多发性骨纤维发育不良和 McCune-Albright 综合征的骨髓注射替代病变骨

• 纳入标准：

患者将是其他方面健康的女性、男性和儿童，患有多骨性纤维异常增生症 (PFD)/McCune-Albright 综合征 (MAS)。

儿童将超过 4 岁。

诊断将基于疾病临床谱的证据，并通过骨活检的典型发现进行确认。

所有患者都必须积极参加筛查和自然史方案，可能还参加双膦酸盐方案。

如果患者有满足以下至少一项标准的肱骨、股骨或胫骨溶骨性损伤，则患者将被纳入研究：损伤至少占两个 AP 上该点骨宽度的 50%和侧位片；病变导致骨骼的解剖形状和轮廓发生变化；病变的骨密度小于对侧正常侧骨密度的 50%。

先前或伴随治疗的患者有资格入组。

接受双膦酸盐方案的患者在接受本方案中的骨髓注射之前必须接受至少一个月的该方案治疗。

将向育龄妇女提供屏障避孕方法，以降低移植后一年内怀孕的风险。 在研究的第一年怀孕的受试者将被转移到不活跃的参与者组。 妊娠测试将在研究程序和手术之前进行。 包括使用口服避孕药的受试者。 没有正常月经周期的女性将在治疗前接受为期 3 个周期的激素替代疗法。

受试者必须同意在头 24 个月内前往 NIH，并按照协议要求在术后期间留在贝塞斯达地区。

排除标准：

如果受试者接受苯巴比妥或相关的抗癫痫药，包括地仑亭或替格多，他们将被排除在外。

妨碍参与研究的医疗问题包括：怀孕；慢性或活动性皮肤病；慢性贫血（地中海贫血等）；糖尿病（空腹血糖超过 140 毫克/分升）；活动性或慢性肺部疾病，包括慢性阻塞性肺病、慢性支气管炎或需要药物治疗的哮喘；活动性或慢性胃肠道疾病，包括胃和十二指肠溃疡病和炎症性肠病；除皮肤病变外的癌症病史；肠道吸收不良、慢性或活动性肾病，包括血清肌酐高于 1.8 mg/dl；慢性或活动性肝病，包括肝炎；艾滋病毒感染。

受试者每天吸食的香烟不得超过一包。

每天饮酒量必须少于 1.5 盎司，不得暴饮暴食。

受试者在过去 10 年内应无饮食异常且无神经性厌食病史。

如果认为在医学上有必要保持他们的健康或他们的生命，受试者必须愿意接受血液制品的输血。

如果患者对以下所有抗生素有过敏史，将被排除在外：青霉素、四环素和头孢菌素。