kivuliaita taukoja voi kehittyä.
Tätä sarveiskalvon tilaa hoidetaan kysteamiinisilmätipoilla. Tämä tutkimus on suunniteltu antamaan lisätietoa tästä lääkkeestä, jota Elintarvike- ja lääkevirasto vaatii ennen sen hyväksymistä markkinoille. Tutkimuksessa tarkastellaan kahdessa erillisessä, mutta samanaikaisessa tutkimuksessa uuden kysteamiiniformulaation turvallisuutta ja tehokkuutta. Molemmissa tutkimuksissa potilaille tehdään täydellinen silmätutkimus ennen hoidon aloittamista ja silmästä otetaan valokuvia kirkkaalla salamalla.
Turvallisuustutkimus
Lapset ja aikuiset, jotka ovat tällä hetkellä mukana kystinoositutkimuksessa National Institutes of Healthissa, voivat osallistua tähän tutkimukseen. He saavat nykyisen kysteamiiniformulaation toiseen silmään ja uuden valmisteen toiseen silmään. Tipat annetaan tunnin välein valveillaoloaikana. Potilaita tarkkaillaan päivittäin ensimmäisen hoitoviikon ajan, ja heille kutsutaan 2 viikon ja 4 viikon kuluttua mahdollisten sivuvaikutusten tarkistamiseksi. Kuuden kuukauden iässä heille tehdään uusi silmätutkimus. Potilaat (tai heidän vanhempansa) pitävät päivittäin päiväkirjaa, johon kirjataan kunkin silmän tila.
Tehokkuustutkimus
Lapset ja aikuiset Ann Arborista, Michiganista, LaJollasta, Kaliforniasta ja NEI-klinikalta voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen. Osallistujat saavat yllä kuvatun mukaisen lääkityksen turvallisuuskokeeseen. Heitä tarkkaillaan päivittäin ensimmäisen viikon ajan, ja heille tehdään toistuvia silmätutkimuksia, mukaan lukien valokuvat, kuukausina 3, 6, 9 ja 12 nähdäkseen, ovatko kiteet vähentyneet. Potilaat pitävät päivittäin päiväkirjaa molempien silmien tilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida kysteamiinisilmätippojen uuden formulaation turvallisuutta ja tehoa lasten ja aikuisten hoitoon, joilla on kystiini ja kystiinikiteiden kerääntyminen sarveiskalvoon. Tämän uuden formulaation turvallisuutta arvioidaan 30 lapsen ja aikuisen kesken, joilla on ollut kystinoosi ja joita hoidetaan NIH:ssa nykyisten kysteamiinisilmätippavalmisteiden kanssa. Potilaat satunnaistetaan toiseen silmään nykyiseen valmisteeseen ja toiseen silmään uuteen formulaatioon. Näkö, hämärtyminen, punoitus, kipu, ärsytys ja kutina arvioidaan kummassakin silmässä viikolla 1, viikolla 2, viikolla 4 ja kuukaudella 6. Täydellinen oftalminen arviointi, mukaan lukien sarveiskalvon rakolampun tutkimus valokuvien kanssa, suoritetaan lähtötilanteessa ja 6 kuukauden kuluttua NEI Clinical Centerissä.
Teho arvioidaan 15 potilaalla (5 potilasta NEI Clinical Centeristä, Ann Arbor Michiganista ja La Jollasta, Kaliforniasta), jotka eivät ole saaneet kysteamiinisilmätippoja ennen ilmoittautumista. Potilaat satunnaistetaan toiseen silmään nykyiseen valmisteeseen ja toiseen silmään uuteen formulaatioon. Näkö, hämärtyminen, punoitus, kipu, ärsytys ja kutina arvioidaan jokaisessa silmässä, ja täydellinen oftalminen arviointi, mukaan lukien valokuvien sarveiskalvon rakovalotutkimus, suoritetaan lähtötasolla, kuukaudessa 3, kuukaudessa 6, kuukaudessa 9 ja kuukaudessa 12. Ensisijainen tehokkuuden tulosmitta on parannus uudella formulaatiolla käsitellyssä silmässä 1,00 yksiköllä sarveiskalvon valokuva-asteikolla 0,00–3,00 0,25:n välein verrattuna lähtötason arvoon. Tämä asteikko arvioi sarveiskalvon kiteiden tiheyden ja lukumäärän. Turvallisuus- ja tehotutkimukset suoritetaan samanaikaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Eye Institute (NEI)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Potilaille, jotka saapuvat määräaikaiskäynteihinsä pöytäkirjan 86-EI-0062 mukaisesti, tarjotaan ilmoittautumista tähän tutkimukseen, jos he täyttävät kaikki seuraavat kriteerit:
TURVALLISUUSTUTKIMUS:
Potilas, jolla on diagnosoitu kystinoosi (yli 2 nmol puolikystiiniä/milligramma proteiinia).
Potilaalla on kystinoosin mukainen kliininen historia.
Halukas ja kykenevä sietämään valokuvia.
Potilaan ikä vähintään 1 vuoden ikäinen.
Halukkuus ja kyky noudattaa hoito- ja seurantamenettelyjä, mikä on osoituksena heidän nykyisen silmätippojen ja potilaiden seuranta-aikataulun noudattamisesta protokollan 86-EI-0062 mukaisesti.
Potilaan tai potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumus.
Kaikki valokuvien kidetiheyspisteet, mukaan lukien nolla, joka on pysynyt vakaana tai parantunut viimeisen vuoden aikana.
TEHOKKUUSTUTKIMUS:
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tehokkuustutkimukseen.
Potilas, jolla on diagnosoitu kystinoosi (yli 2 nmol puolikystiiniä/milligramma proteiinia).
Potilaalla on kystinoosin mukainen kliininen historia.
Halukas ja kykenevä sietämään valokuvia.
Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 2 vuotta ja pienempi tai yhtä suuri kuin 10 vuotta.
Halu ja kyky noudattaa hoito- ja seurantatoimenpiteitä.
Potilaan tai potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake.
Valokuvien kiteiden tiheyspisteet ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 1,00. Valokuvat on toimitettava NEI Clinical Centeriin laadun ja kelpoisuuden tarkistamista varten ennen ilmoittautumista.
Ei aiempaa kysteamiinitippojen käyttöä.
Cystagonin aiempi käyttö 6 kuukauden ajan ennen rekisteröintiä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Markello TC, Bernardini IM, Gahl WA. Improved renal function in children with cystinosis treated with cysteamine. N Engl J Med. 1993 Apr 22;328(16):1157-62. doi: 10.1056/NEJM199304223281604.
- Thoene JG, Oshima RG, Crawhall JC, Olson DL, Schneider JA. Cystinosis. Intracellular cystine depletion by aminothiols in vitro and in vivo. J Clin Invest. 1976 Jul;58(1):180-9. doi: 10.1172/JCI108448.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 980109
- 98-EI-0109
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .