多骨症性線維性異形成症およびマッキューン・オルブライト症候群の病変骨を置換するための骨髄注射

• 包含基準:

患者は、それ以外は健康な女性、男性、および子供であり、多骨性線維性異形成（PFD）/マッキューン・オルブライト症候群（MAS）を患っています。

お子様の対象年齢は4歳以上です。

診断は、疾患の臨床スペクトルの証拠に基づいており、骨生検での典型的な所見の存在によって確認されます。

すべての患者は、スクリーニングおよび自然史プロトコル、場合によってはビスフォスフォネート プロトコルに積極的に登録する必要があります。

上腕骨、大腿骨、または脛骨に、以下の基準の少なくとも 1 つを満たす溶解性病変がある場合、患者は研究に登録されます。および側面のレントゲン写真;病変により、骨の解剖学的形状と輪郭が変化した。病変の骨密度は、対側の正常な側の密度の 50% 未満です。

以前または併用療法を受けている患者は、登録の資格があります。

ビスフォスフォネート プロトコルの患者は、このプロトコルで骨髄注​​射を受ける前に、そのプロトコルで少なくとも 1 か月の治療を受けている必要があります。

妊娠可能年齢の女性には、移植後1年間、妊娠のリスクを減らすバリア避妊法が提供されます。 研究の1年目に妊娠した被験者は、非アクティブな参加者グループに移されます。 妊娠検査は、研究手順および手術の前に実施されます。 経口避妊薬を使用している被験者が含まれます。 正常な月経周期のない女性には、治療前に 3 周期のホルモン補充療法が提供されます。

被験者は、最初の24か月間NIHに旅行することに同意し、プロトコル要件で定義されているように、術後期間ベセスダ地域に留まることに同意する必要があります。

除外基準:

ディランチンやテグレトールなどのフェノバルビタールまたは関連する抗てんかん薬を投与されている場合、被験者は除外されます。

研究への参加を妨げる医学的問題には次のものがあります。慢性または活動性の皮膚疾患;慢性貧血（サラセミアなど）;真性糖尿病（140mg/dlを超える空腹時血糖）; COPD、慢性気管支炎、または薬を必要とする喘息を含む活動性または慢性肺疾患;胃および十二指腸潰瘍疾患および炎症性腸疾患を含む活動性または慢性の胃腸疾患; -皮膚病変を除く癌の病歴; 1.8 mg/dl を超える血清クレアチニンを含む、腸の吸収不良、慢性または活動性の腎疾患;肝炎を含む慢性または活動性の肝疾患; HIV感染。

被験者は 1 日に 1 箱を超えてタバコを吸ってはなりません。

アルコール消費量は、1 日あたり 1.5 オンス未満でなければなりません。

被験者は、過去10年以内に食事の異常や神経性食欲不振の病歴があってはなりません。

被験者は、健康または生命を維持するために医学的に必要であるとみなされる場合、血液製剤の輸血を喜んで受けなければなりません。

ペニシリン、テトラサイクリン、およびセファロスポリンのすべての抗生物質に対するアレルギーの病歴がある場合、患者は除外されます。