Luuydininjektio sairaan luun korvaamiseksi polyostoottisessa kuitudysplasiassa ja McCune-Albrightin oireyhtymässä
Arviointi ja hoito luun laadun parantamiseksi ja murtumien ehkäisemiseksi sairaiden kudosten ihon kautta korvaamalla polyostoottisessa kuitudysplasiassa ja McCune-Albrightin oireyhtymässä
Tässä tutkimuksessa arvioidaan uuden luuinjektiotekniikan tehokkuutta luusairauksien hoidossa potilailla, joilla on polyostoottinen fibroottinen dysplasia tai McCune-Albrightin oireyhtymä. Näillä potilailla joihinkin luihin kehittyy alueita, joissa on paljon vähemmän mineraaleja, mikä tekee luusta alttiimman murtumille tai epämuodostumille ja aiheuttaa kipua. Tämän uuden hoidon tarkoituksena on vähentää murtumariskiä, minimoida epämuodostumia ja parantaa näiden potilaiden yleistä toimintaa.
4-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on luuvaurioita, jotka todennäköisesti aiheuttavat merkittävää kipua ja sairautta, voivat olla kelvollisia tähän 2 vuoden tutkimukseen. Osallistujien on oltava samanaikaisesti mukana NIDCR:n tutkimusprotokollassa 98-D-0145 (polyostoottisen kuitudysplasiaa ja McCune-Albrightin oireyhtymää sairastavien potilaiden seulonta ja luonnollinen historia) tai 98-D-0146 (satunnaistettu, lumekontrolloitu Alendronaattikoe Alendronaattitutkimuksessa) polyostoottinen kuitudysplasia ja McCune-Albrightin oireyhtymä).
14 päivän kuluessa luun injektiotoimenpiteestä potilailla on sairaushistoria, rutiiniverikokeet, virtsa- ja elintoimintojen (verenpaine, pulssi ja lämpötila) tarkistus sekä 30 minuutin elämänlaatukysely. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään raskaustesti. Potilaille, joilla ei ole äskettäin otettuja röntgen- ja luutiheysskannauksia tarkistettavaksi, otetaan uusia. Kun nämä tutkimukset on saatu päätökseen, potilaille suoritetaan luuinjektiomenettely, jota seuraa välittömästi luun tiheysmittaus ja tiivistetty röntgenkuvaus seuraavasti:
- Luuinjektio – Potilaille annetaan anestesiaa joko uneliaamaan tai nukahtamaan kokonaan. Osa luuytimestä vedetään lonkkaluuhun työnnetyn neulan kautta ja samaan aikaan käsien ja jalkojen epänormaali luu imetään ulos neulalla. Epänormaali luu korvataan luuytimen ja kollageenin (sidekudosproteiinin) seoksella, joka ruiskutetaan luun reikään. Injektioalueet suljetaan
- Luun tiheysmittaus – Röntgenkuvat leikatusta luusta ja vastakkaisesta normaalista luusta.
- Pienet röntgensäteet – Suurennetut normaalit röntgenkuvat otetaan lähikuvina aktiivisesta vauriosta.
Paikallinen lääkäri tai NIH tarkastaa potilaat historian ja fyysisen tutkimuksen joka kuukausi ensimmäisten 4 kuukauden ajan toimenpiteen jälkeen. Kuuden kuukauden välein toimenpiteen jälkeen potilaat palaavat NIH:iin seurantaa varten, mukaan lukien fyysinen tarkastus ja elämänlaatukyselyn täyttäminen. Injektiokohdan kuvantamistutkimukset tehdään 3, 6 ja 12 kuukautta toimenpiteen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Polyostoottinen kuitudysplasia (PFD) on satunnainen sairaus, joka vaikuttaa useisiin kohtiin luurangossa. Luu näissä kohdissa resorboituu nopeasti ja korvataan epänormaalilla sidekudoksella. PFD voi esiintyä yksinään tai osana McCune-Albrightin oireyhtymää (MAS), oireyhtymää, jonka alun perin määritteli kolmikko PFD, ihon cafe au lait -pigmentaatio ja varhainen murrosikä. Luiset vauriot ovat usein vääristäviä ja tuskallisia. Lisäksi leesion sijainnista riippuen ne voivat aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta. Painoa kantavien luiden vauriot voivat johtaa vammautuviin murtumiin, kun taas kallon leesiot voivat johtaa elintärkeiden rakenteiden, kuten aivohermojen, puristumiseen.
Tällä hetkellä luusairaudelle ei ole olemassa selkeästi määriteltyjä systeemisiä tai paikallisia hoitoja, ja tavanomaisen kirurgisen hoidon tulokset uhkaavien murtumakohtien käytöstä ovat olleet yleisesti pettymys. Tässä tutkimuksessa käsittelemme osteolyyttisiä leesioita ylä- ja alaraajojen pitkissä luissa, mahdollisissa murtumissa, uudella kirurgisella lähestymistavalla. Tämä sisältää 1) epänormaalin kudoksen poistamisen perkutaanisen aspiraation avulla ja 2) luuston esiastesolujen käytön, jotka on otettu vahingoittumattomista kohdista, sekoitettuna luusiirrännäiskorvikkeeseen ja jotka ruiskutetaan sairastuneisiin kohtiin paikallisen luun parantamiseksi. laatua ja potilaan yleistä toimintaa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Potilaat ovat muuten terveitä naisia, miehiä ja lapsia, joilla on polyostoottinen kuitudysplasia (PFD) / McCune-Albrightin oireyhtymä (MAS).
Lapset ovat yli 4-vuotiaita.
Diagnoosi perustuu todisteisiin sairauden kliinisestä kirjosta ja vahvistetaan tyypillisillä luubiopsian löydöksillä.
Kaikkien potilaiden on oltava aktiivisesti mukana seulonta- ja luonnonhistoriaprotokollassa ja mahdollisesti bisfosfonaattiprotokollassa.
Potilaat otetaan mukaan tutkimukseen, jos heillä on olkaluun, reisiluun tai sääriluun lyyttinen vaurio, joka täyttää vähintään yhden seuraavista kriteereistä: leesio kattaa vähintään 50 % luun leveydestä kyseisessä kohdassa molemmissa AP:ssa ja lateraaliset röntgenkuvat; vaurio on aiheuttanut muutoksen luun anatomisessa muodossa ja muodoissa; vaurion luun tiheys on alle 50 % kontralateraalisen normaalin puolen tiheydestä.
Potilaat, jotka ovat saaneet aikaisempaa tai samanaikaista hoitoa, ovat oikeutettuja mukaan.
Bisfosfonaattiprotokollaa käyttävien potilaiden on täytynyt saada vähintään yksi kuukausi hoitoa tämän protokollan mukaisesti ennen kuin he saavat tämän protokollan mukaisen luuydinpistoksen.
Hedelmällisessä iässä oleville naisille tarjotaan ehkäisymenetelmää raskauden riskin vähentämiseksi yhden vuoden ajan elinsiirron jälkeen. Tutkimusvuoden aikana raskaaksi tulleet koehenkilöt siirretään ei-aktiiviseen osallistujaryhmään. Raskaustesti tehdään ennen tutkimustoimenpiteitä ja leikkausta. Suun kautta otettavia ehkäisyaineita käyttävät kohteet ovat mukana. Naisille, joilla ei ole normaalia kuukautiskiertoa, tarjotaan hormonikorvaushoitoa 3 syklin ajan ennen hoitoa.
Tutkittavien on suostuttava matkustavansa NIH:hen ensimmäisten 24 kuukauden aikana ja pysyttävä Bethesdan alueella leikkauksen jälkeisen ajan protokollavaatimusten mukaisesti.
POISTAMISKRITEERIT:
Koehenkilöt suljetaan pois, jos he saavat fenobarbitaalia tai vastaavia epilepsialääkkeitä, mukaan lukien Dilantin tai Tegretol.
Lääketieteellisiä ongelmia, jotka estävät osallistumisen tutkimukseen, ovat: raskaus; krooninen tai aktiivinen dermatologinen sairaus; krooninen anemia (talassemia jne.); diabetes mellitus (paastoverenglukoosi yli 140 mg/dl); aktiivinen tai krooninen keuhkosairaus, mukaan lukien COPD, krooninen keuhkoputkentulehdus tai astma, joka vaatii lääkitystä; aktiivinen tai krooninen maha-suolikanavan sairaus, mukaan lukien maha- ja pohjukaissuolihaava ja tulehduksellinen suolistosairaus; syöpähistoria paitsi ihovauriot; suoliston imeytymishäiriö, krooninen tai aktiivinen munuaissairaus, mukaan lukien seerumin kreatiniiniarvo yli 1,8 mg/dl; krooninen tai aktiivinen maksasairaus, mukaan lukien hepatiitti; HIV-infektio.
Tutkittavat eivät saa polttaa enempää kuin yhden tupakka-askin päivässä.
Alkoholin kulutuksen tulee olla alle 1,5 unssia päivässä ilman humalahakuista juomista.
Koehenkilöillä ei pitäisi olla ruokavalion poikkeavuuksia eikä anoreksia nervosaa viimeisen 10 vuoden aikana.
Tutkittavien on oltava halukkaita vastaanottamaan verivalmisteiden siirtoja, jos se katsotaan lääketieteellisesti tarpeelliseksi heidän hyvinvointinsa tai elämänsä säilyttämiseksi.
Potilaat suljetaan pois, jos heillä on aiemmin ollut allergia kaikille seuraaville antibiooteille: penisilliini, tetrasykliini ja kefalosporiinit.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 990003
- 99-D-0003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .