Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nová formulace očních kapek cysteaminu k léčbě krystalů rohovky při cystinóze

3. března 2008 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Test bezpečnosti a účinnosti navrhované NDA formulace topického cysteaminu při léčbě akumulace cystinových krystalů rohovky u cystinózy

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost nové formulace očních kapek používaných k léčbě cystinových krystalů, které se tvoří v rohovkách pacientů s cystinózou. Cystinóza je dědičné onemocnění způsobené vadným enzymem, při kterém se v těle hromadí nadměrné množství aminokyseliny cystinu. Mezi další příznaky patří špatný růst a rozvoj selhání ledvin. Kromě toho se po 10 až 20 letech rohovka – vnější obal oka nad duhovkou a zorničkami – tak naplní krystaly cystinu, že se mohou vytvořit malé bolestivé zlomy.

Tento stav rohovky se léčí očními kapkami cysteaminu. Tato studie je navržena tak, aby poskytla další informace o tomto léku, které Food and Drug Administration vyžaduje před jeho schválením pro marketing. Studie bude zkoumat, ve dvou samostatných, ale simultánních výzkumech, bezpečnost a účinnost nové formulace cysteaminu. V obou studiích budou pacienti před zahájením léčby absolvovat kompletní oční vyšetření a fotografie oka budou pořízeny pomocí jasného blesku.

Bezpečnostní studie

Této studie se mohou zúčastnit děti a dospělí, kteří jsou v současné době zařazeni do studie cystinózy v National Institutes of Health. Dostanou současnou formu cysteaminu do jednoho oka a nový přípravek do druhého oka. Kapky se budou podávat každou hodinu v době bdění. Pacienti budou sledováni denně po dobu prvního týdne léčby a po 2 týdnech a 4 týdnech budou vyzváni, aby zkontrolovali případné nežádoucí účinky. V 6 měsících podstoupí opakované oční vyšetření. Pacienti (nebo jejich rodiče) si budou denně vést deník, ve kterém budou zaznamenávat stav každého oka.

Studie účinnosti

Do této studie mohou být zařazeni děti a dospělí z Ann Arbor, Michigan, LaJolla, Kalifornie a kliniky NEI. Účastníci obdrží léky popsané výše pro bezpečnostní zkoušku. První týden budou denně pozorováni a ve 3., 6., 9. a 12. měsíci se budou opakovat oční vyšetření včetně fotografií, aby se zjistilo, zda se krystaly zmenšily. Pacienti si budou denně vést deník o stavu obou očí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost nové formulace cysteaminových očních kapek k léčbě dětí a dospělých s cystinózou a akumulací cystinových krystalů v rohovce. Bezpečnost této nové formulace bude hodnocena mezi 30 dětmi a dospělými s anamnézou cystinózy, kteří jsou léčeni na NIH současným přípravkem cysteaminových očních kapek. Pacienti budou randomizováni k současnému preparátu na jedno oko a nové formulaci na druhém oku. Vidění, rozostření, zarudnutí, bolest, podráždění a svědění budou hodnoceny v každém oku v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 4 a měsíci 6. Kompletní oftalmologické hodnocení včetně vyšetření rohovkovou štěrbinovou lampou s fotografiemi bude provedeno na začátku a po 6 měsících v klinickém centru NEI.

Účinnost bude hodnocena mezi 15 pacienty (5 každý z NEI Clinical Center, Ann Arbor Michigan a La Jolla, Kalifornie), kteří před zařazením nedostali cysteaminové oční kapky. Pacienti budou randomizováni k současnému preparátu na jedno oko a nové formulaci na druhém oku. V každém oku bude vyhodnoceno vidění, rozmazané vidění, zarudnutí, bolest, podráždění a svědění a na začátku, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. a 12. měsíc, bude provedeno kompletní oftalmologické vyšetření včetně vyšetření rohovkovou štěrbinovou lampou s fotografiemi. Primárním výsledným měřítkem účinnosti bude zlepšení oka ošetřeného novou formulací o 1,00 jednotky na stupnici pro fotografii rohovky od 0,00 do 3,00 v krocích po 0,25 ve srovnání se základním stupněm. Tato stupnice hodnotí hustotu a počet krystalů v rohovce. Studie bezpečnosti a účinnosti budou prováděny souběžně.

Typ studie

Intervenční

Zápis

51

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Eye Institute (NEI)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Pacientům, kteří se dostaví na plánované návštěvy podle protokolu 86-EI-0062, bude nabídnuta registrace do této studie za předpokladu, že splňují všechna následující kritéria:

BEZPEČNOSTNÍ STUDIE:

Pacient s diagnózou cystinózy (více než 2 nmol polovičního cystinu/miligram proteinu).

Pacient má klinickou anamnézu odpovídající cystinóze.

Ochotný a schopný tolerovat fotografie.

Věk pacienta vyšší nebo rovný 1 roku.

Ochota a schopnost dodržovat léčebné a následné postupy, jak je prokázáno anamnézou dodržování jejich aktuálního očního plánu a plánu sledování pacienta podle protokolu 86-EI-0062.

Schopnost pacienta nebo jeho rodiče nebo zákonného zástupce pochopit a podepsat informovaný souhlas.

Jakékoli skóre hustoty krystalů, včetně nuly, na fotografiích, které bylo za poslední rok stabilní nebo se zlepšilo.

STUDIE ÚČINNOSTI:

Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí pro studii účinnosti.

Pacient s diagnózou cystinózy (více než 2 nmol polovičního cystinu/miligram proteinu).

Pacient má klinickou anamnézu odpovídající cystinóze.

Ochotný a schopný tolerovat fotografie.

Věk větší nebo rovný 2 letům a menší nebo rovný 10 letům.

Ochota a schopnost dodržovat léčebné a následné postupy.

Schopnost pacienta nebo jeho rodiče nebo zákonného zástupce pochopit a podepsat informovaný souhlas.

Skóre hustoty krystalů větší nebo rovné 1,00 na fotografiích. Fotografie musí být před registrací předloženy klinickému centru NEI k ověření kvality a způsobilosti.

Žádné předchozí použití cysteaminových kapek.

Před použitím Cystagonu po dobu 6 měsíců před registrací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 1998

Dokončení studie

1. března 2001

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2002

První zveřejněno (Odhad)

10. prosince 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. dubna 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 980109
  • 98-EI-0109

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit