Knoglemarvsinjektion for at erstatte syg knogle i polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom
Evaluering og behandling for at forbedre knoglekvaliteten og forhindre frakturer ved perkutan udskiftning af sygt væv i polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af en ny knogleinjektionsteknik til behandling af knoglesygdom hos patienter med polyostotisk fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom. Hos disse patienter udvikler nogle knogler områder med meget mindre mineral, hvilket gør knoglerne mere tilbøjelige til at brud eller deforme og forårsage smerte. Denne nye behandling er beregnet til at reducere risikoen for fraktur, minimere deformiteter og forbedre den generelle funktion hos disse patienter.
Patienter på 4 år og ældre med knoglelæsioner, der med stor sandsynlighed vil forårsage betydelig smerte og sygdom, kan være berettiget til denne 2-årige undersøgelse. Deltagerne skal samtidig være tilmeldt NIDCRs forskningsprotokol 98-D-0145 (Screening og naturhistorie af patienter med polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright Syndrome) eller 98-D-0146 (A Randomized, Placebo-Controlled Trial of the Alendronate af polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom).
Inden for 14 dage efter knogleinjektionsproceduren vil patienterne have en sygehistorie, rutinemæssige blodprøver, urinanalyse og kontrol af vitale tegn (blodtryk, puls og temperatur) og vil udfylde et 30-minutters livskvalitetsspørgeskema. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en graviditetstest. Patienter, der ikke har nylige røntgenbilleder og knogletæthedsscanninger tilgængelige til gennemgang, vil få taget nye. Når disse undersøgelser er afsluttet, vil patienterne gennemgå knogleinjektionsproceduren, umiddelbart efterfulgt af knogledensitometri og nedtømrede røntgenbilleder som følger:
- Knogleinjektion - Patienterne vil blive givet bedøvelse enten for at gøre dem søvnige eller for at få dem til at sove helt. En del af knoglemarven vil blive trukket tilbage gennem en nål indsat i hoftebenet, og samtidig vil unormal knogle i arme og ben blive suget ud ved hjælp af en nål. Den unormale knogle vil blive erstattet med en blanding af knoglemarv og kollagen (bindevævsprotein), der sprøjtes ind i hullet i knoglen. Injektionsområderne vil blive lukket
- Knogledensitometri - Der vil blive taget røntgenbilleder af den opererede knogle og modsat normal knogle.
- Konede røntgenbilleder - Forstørrede normale røntgenbilleder vil blive taget som nærbilleder af en aktiv læsion.
Patienterne vil have en anamnese og en fysisk undersøgelse af deres lokale læge eller på NIH hver måned i de første 4 måneder efter proceduren. Hver 6. måned efter proceduren vil patienterne vende tilbage til NIH for opfølgning, herunder en fysisk undersøgelse og udfyldelse af et livskvalitetsspørgeskema. Billedundersøgelser af det injicerede sted vil blive udført 3, 6 og 12 måneder efter proceduren.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Polyostotisk fibrøs dysplasi (PFD) er en sporadisk lidelse, som påvirker flere steder i skelettet. Knoglen på disse steder resorberes hurtigt og erstattes af unormalt fibrøst væv. PFD kan forekomme alene eller som en del af McCune-Albright Syndrome (MAS), et syndrom, der oprindeligt blev defineret af triaden af PFD, cafe au lait pigmentering af huden og tidlig pubertet. De knoglelæsioner er ofte skæmmende og smertefulde. Derudover kan de, afhængigt af placeringen af læsionen, forårsage betydelig morbiditet. Læsioner i vægtbærende knogler kan føre til invaliderende frakturer, mens læsioner i kraniet kan føre til kompression af vitale strukturer såsom kranienerverne.
I øjeblikket er der ingen klart definerede systemiske eller lokale terapier for knoglesygdommen, og resultaterne af brugen af konventionel kirurgisk behandling af steder med forestående fraktur har været universelt skuffende. I denne undersøgelse vil vi behandle osteolytiske læsioner i de lange knogler i de øvre og nedre ekstremiteter, steder med potentielle frakturer, med en ny kirurgisk tilgang. Dette vil involvere 1) fjernelse af unormalt væv gennem perkutan aspiration og 2) brug af skelet-precursorceller taget fra de upåvirkede steder, blandet med en knogletransplantationserstatning og injiceret på de berørte steder for at opnå en forbedring af lokal knogle. kvalitet og overordnet patientfunktion.
Undersøgelsestype
Tilmelding
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER:
Patienterne vil ellers være raske kvinder, mænd og børn med polyostotisk fibrøs dysplasi (PFD)/McCune-Albright Syndrom (MAS).
Børn vil være over 4 år.
Diagnosen vil være baseret på bevis for sygdommens kliniske spektrum og bekræftet ved tilstedeværelsen af typiske fund på knoglebiopsi.
Alle patienter skal aktivt optages i Screenings- og Naturhistorieprotokollen og eventuelt Bisfosfonatprotokollen.
Patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen, hvis de har en lytisk læsion af humerus, femur eller tibia, som opfylder mindst et af følgende kriterier: læsionen omfatter mindst 50 % af knoglens bredde på det tidspunkt på begge AP og laterale røntgenbilleder; læsionen har forårsaget en ændring i den anatomiske form og kontur af knoglen; læsionen har en knogletæthed på mindre end 50 % af tætheden på den kontralaterale, normale side.
Patienter i tidligere eller samtidig behandling er berettiget til optagelse.
Patienter på bisfosfonatprotokollen skal have modtaget mindst én måneds behandling i henhold til denne protokol, før de får en knoglemarvsinjektion i denne protokol.
Kvinder i den fødedygtige alder vil blive tilbudt barrierepræventionsmetoder for at mindske risikoen for graviditet i en periode på et år efter transplantationen. Forsøgspersoner, der bliver gravide i løbet af studiets første år, vil blive overført til den inaktive deltagergruppe. Graviditetstest vil blive udført forud for forskningsprocedurer og operation. Forsøgspersoner, der bruger orale præventionsmidler, er inkluderet. Kvinder uden normal menstruationscyklus vil blive tilbudt hormonsubstitutionsbehandling i en periode på 3 cyklusser forud for behandlingen.
Forsøgspersoner skal acceptere at rejse til NIH i løbet af de første 24 måneder og forblive i Bethesda-området i den postoperative periode som defineret af protokolkrav.
EXKLUSIONSKRITERIER:
Forsøgspersoner vil blive udelukket, hvis de får phenobarbital eller beslægtede antiepileptika, inklusive Dilantin eller Tegretol.
Medicinske problemer, som vil udelukke deltagelse i undersøgelsen, omfatter: graviditet; kronisk eller aktiv dermatologisk sygdom; kronisk anæmi (thalassæmi osv.); diabetes mellitus (fastende blodsukker på over 140 mg/dl); aktiv eller kronisk lungesygdom, herunder KOL, kronisk bronkitis eller astma, der kræver medicin; aktiv eller kronisk gastrointestinal sygdom, herunder mave- og duodenalsårsygdom og inflammatorisk tarmsygdom; anamnese med cancer undtagen hudlæsioner; intestinal malabsorption, kronisk eller aktiv nyresygdom, herunder et serumkreatinin over 1,8 mg/dl; kronisk eller aktiv leversygdom, herunder hepatitis; HIV-infektion.
Forsøgspersoner må ikke ryge mere end én pakke cigaretter om dagen.
Alkoholforbruget skal være mindre end 1,5 oz om dagen, uden overstadig drikke.
Forsøgspersoner bør ikke have nogen kostafvigelser og ingen historie med anorexia nervosa inden for de seneste 10 år.
Forsøgspersoner skal være villige til at modtage transfusioner af blodprodukter, hvis det anses for medicinsk nødvendigt for at bevare deres velvære eller deres liv.
Patienter vil blive udelukket, hvis de har en historie med allergi over for alle følgende antibiotika: penicillin, tetracyclin og cephalosporiner.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 990003
- 99-D-0003
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Polyostotisk fibrøs dysplasi
-
Boston Children's HospitalAfsluttetAML | ALLE | Bifænotypisk leukæmi | Refraktær anæmi | Refraktær cytopeni med multilineage dysplasi | Refraktær anæmi med ringede sideroblaster | Udifferentieret leukæmi | Ref. Cytopeni w Multilineage Dysplasia & Ringede Sideroblaster | Refraktær anæmi med overskydende Blasts-1 (5-10% Blasts) | Refraktær anæmi... og andre forholdForenede Stater