Injeção de medula óssea para substituir osso doente em displasia fibrosa poliostótica e síndrome de McCune-Albright
Avaliação e tratamento para melhorar a qualidade óssea e prevenir fraturas pela substituição percutânea de tecido doente na displasia fibrosa poliostótica e na síndrome de McCune-Albright
Este estudo avaliará a eficácia de uma nova técnica de injeção óssea para o tratamento de doenças ósseas em pacientes com displasia fibrosa poliostótica ou síndrome de McCune-Albright. Nesses pacientes, alguns ossos desenvolvem áreas com muito menos minerais, tornando os ossos mais propensos a fraturas ou deformidades e causando dor. Este novo tratamento visa reduzir o risco de fratura, minimizar deformidades e melhorar a função geral desses pacientes.
Pacientes com 4 anos de idade ou mais com lesões ósseas com alta probabilidade de causar dor e doença significativas podem ser elegíveis para este estudo de 2 anos. Os participantes devem ser inscritos simultaneamente no protocolo de pesquisa do NIDCR 98-D-0145 (Triagem e História Natural de Pacientes com Displasia Fibrosa Poliostótica e Síndrome de McCune-Albright) ou 98-D-0146 (A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Alendronate in the Treatment de Displasia Fibrosa Poliostótica e Síndrome de McCune-Albright).
Dentro de 14 dias após o procedimento de injeção óssea, os pacientes terão um histórico médico, exames de sangue de rotina, exame de urina e verificação dos sinais vitais (pressão arterial, pulso e temperatura) e preencherão um questionário de qualidade de vida de 30 minutos. As mulheres com potencial para engravidar farão um teste de gravidez. Os pacientes que não têm radiografias recentes e varreduras de densidade óssea disponíveis para revisão terão novas tomadas. Quando esses estudos forem concluídos, os pacientes serão submetidos ao procedimento de injeção óssea, seguido imediatamente por densitometria óssea e raios-X reduzidos, como segue:
- Injeção óssea - Os pacientes receberão um anestésico para deixá-los sonolentos ou colocá-los para dormir completamente. Uma porção da medula óssea será retirada por meio de uma agulha inserida no osso do quadril e, ao mesmo tempo, o osso anormal nos braços e pernas será sugado com uma agulha. O osso anormal será substituído por uma mistura de medula óssea e colágeno (proteína do tecido conjuntivo) injetada no orifício do osso. As áreas de injeção serão fechadas
- Densitometria óssea - serão tiradas radiografias do osso operado e do osso normal oposto.
- Raios-X reduzidos - Raios-X normais ampliados serão obtidos como closes de uma lesão ativa.
Os pacientes terão uma história e exame físico por seu médico local ou no NIH todos os meses durante os primeiros 4 meses após o procedimento. A cada 6 meses após o procedimento, os pacientes retornarão ao NIH para acompanhamento, incluindo exame físico e preenchimento de um questionário de qualidade de vida. Estudos de imagem do local injetado serão feitos 3, 6 e 12 meses após o procedimento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A displasia fibrosa poliostótica (DFP) é uma doença esporádica que afeta vários locais do esqueleto. O osso nesses locais é rapidamente reabsorvido e substituído por tecido fibroso anormal. A DFP pode ocorrer isoladamente ou como parte da Síndrome de McCune-Albright (MAS), uma síndrome originalmente definida pela tríade de DFP, pigmentação café com leite da pele e puberdade precoce. As lesões ósseas são frequentemente desfigurantes e dolorosas. Além disso, dependendo da localização da lesão, podem causar morbidade significativa. Lesões em ossos de suporte de peso podem levar a fraturas incapacitantes, enquanto lesões no crânio podem levar à compressão de estruturas vitais, como os nervos cranianos.
Atualmente não há terapias sistêmicas ou locais claramente definidas para a doença óssea, e os resultados do uso do tratamento cirúrgico convencional de locais de fratura iminente têm sido universalmente decepcionantes. Neste estudo, trataremos as lesões osteolíticas nos ossos longos das extremidades superiores e inferiores, locais de potencial fratura, com uma nova abordagem cirúrgica. Isso envolverá 1) a remoção de tecido anormal por aspiração percutânea e 2) o uso de células precursoras esqueléticas retiradas dos locais não afetados, misturadas com um substituto de enxerto ósseo e injetadas nos locais afetados para promover uma melhora no osso local. qualidade e função geral do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Os pacientes serão mulheres, homens e crianças saudáveis, com displasia fibrosa poliostótica (PFD)/Síndrome de McCune-Albright (MAS).
As crianças terão mais de 4 anos de idade.
O diagnóstico será baseado na evidência do espectro clínico da doença e confirmado pela presença de achados típicos na biópsia óssea.
Todos os pacientes devem estar ativamente inscritos no Protocolo de Triagem e História Natural e possivelmente no Protocolo de Bisfosfonatos.
Os pacientes serão incluídos no estudo se tiverem uma lesão lítica do úmero, fêmur ou tíbia que satisfaça pelo menos um dos seguintes critérios: a lesão abrange pelo menos 50% da largura do osso naquele ponto em ambos os AP e radiografias laterais; a lesão causou alteração na forma anatômica e contorno do osso; a lesão tem uma densidade óssea inferior a 50% da densidade do lado normal contralateral.
Pacientes em terapia anterior ou concomitante são elegíveis para inscrição.
Os pacientes no protocolo de bisfosfonato devem ter recebido pelo menos um mês de tratamento nesse protocolo antes de receber uma injeção de medula óssea neste protocolo.
As mulheres em idade reprodutiva receberão métodos contraceptivos de barreira para diminuir o risco de gravidez por um período de um ano após o transplante. As participantes que engravidarem durante o primeiro ano do estudo serão transferidas para o grupo de participantes inativos. O teste de gravidez será realizado antes dos procedimentos de pesquisa e cirurgia. Indivíduos que usam agentes contraceptivos orais estão incluídos. Mulheres sem ciclos menstruais normais receberão terapia de reposição hormonal por um período de 3 ciclos antes do tratamento.
Os participantes devem concordar em viajar para o NIH durante os primeiros 24 meses e permanecer na área de Bethesda durante o período pós-operatório, conforme definido pelos requisitos do protocolo.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Os indivíduos serão excluídos se receberem fenobarbital ou agentes antiepilépticos relacionados, incluindo Dilantin ou Tegretol.
Os problemas médicos que impedirão a participação no estudo incluem: gravidez; doença dermatológica crônica ou ativa; anemia crônica (talassemia, etc.); diabetes mellitus (glicemia de jejum superior a 140 mg/dl); doença pulmonar ativa ou crônica, incluindo DPOC, bronquite crônica ou asma que requer medicamentos; doença gastrointestinal ativa ou crônica incluindo úlcera gástrica e duodenal e doença inflamatória intestinal; história de câncer, exceto lesões dérmicas; má absorção intestinal, doença renal crônica ou ativa incluindo creatinina sérica acima de 1,8 mg/dl; doença hepática crônica ou ativa incluindo hepatite; infecção pelo HIV.
Os indivíduos não podem fumar mais de um maço de cigarros por dia.
O consumo de álcool deve ser inferior a 1,5 onças por dia, sem consumo excessivo de álcool.
Os indivíduos não devem ter aberrações alimentares e nenhum histórico de anorexia nervosa nos últimos 10 anos.
Os indivíduos devem estar dispostos a receber transfusões de produtos sanguíneos se for considerado clinicamente necessário para preservar seu bem-estar ou sua vida.
Os pacientes serão excluídos se tiverem história de alergia a todos os seguintes antibióticos: penicilina, tetraciclina e cefalosporinas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 990003
- 99-D-0003
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