Iniezione di midollo osseo per sostituire l'osso malato nella displasia fibrosa poliostotica e nella sindrome di McCune-Albright

• CRITERIO DI INCLUSIONE:

I pazienti saranno altrimenti donne, uomini e bambini sani, con displasia fibrosa poliostotica (PFD)/sindrome di McCune-Albright (MAS).

I bambini avranno più di 4 anni.

La diagnosi sarà basata sull'evidenza dello spettro clinico della malattia e confermata dalla presenza di reperti tipici sulla biopsia ossea.

Tutti i pazienti devono essere attivamente arruolati nel protocollo di screening e storia naturale e possibilmente nel protocollo sui bifosfonati.

I pazienti saranno arruolati nello studio se hanno una lesione litica dell'omero, del femore o della tibia che soddisfa almeno uno dei seguenti criteri: la lesione comprende almeno il 50% della larghezza dell'osso in quel punto su entrambi gli AP e radiografie laterali; la lesione ha causato un cambiamento nella forma anatomica e nel contorno dell'osso; la lesione ha una densità ossea inferiore al 50% della densità del lato normale controlaterale.

I pazienti in terapia precedente o concomitante sono idonei per l'arruolamento.

I pazienti che seguono il protocollo sui bifosfonati devono aver ricevuto almeno un mese di trattamento secondo quel protocollo prima di ricevere un'iniezione di midollo osseo in questo protocollo.

Alle donne in età fertile verranno offerti metodi contraccettivi di barriera per ridurre il rischio di gravidanza per un periodo di un anno dopo il trapianto. I soggetti che rimangono incinti durante il primo anno dello studio verranno trasferiti al gruppo di partecipanti inattivi. I test di gravidanza verranno eseguiti prima delle procedure di ricerca e della chirurgia. Sono inclusi i soggetti che usano agenti contraccettivi orali. Alle donne senza cicli mestruali normali verrà offerta la terapia ormonale sostitutiva per un periodo di 3 cicli prima del trattamento.

I soggetti devono accettare di recarsi all'NIH durante i primi 24 mesi e rimanere nell'area di Bethesda per il periodo postoperatorio come definito dai requisiti del protocollo.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

I soggetti saranno esclusi se ricevono fenobarbital o agenti antiepilettici correlati, inclusi Dilantin o Tegretol.

I problemi medici che precluderanno la partecipazione allo studio includono: gravidanza; malattia dermatologica cronica o attiva; anemia cronica (talassemia, ecc.); diabete mellito (glicemia a digiuno superiore a 140 mg/dl); malattia polmonare attiva o cronica inclusa BPCO, bronchite cronica o asma che richiedono farmaci; malattie gastrointestinali attive o croniche tra cui ulcere gastriche e duodenali e malattie infiammatorie intestinali; storia di cancro ad eccezione delle lesioni dermiche; malassorbimento intestinale, malattia renale cronica o attiva inclusa una creatinina sierica superiore a 1,8 mg/dl; malattia epatica cronica o attiva inclusa l'epatite; Infezione da HIV.

I soggetti non possono fumare più di un pacchetto di sigarette al giorno.

Il consumo di alcol deve essere inferiore a 1,5 once al giorno, senza binge drinking.

I soggetti non devono avere aberrazioni dietetiche e nessuna storia di anoressia nervosa negli ultimi 10 anni.

I soggetti devono essere disposti a ricevere trasfusioni di prodotti sanguigni se ritenuto necessario dal punto di vista medico per preservare il loro benessere o la loro vita.

I pazienti saranno esclusi se hanno una storia di allergia a tutti i seguenti antibiotici: penicillina, tetraciclina e cefalosporine.