다골성 섬유성 이형성증 및 맥큔-올브라이트 증후군에서 병든 뼈를 대체하기 위한 골수 주사

• 포함 기준:

환자는 다골성 섬유성 이형성증(PFD)/McCune-Albright 증후군(MAS)이 있는 건강한 여성, 남성 및 어린이입니다.

어린이는 4세 이상입니다.

진단은 질병의 임상 스펙트럼의 증거를 기반으로 하며 뼈 생검에 대한 전형적인 소견의 존재로 확인됩니다.

모든 환자는 스크리닝 및 자연사 프로토콜과 가능하면 비스포스포네이트 프로토콜에 적극적으로 등록해야 합니다.

다음 기준 중 하나 이상을 만족하는 상완골, 대퇴골 또는 경골의 용해성 병변이 있는 환자는 연구에 등록됩니다. 병변은 양쪽 AP의 해당 지점에서 뼈 너비의 최소 50%를 포함합니다. 및 측면 방사선 사진; 병변이 뼈의 해부학적 형태와 윤곽에 변화를 일으켰습니다. 병변의 골밀도가 반대측 정상측 골밀도의 50% 미만입니다.

이전 또는 병용 치료를 받고 있는 환자는 등록할 수 있습니다.

비스포스포네이트 프로토콜을 사용하는 환자는 이 프로토콜에서 골수 주사를 받기 전에 적어도 한 달 동안 해당 프로토콜에서 치료를 받아야 합니다.

가임기 여성에게는 이식 후 1년 동안 임신 위험을 줄이기 위한 장벽 피임법이 제공됩니다. 연구 1년 동안 임신한 피험자는 비활성 참가자 그룹으로 이전됩니다. 임신 테스트는 연구 절차 및 수술 전에 수행됩니다. 경구 피임제를 사용하는 피험자가 포함됩니다. 정상적인 월경 주기가 없는 여성에게는 치료 전 3주기 동안 호르몬 대체 요법이 제공됩니다.

피험자는 처음 24개월 동안 NIH를 방문하고 프로토콜 요구 사항에 정의된 수술 후 기간 동안 Bethesda 지역에 머무르는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

피험자가 페노바르비탈 또는 Dilantin 또는 Tegretol을 포함하는 관련 항간질제를 받는 경우 제외됩니다.

연구 참여를 방해하는 의학적 문제는 다음과 같습니다. 임신; 만성 또는 활동성 피부병; 만성 빈혈(지중해 빈혈 등); 진성 당뇨병(140mg/dl을 초과하는 공복 혈당); COPD, 만성 기관지염 또는 약물이 필요한 천식을 포함한 활동성 또는 만성 폐 질환; 위 및 십이지장 궤양 질환 및 염증성 장 질환을 포함하는 활동성 또는 만성 위장관 질환; 피부 병변을 제외한 암 병력; 장 흡수 장애, 1.8mg/dl 이상의 혈청 크레아티닌을 포함하는 만성 또는 활동성 신장 질환; 간염을 포함하는 만성 또는 활동성 간 질환; HIV 감염.

피험자는 하루에 한 갑 이상의 담배를 피울 수 없습니다.

알코올 소비는 폭음 없이 하루에 1.5온스 미만이어야 합니다.

피험자는 식이 이상 및 지난 10년 이내에 신경성 식욕부진 병력이 없어야 합니다.

피험자는 건강이나 생명을 유지하기 위해 의학적으로 필요하다고 판단되는 경우 혈액 제제 수혈을 기꺼이 받아야 합니다.

페니실린, 테트라사이클린 및 세팔로스포린과 같은 항생제 모두에 대한 알레르기 병력이 있는 환자는 제외됩니다.