Beenmerginjectie ter vervanging van ziek bot bij polyostotische fibreuze dysplasie en McCune-Albright-syndroom

• INSLUITINGSCRITERIA:

Patiënten zullen verder gezonde vrouwen, mannen en kinderen zijn, met polyostotische fibreuze dysplasie (PFD)/McCune-Albright-syndroom (MAS).

Kinderen zullen ouder zijn dan 4 jaar.

De diagnose zal gebaseerd zijn op bewijs van het klinische spectrum van de ziekte en bevestigd door de aanwezigheid van typische bevindingen bij botbiopsie.

Alle patiënten moeten actief zijn ingeschreven in het Protocol Screening en Natural History en eventueel het Bisfosfonaatprotocol.

Patiënten worden in het onderzoek opgenomen als ze een lytische laesie van de humerus, femur of tibia hebben die aan ten minste een van de volgende criteria voldoet: de laesie omvat ten minste 50% van de breedte van het bot op dat punt op beide AP en laterale röntgenfoto's; de laesie heeft een verandering veroorzaakt in de anatomische vorm en contour van het bot; de laesie heeft een botdichtheid van minder dan 50% van de dichtheid van de contralaterale, normale zijde.

Patiënten die eerder of gelijktijdig worden behandeld, komen in aanmerking voor inschrijving.

Patiënten volgens het bisfosfonaatprotocol moeten ten minste één maand volgens dat protocol zijn behandeld voordat ze een beenmerginjectie in dit protocol krijgen.

Vrouwen in de vruchtbare leeftijd zullen gedurende een jaar na de transplantatie barrièremethodes van anticonceptie worden aangeboden om het risico op zwangerschap te verkleinen. Proefpersonen die in het eerste jaar van het onderzoek zwanger worden, worden overgeplaatst naar de inactieve deelnemersgroep. Zwangerschapstesten worden uitgevoerd voorafgaand aan onderzoeksprocedures en operaties. Onderwerpen die orale anticonceptiva gebruiken, zijn inbegrepen. Vrouwen zonder normale menstruatiecycli krijgen vóór de behandeling hormoonvervangingstherapie aangeboden gedurende een periode van 3 cycli.

Proefpersonen moeten ermee instemmen om gedurende de eerste 24 maanden naar NIH te reizen en gedurende de postoperatieve periode in het Bethesda-gebied te blijven, zoals gedefinieerd door protocolvereisten.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Onderwerpen worden uitgesloten als ze fenobarbital of verwante anti-epileptica krijgen, waaronder Dilantin of Tegretol.

Medische problemen die deelname aan het onderzoek onmogelijk maken, zijn onder andere: zwangerschap; chronische of actieve dermatologische aandoening; chronische bloedarmoede (thalassemie, enz.); diabetes mellitus (nuchtere bloedglucose hoger dan 140 mg/dl); actieve of chronische longziekte waaronder COPD, chronische bronchitis of astma waarvoor medicijnen nodig zijn; actieve of chronische gastro-intestinale ziekte waaronder maag- en darmzweren en inflammatoire darmziekte; voorgeschiedenis van kanker behalve huidlaesies; intestinale malabsorptie, chronische of actieve nierziekte waaronder een serumcreatinine hoger dan 1,8 mg/dl; chronische of actieve leverziekte waaronder hepatitis; HIV-infectie.

Proefpersonen mogen niet meer dan één pakje sigaretten per dag roken.

Alcoholgebruik moet minder dan 1,5 oz per dag zijn, zonder binge drinking.

Proefpersonen mogen geen voedingsafwijkingen hebben en geen voorgeschiedenis van anorexia nervosa in de afgelopen 10 jaar.

Proefpersonen moeten bereid zijn om transfusies van bloedproducten te ontvangen als dit medisch noodzakelijk wordt geacht om hun welzijn of hun leven te behouden.

Patiënten worden uitgesloten als ze een voorgeschiedenis hebben van allergie voor alle volgende antibiotica: penicilline, tetracycline en cefalosporines.