Inyección de médula ósea para reemplazar el hueso enfermo en la displasia fibrosa poliostótica y el síndrome de McCune-Albright
Evaluación y tratamiento para mejorar la calidad ósea y prevenir fracturas mediante el reemplazo percutáneo de tejido enfermo en displasia fibrosa poliostótica y síndrome de McCune-Albright
Este estudio evaluará la eficacia de una nueva técnica de inyección de hueso para tratar la enfermedad ósea en pacientes con displasia fibrosa poliostótica o síndrome de McCune-Albright. En estos pacientes, algunos huesos desarrollan áreas con mucho menos mineral, haciéndolos más propensos a fracturas o deformidades y causando dolor. Este nuevo tratamiento está destinado a reducir el riesgo de fractura, minimizar las deformidades y mejorar la función general en estos pacientes.
Los pacientes de 4 años de edad y mayores con lesiones óseas que probablemente causen dolor y enfermedad significativos pueden ser elegibles para este estudio de 2 años. Los participantes deben estar inscritos simultáneamente en el protocolo de investigación del NIDCR 98-D-0145 (Evaluación e historia natural de pacientes con displasia fibrosa poliostótica y síndrome de McCune-Albright) o 98-D-0146 (Estudio aleatorizado y controlado con placebo de alendronato en el tratamiento de displasia fibrosa poliostótica y síndrome de McCune-Albright).
Dentro de los 14 días posteriores al procedimiento de inyección ósea, los pacientes tendrán un historial médico, análisis de sangre de rutina, análisis de orina y control de signos vitales (presión arterial, pulso y temperatura) y completarán un cuestionario de calidad de vida de 30 minutos. A las mujeres en edad fértil se les realizará una prueba de embarazo. A los pacientes que no tengan radiografías y densitometrías óseas recientes disponibles para revisión, se les tomarán nuevas. Cuando se completen estos estudios, los pacientes se someterán al procedimiento de inyección ósea, seguido inmediatamente por una densitometría ósea y radiografías de cono descendente, de la siguiente manera:
- Inyección ósea: a los pacientes se les administrará un anestésico para adormecerlos o para que se duerman por completo. Se extraerá una porción de la médula ósea a través de una aguja insertada en el hueso de la cadera y, al mismo tiempo, se succionará el hueso anormal de los brazos y las piernas con una aguja. El hueso anormal se reemplazará con una mezcla de médula ósea y colágeno (proteína del tejido conectivo) que se inyecta en el orificio del hueso. Las áreas de inyección estarán cerradas
- Densitometría ósea: se tomarán radiografías del hueso operado y del hueso normal opuesto.
- Radiografías de cono hacia abajo: se tomarán radiografías normales ampliadas como primeros planos de una lesión activa.
Los pacientes tendrán un historial y un examen físico por parte de su médico local o en los NIH todos los meses durante los primeros 4 meses después del procedimiento. Cada 6 meses después del procedimiento, los pacientes regresarán a los NIH para un seguimiento, incluido un examen físico y la realización de un cuestionario de calidad de vida. Se realizarán estudios de imágenes del sitio de la inyección 3, 6 y 12 meses después del procedimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La displasia fibrosa poliostótica (PFD) es un trastorno esporádico que afecta a múltiples sitios del esqueleto. El hueso en estos sitios se reabsorbe rápidamente y se reemplaza por tejido fibroso anormal. La PFD puede ocurrir sola o como parte del Síndrome de McCune-Albright (MAS), un síndrome definido originalmente por la tríada de PFD, pigmentación café con leche de la piel y pubertad precoz. Las lesiones óseas son frecuentemente desfigurantes y dolorosas. Además, dependiendo de la localización de la lesión, pueden causar una importante morbilidad. Las lesiones en los huesos que soportan peso pueden provocar fracturas incapacitantes, mientras que las lesiones en el cráneo pueden provocar la compresión de estructuras vitales como los nervios craneales.
Actualmente no existen tratamientos sistémicos o locales claramente definidos para la enfermedad ósea, y los resultados del uso del tratamiento quirúrgico convencional de los sitios de fractura inminente han sido universalmente decepcionantes. En este estudio, trataremos las lesiones osteolíticas en los huesos largos de las extremidades superiores e inferiores, los sitios de fractura potencial, con un abordaje quirúrgico novedoso. Esto implicará 1) la extracción de tejido anormal mediante aspiración percutánea y 2) el uso de células precursoras esqueléticas extraídas de los sitios no afectados, mezcladas con un sustituto de injerto óseo e inyectadas en los sitios afectados para lograr una mejora en el hueso local. la calidad y la función general del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Los pacientes serán mujeres, hombres y niños por lo demás sanos, con displasia fibrosa poliostótica (PFD)/síndrome de McCune-Albright (MAS).
Los niños serán mayores de 4 años.
El diagnóstico se basará en la evidencia del espectro clínico de la enfermedad y se confirmará por la presencia de hallazgos típicos en la biopsia ósea.
Todos los pacientes deben estar inscritos activamente en el Protocolo de detección e historia natural y, posiblemente, en el Protocolo de bisfosfonatos.
Los pacientes se inscribirán en el estudio si tienen una lesión lítica del húmero, fémur o tibia que satisfaga al menos uno de los siguientes criterios: la lesión abarca al menos el 50% del ancho del hueso en ese punto en ambos AP y radiografías laterales; la lesión ha provocado un cambio en la forma anatómica y el contorno del hueso; la lesión tiene una densidad ósea inferior al 50% de la densidad del lado normal contralateral.
Los pacientes en terapia previa o concomitante son elegibles para la inscripción.
Los pacientes en el protocolo de bisfosfonatos deben haber recibido al menos un mes de tratamiento en ese protocolo antes de recibir una inyección de médula ósea en este protocolo.
A las mujeres en edad fértil se les ofrecerán métodos anticonceptivos de barrera para disminuir el riesgo de embarazo durante un período de un año después del trasplante. Las mujeres que queden embarazadas durante el primer año del estudio serán transferidas al grupo de participantes inactivas. Se realizarán pruebas de embarazo antes de los procedimientos de investigación y la cirugía. Se incluyen sujetos que utilizan agentes anticonceptivos orales. A las mujeres sin ciclos menstruales normales se les ofrecerá terapia de reemplazo hormonal por un período de 3 ciclos antes del tratamiento.
Los sujetos deben estar de acuerdo en viajar a los NIH durante los primeros 24 meses y permanecer en el área de Bethesda durante el período posoperatorio según lo definido por los requisitos del protocolo.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Los sujetos serán excluidos si reciben fenobarbital o agentes antiepilépticos relacionados, incluidos Dilantin o Tegretol.
Los problemas médicos que impedirán la participación en el estudio incluyen: embarazo; enfermedad dermatológica crónica o activa; anemia crónica (talasemia, etc.); diabetes mellitus (glucosa en sangre en ayunas superior a 140 mg/dl); enfermedad pulmonar activa o crónica que incluye EPOC, bronquitis crónica o asma que requiere medicamentos; enfermedad gastrointestinal activa o crónica que incluye enfermedad de úlcera gástrica y duodenal y enfermedad inflamatoria intestinal; antecedentes de cáncer excepto por lesiones dérmicas; malabsorción intestinal, enfermedad renal crónica o activa, incluida una creatinina sérica superior a 1,8 mg/dl; enfermedad hepática crónica o activa que incluye hepatitis; infección por VIH
Los sujetos no pueden fumar más de un paquete de cigarrillos por día.
El consumo de alcohol debe ser inferior a 1,5 oz por día, sin consumo excesivo de alcohol.
Los sujetos no deben tener aberraciones dietéticas ni antecedentes de anorexia nerviosa en los últimos 10 años.
Los sujetos deben estar dispuestos a recibir transfusiones de productos sanguíneos si se considera médicamente necesario para preservar su bienestar o su vida.
Los pacientes serán excluidos si tienen antecedentes de alergia a todos los siguientes antibióticos: penicilina, tetraciclina y cefalosporinas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 990003
- 99-D-0003
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