Injekce kostní dřeně jako náhrada nemocné kosti u polyostotické fibrózní dysplazie a McCune-Albrightova syndromu

• KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Pacienti budou jinak zdravé ženy, muži a děti s polyostotickou fibrózní dysplazií (PFD)/McCune-Albrightovým syndromem (MAS).

Děti budou starší 4 let.

Diagnóza bude založena na průkazu klinického spektra onemocnění a potvrzena přítomností typických nálezů na kostní biopsii.

Všichni pacienti musí být aktivně zařazeni do Protokolu screeningu a přirozené anamnézy a případně do protokolu bisfosfonátů.

Do studie budou zařazeni pacienti, kteří mají lytickou lézi humeru, femuru nebo tibie, která splňuje alespoň jedno z následujících kritérií: léze zahrnuje alespoň 50 % šířky kosti v tomto bodě na obou AP. a laterální rentgenové snímky; léze způsobila změnu anatomického tvaru a obrysu kosti; léze má kostní denzitu menší než 50 % hustoty kontralaterální, normální strany.

Pacienti na předchozí nebo souběžné léčbě jsou způsobilí k zařazení.

Pacienti užívající bisfosfonátový protokol musí před podáním injekce kostní dřeně podle tohoto protokolu absolvovat alespoň jeden měsíc léčby podle tohoto protokolu.

Ženám ve fertilním věku budou nabídnuty bariérové ​​metody antikoncepce ke snížení rizika otěhotnění po dobu jednoho roku po transplantaci. Subjekty, které otěhotní během prvního roku studie, budou převedeny do skupiny neaktivních účastníků. Před výzkumnými procedurami a chirurgickým zákrokem bude provedeno těhotenské testování. Zahrnuty jsou subjekty užívající orální antikoncepční prostředky. Ženám bez normálního menstruačního cyklu bude před léčbou nabídnuta hormonální substituční terapie po dobu 3 cyklů.

Subjekty musí souhlasit s cestou do NIH během prvních 24 měsíců a zůstat v oblasti Bethesda po dobu po operaci, jak je definováno požadavky protokolu.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Subjekty budou vyloučeny, pokud dostanou fenobarbital nebo podobná antiepileptika, včetně Dilantinu nebo Tegretolu.

Zdravotní problémy, které budou bránit účasti ve studii, zahrnují: těhotenství; chronické nebo aktivní dermatologické onemocnění; chronická anémie (talasémie atd.); diabetes mellitus (glykémie nalačno vyšší než 140 mg/dl); aktivní nebo chronické plicní onemocnění zahrnující COPD, chronickou bronchitidu nebo astma vyžadující léky; aktivní nebo chronické gastrointestinální onemocnění včetně vředové choroby žaludku a dvanáctníku a zánětlivého onemocnění střev; anamnéza rakoviny kromě dermálních lézí; střevní malabsorpce, chronické nebo aktivní onemocnění ledvin včetně sérového kreatininu nad 1,8 mg/dl; chronické nebo aktivní onemocnění jater včetně hepatitidy; HIV infekce.

Subjekty nesmí kouřit více než jednu krabičku cigaret denně.

Konzumace alkoholu musí být nižší než 1,5 unce denně, bez nadměrného pití.

Subjekty by neměly mít během posledních 10 let žádné dietní odchylky a žádnou anamnézu mentální anorexie.

Subjekty musí být ochotny přijímat transfuze krevních produktů, pokud je to z lékařského hlediska považováno za nezbytné pro zachování jejich pohody nebo života.

Pacienti budou vyloučeni, pokud mají v anamnéze alergii na všechna následující antibiotika: penicilin, tetracyklin a cefalosporiny.