Csontvelő injekció a megbetegedett csont pótlására polyostoticus rostos dysplasia és McCune-Albright szindróma esetén
Értékelés és kezelés a csontminőség javítására és a törések megelőzésére a beteg szövetek perkután pótlásával poliosztótikus rostos dysplasia és McCune-Albright szindróma esetén
Ez a tanulmány egy új csontinjekciós technika hatékonyságát fogja értékelni a csontbetegségek kezelésére poliosztótikus rostos diszpláziában vagy McCune-Albright szindrómában szenvedő betegeknél. Ezeknél a betegeknél bizonyos csontokban sokkal kevesebb ásványi anyag képződik, ami hajlamosabbá teszi a csontokat a törésre vagy deformálódásra, és fájdalmat okoz. Ennek az új kezelésnek a célja, hogy csökkentse a törések kockázatát, minimalizálja a deformitásokat és javítsa az általános funkciót ezeknél a betegeknél.
A 4 éves vagy annál idősebb betegek, akiknek nagy valószínűséggel jelentős fájdalmat és betegséget okozó csontsérülései vannak, részt vehetnek ebben a 2 éves vizsgálatban. A résztvevőknek egyidejűleg be kell jelentkezniük a NIDCR 98-D-0145 (Polyostoticus rostos dysplasiában és McCune-Albright szindrómában szenvedő betegek szűrése és természetrajza) vagy 98-D-0146 (Véletlenszerű, placebo-kontrollos vizsgálat az Alend kezelésében) kutatási protokolljába. poliostotikus rostos dysplasia és McCune-Albright szindróma).
A csontinjekciós eljárást követő 14 napon belül a betegek kórelőzményt, rutin vérvizsgálatot, vizeletvizsgálatot és az életjelek (vérnyomás, pulzus és hőmérséklet) ellenőrzését, valamint egy 30 perces életminőségi kérdőívet töltenek ki. Fogamzóképes nőket terhességi teszten végeznek. Azon betegeknél, akiknél nem áll rendelkezésre friss röntgenfelvétel és csontsűrűség-vizsgálat, új vizsgálatot végeznek. Amikor ezek a vizsgálatok befejeződnek, a betegeket csontinjekciós eljárásnak vetik alá, amelyet azonnal csontdenzitometria és kondíciós röntgenfelvétel követ, az alábbiak szerint:
- Csont injekció – A betegek érzéstelenítőt kapnak, hogy elaludják, vagy teljesen elaltassák őket. A csontvelő egy részét a csípőcsontba szúrt tűn keresztül kiszívják, és ezzel egyidejűleg a karokban és a lábakban lévő rendellenes csontokat tű segítségével kiszívják. Az abnormális csontot csontvelő és kollagén (kötőszöveti fehérje) keverékével helyettesítik, amelyet a csont lyukába fecskendeznek be. Az injekció beadásának helyeit lezárják
- Csontdenzitometria – Röntgenfelvétel készül az operált csontról és az ellentétes normál csontról.
- Kúpos röntgensugarak – A nagyított normál röntgenfelvételek az aktív elváltozás közeli felvételeiként készülnek.
A betegek anamnézisét és fizikális vizsgálatát a helyi orvosuk vagy az NIH minden hónapban elvégzi az eljárást követő első 4 hónapban. A beavatkozás után 6 hónaponként a betegek visszatérnek az NIH-hoz nyomon követésre, beleértve a fizikális vizsgálatot és az életminőséggel kapcsolatos kérdőív kitöltését. Az injekció beadásának helyén a képalkotó vizsgálatokat az eljárás után 3, 6 és 12 hónappal végzik el.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A polyostoticus rostos dysplasia (PFD) egy szórványos rendellenesség, amely a csontváz több helyét érinti. A csont ezeken a helyeken gyorsan felszívódik, és helyébe abnormális rostos szövet lép. A PFD előfordulhat önmagában vagy a McCune-Albright-szindróma (MAS) részeként, amely szindróma eredetileg a PFD, a bőr cafe au lait pigmentációja és a korai pubertás hármasa által meghatározott. A csontos elváltozások gyakran torzítóak és fájdalmasak. Ráadásul az elváltozás helyétől függően jelentős morbiditást is okozhatnak. A teherviselő csontok sérülései rokkant törésekhez vezethetnek, míg a koponya sérülései olyan létfontosságú struktúrák összenyomódásához vezethetnek, mint például a koponyaidegek.
Jelenleg nem léteznek egyértelműen meghatározott szisztémás vagy lokális terápiák a csontbetegségre, és a közelgő törés helyeinek hagyományos sebészeti kezelésének eredményei általánosan kiábrándítóak. Ebben a tanulmányban a felső és alsó végtagok hosszú csontjaiban, a potenciális törés helyén kialakuló osteolyticus elváltozásokat kezeljük újszerű műtéti megközelítéssel. Ez magában foglalja 1) a kóros szövetek perkután aspirációval történő eltávolítását, és 2) a nem érintett helyekről vett, csontátültetést helyettesítő anyaggal kevert és az érintett helyekre fecskendezett csontváz prekurzor sejteket a helyi csont javulása érdekében. minőség és a beteg általános működése.
Tanulmány típusa
Beiratkozás
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
A betegek egyébként egészséges nők, férfiak és gyermekek lesznek, poliostotikus rostos diszpláziában (PFD)/McCune-Albright szindrómában (MAS).
A gyermekek 4 évesnél idősebbek lesznek.
A diagnózis a betegség klinikai spektrumának bizonyítékain alapul, és a csontbiopszia tipikus leletei megerősítik.
Minden beteget aktívan be kell vonni a Szűrési és Természettudományi Protokollba, és adott esetben a Biszfoszfonát Protokollba.
A betegeket akkor vonják be a vizsgálatba, ha a felkarcsontban, a combcsontban vagy a sípcsontban lítikus léziója van, amely megfelel az alábbi kritériumok legalább egyikének: a lézió mindkét AP-n a csont szélességének legalább 50%-át fedi le. és oldalsó röntgenfelvételek; az elváltozás a csont anatómiai alakjában és kontúrjában megváltozott; az elváltozás csontsűrűsége kisebb, mint az ellenoldali, normál oldal sűrűségének 50%-a.
A korábbi vagy egyidejű kezelésben részesülő betegek jogosultak a felvételre.
A Biszfoszfonát Protokollban részt vevő betegeknek legalább egy hónapos kezelésben kell részesülniük az adott protokoll szerint, mielőtt csontvelő-injekciót kapnának ebben a protokollban.
A fogamzóképes korban lévő nők a transzplantációt követő egy éven át fogamzásgátlási gátló módszereket fognak ajánlani a terhesség kockázatának csökkentése érdekében. Azok az alanyok, akik a vizsgálat első évében teherbe estek, átkerülnek az inaktív résztvevők csoportjába. Terhességi tesztet végeznek a kutatási eljárások és a műtét előtt. Ide tartoznak az orális fogamzásgátlót használó alanyok is. A normál menstruációs ciklussal nem rendelkező nőknek a kezelés előtt 3 ciklusban hormonpótló terápiát ajánlanak.
Az alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy az első 24 hónapban az NIH-hoz utazzanak, és a műtét utáni időszakban a Bethesda területén maradjanak, a protokollkövetelményeknek megfelelően.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
Az alanyok kizárásra kerülnek, ha fenobarbitált vagy rokon antiepileptikumokat kapnak, beleértve a Dilantint vagy a Tegretolt.
A vizsgálatban való részvételt kizáró egészségügyi problémák a következők: terhesség; krónikus vagy aktív bőrgyógyászati betegség; krónikus vérszegénység (thalassaemia stb.); diabetes mellitus (140 mg/dl feletti éhgyomri vércukorszint); aktív vagy krónikus tüdőbetegség, beleértve a COPD-t, krónikus bronchitist vagy gyógyszereket igénylő asztmát; aktív vagy krónikus gyomor-bélrendszeri betegségek, beleértve a gyomor- és nyombélfekélybetegséget és a gyulladásos bélbetegséget; rák anamnézisében, kivéve a bőrelváltozásokat; bélrendszeri felszívódási zavar, krónikus vagy aktív vesebetegség, beleértve az 1,8 mg/dl feletti szérum kreatinint; krónikus vagy aktív májbetegség, beleértve a hepatitist; HIV fertőzés.
Az alanyok nem szívhatnak el naponta egy doboz cigarettánál többet.
Az alkoholfogyasztásnak napi 1,5 uncia alatt kell lennie, mértéktelen ivás nélkül.
Az alanyoknak nem lehetnek táplálkozási rendellenességei, és nem szerepelhet anorexia nervosa az elmúlt 10 évben.
Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük vérkészítmények transzfúziójára, ha azt jólétük vagy életük megőrzése érdekében orvosilag szükségesnek tartják.
Azok a betegek kizárásra kerülnek, akik kórtörténetükben allergiásak a következő antibiotikumok mindegyikére: penicillin, tetraciklin és cefalosporinok.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 990003
- 99-D-0003
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .