Knochenmarkinjektion zum Ersatz erkrankter Knochen bei polyostotischer fibröser Dysplasie und McCune-Albright-Syndrom
Bewertung und Behandlung zur Verbesserung der Knochenqualität und Vorbeugung von Frakturen durch den perkutanen Ersatz von erkranktem Gewebe bei polyostotischer fibröser Dysplasie und McCune-Albright-Syndrom
Diese Studie wird die Wirksamkeit einer neuen Knocheninjektionstechnik zur Behandlung von Knochenerkrankungen bei Patienten mit polyostotischer fibröser Dysplasie oder McCune-Albright-Syndrom bewerten. Bei diesen Patienten entwickeln einige Knochen Bereiche mit viel weniger Mineralien, wodurch die Knochen anfälliger für Brüche oder Verformungen werden und Schmerzen verursachen. Diese neue Behandlung soll das Frakturrisiko verringern, Deformitäten minimieren und die Gesamtfunktion bei diesen Patienten verbessern.
Patienten ab 4 Jahren mit Knochenläsionen, die mit hoher Wahrscheinlichkeit erhebliche Schmerzen und Erkrankungen verursachen, können für diese 2-jährige Studie in Frage kommen. Die Teilnehmer müssen gleichzeitig in das NIDCR-Forschungsprotokoll 98-D-0145 (Screening and Natural History of Patients with Polyostotic Fibrous Dysplasia and McCune-Albright Syndrome) oder 98-D-0146 (A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Alendronate in the Treatment) eingeschrieben sein Polyostotische Fibröse Dysplasie und McCune-Albright-Syndrom).
Innerhalb von 14 Tagen nach der Knocheninjektion werden bei den Patienten eine Anamnese, routinemäßige Blutuntersuchungen, eine Urinanalyse und eine Überprüfung der Vitalfunktionen (Blutdruck, Puls und Temperatur) durchgeführt und ein 30-minütiger Fragebogen zur Lebensqualität ausgefüllt. Bei Frauen im gebärfähigen Alter wird ein Schwangerschaftstest durchgeführt. Bei Patienten, die keine aktuellen Röntgenbilder und Knochendichtescans zur Überprüfung zur Verfügung haben, werden neue angefertigt. Wenn diese Studien abgeschlossen sind, werden die Patienten dem Knocheninjektionsverfahren unterzogen, gefolgt von einer Knochendichtemessung und reduzierten Röntgenaufnahmen, wie folgt:
- Knocheninjektion - Den Patienten wird ein Anästhetikum verabreicht, um sie entweder schläfrig zu machen oder sie vollständig einzuschläfern. Durch eine in den Hüftknochen eingeführte Nadel wird ein Teil des Knochenmarks entnommen und gleichzeitig wird mit einer Nadel abnormer Knochen in den Armen und Beinen abgesaugt. Der abnorme Knochen wird durch eine Mischung aus Knochenmark und Kollagen (Bindegewebsprotein) ersetzt, die in das Loch im Knochen injiziert wird. Die Injektionsbereiche werden verschlossen
- Knochendichtemessung - Röntgenaufnahmen des operierten Knochens und des gegenüberliegenden normalen Knochens werden gemacht.
- Verkleinerte Röntgenbilder – Vergrößerte normale Röntgenbilder werden als Nahaufnahmen einer aktiven Läsion aufgenommen.
Die Patienten werden in den ersten 4 Monaten nach dem Eingriff jeden Monat von ihrem Arzt vor Ort oder beim NIH einer Anamnese und körperlichen Untersuchung unterzogen. Alle 6 Monate nach dem Eingriff kehren die Patienten zur Nachsorge zum NIH zurück, einschließlich einer körperlichen Untersuchung und dem Ausfüllen eines Fragebogens zur Lebensqualität. Bildgebende Untersuchungen der Injektionsstelle werden 3, 6 und 12 Monate nach dem Eingriff durchgeführt.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Polyostotische fibröse Dysplasie (PFD) ist eine sporadische Erkrankung, die mehrere Stellen im Skelett betrifft. Der Knochen an diesen Stellen wird schnell resorbiert und durch abnormes fibröses Gewebe ersetzt. PFD kann allein oder als Teil des McCune-Albright-Syndroms (MAS) auftreten, einem Syndrom, das ursprünglich durch die Trias PFD, Café-au-lait-Pigmentierung der Haut und verfrühte Pubertät definiert wurde. Die knöchernen Läsionen sind häufig entstellend und schmerzhaft. Darüber hinaus können sie je nach Ort der Läsion eine erhebliche Morbidität verursachen. Läsionen in tragenden Knochen können zu behindernden Frakturen führen, während Läsionen im Schädel zu einer Kompression lebenswichtiger Strukturen wie der Hirnnerven führen können.
Gegenwärtig gibt es keine klar definierten systemischen oder lokalen Therapien für die Knochenerkrankung, und die Ergebnisse der Verwendung herkömmlicher chirurgischer Behandlung von Stellen mit drohender Fraktur waren allgemein enttäuschend. In dieser Studie werden wir osteolytische Läsionen in den Röhrenknochen der oberen und unteren Extremitäten, den Stellen potenzieller Fraktur, mit einem neuartigen chirurgischen Ansatz behandeln. Dies umfasst 1) die Entfernung von abnormem Gewebe durch perkutane Aspiration und 2) die Verwendung von Skelettvorläuferzellen, die von den nicht betroffenen Stellen entnommen, mit einem Knochenersatzmaterial gemischt und in die betroffenen Stellen injiziert werden, um eine Verbesserung des lokalen Knochens zu bewirken Qualität und allgemeine Patientenfunktion.
Studientyp
Einschreibung
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
Die Patienten sind ansonsten gesunde Frauen, Männer und Kinder mit polyostotischer fibröser Dysplasie (PFD)/McCune-Albright-Syndrom (MAS).
Kinder sind älter als 4 Jahre.
Die Diagnose basiert auf dem Nachweis des klinischen Spektrums der Erkrankung und wird durch das Vorliegen typischer Befunde einer Knochenbiopsie bestätigt.
Alle Patienten müssen aktiv in das Screening- und Natural History Protocol und möglicherweise das Bisphosphonat-Protokoll aufgenommen werden.
Patienten werden in die Studie aufgenommen, wenn sie eine lytische Läsion des Humerus, Femur oder Tibia haben, die mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllt: Die Läsion umfasst an diesem Punkt an beiden AP mindestens 50 % der Breite des Knochens und seitliche Röntgenaufnahmen; die Läsion hat eine Veränderung der anatomischen Form und Kontur des Knochens verursacht; die Läsion hat eine Knochendichte von weniger als 50 % der Dichte der kontralateralen, normalen Seite.
Patienten mit vorheriger oder begleitender Therapie können aufgenommen werden.
Patienten im Bisphosphonat-Protokoll müssen mindestens einen Monat mit diesem Protokoll behandelt worden sein, bevor sie eine Knochenmarkinjektion in diesem Protokoll erhalten.
Frauen im gebärfähigen Alter werden Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung angeboten, um das Risiko einer Schwangerschaft für einen Zeitraum von einem Jahr nach der Transplantation zu verringern. Probandinnen, die im ersten Jahr der Studie schwanger werden, werden in die Gruppe der inaktiven Teilnehmerinnen überführt. Schwangerschaftstests werden vor Forschungsverfahren und Operationen durchgeführt. Personen, die orale Kontrazeptiva verwenden, sind eingeschlossen. Frauen ohne normalen Menstruationszyklus wird vor der Behandlung eine Hormonersatztherapie für einen Zeitraum von 3 Zyklen angeboten.
Die Probanden müssen zustimmen, in den ersten 24 Monaten zum NIH zu reisen und für die postoperative Zeit im Bethesda-Gebiet zu bleiben, wie durch die Protokollanforderungen definiert.
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
Probanden werden ausgeschlossen, wenn sie Phenobarbital oder verwandte Antiepileptika, einschließlich Dilantin oder Tegretol, erhalten.
Zu den medizinischen Problemen, die eine Teilnahme an der Studie ausschließen, gehören: Schwangerschaft; chronische oder aktive dermatologische Erkrankung; chronische Anämie (Thalassämie usw.); Diabetes mellitus (Nüchtern-Blutzucker über 140 mg/dl); aktive oder chronische Lungenerkrankung, einschließlich COPD, chronische Bronchitis oder Asthma, die Medikamente erfordert; aktive oder chronische Magen-Darm-Erkrankungen, einschließlich Magen- und Zwölffingerdarmgeschwüre und entzündliche Darmerkrankungen; Vorgeschichte von Krebs mit Ausnahme von Hautläsionen; intestinale Malabsorption, chronische oder aktive Nierenerkrankung, einschließlich eines Serumkreatinins über 1,8 mg/dl; chronische oder aktive Lebererkrankung einschließlich Hepatitis; HIV infektion.
Probanden dürfen nicht mehr als eine Packung Zigaretten pro Tag rauchen.
Der Alkoholkonsum muss weniger als 1,5 Unzen pro Tag betragen, ohne Rauschtrinken.
Die Probanden sollten in den letzten 10 Jahren keine Ernährungsanomalien und keine Anorexia nervosa in der Vorgeschichte haben.
Die Probanden müssen bereit sein, Transfusionen von Blutprodukten zu erhalten, wenn dies als medizinisch notwendig erachtet wird, um ihr Wohlergehen oder ihr Leben zu erhalten.
Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie in der Vorgeschichte eine Allergie gegen alle der folgenden Antibiotika hatten: Penicillin, Tetracyclin und Cephalosporine.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 990003
- 99-D-0003
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