Wstrzyknięcie szpiku kostnego w celu zastąpienia chorej kości w dysplazji włóknistej wieloogniskowej i zespole McCune-Albrighta
Ocena i leczenie w celu poprawy jakości kości i zapobiegania złamaniom poprzez przezskórną wymianę chorej tkanki w dysplazji włóknistej wieloogniskowej i zespole McCune-Albrighta
Niniejsze badanie oceni skuteczność nowej techniki wstrzykiwania kości w leczeniu chorób kości u pacjentów z wieloogniskową dysplazją włóknistą lub zespołem McCune-Albrighta. U tych pacjentów niektóre kości rozwijają obszary o znacznie mniejszej zawartości minerałów, co powoduje, że kości są bardziej podatne na złamania lub deformacje i powodują ból. To nowe leczenie ma na celu zmniejszenie ryzyka złamań, zminimalizowanie deformacji i poprawę ogólnej funkcji tych pacjentów.
Pacjenci w wieku 4 lat i starsi ze zmianami kostnymi, które mogą powodować znaczny ból i chorobę, mogą kwalifikować się do tego 2-letniego badania. Uczestnicy muszą być jednocześnie zarejestrowani w protokole badawczym NIDCR 98-D-0145 (Screening and Natural History of Pacjentów z dysplazją wieloostotyczną włóknistą i zespołem McCune-Albrighta) lub 98-D-0146 (Randomizowana, kontrolowana placebo próba alendronianu w leczeniu dysplazji włóknistej wieloogniskowej i zespołu McCune-Albrighta).
W ciągu 14 dni od zabiegu wstrzyknięcia kości pacjenci zostaną poddani wywiadowi medycznemu, rutynowym badaniom krwi, badaniu moczu i skontrolowaniu parametrów życiowych (ciśnienie krwi, tętno i temperatura) oraz wypełnią 30-minutowy kwestionariusz jakości życia. Kobiety w wieku rozrodczym zostaną poddane testowi ciążowemu. Pacjenci, którzy nie mają aktualnych zdjęć rentgenowskich i skanów gęstości kości do wglądu, otrzymają nowe. Po zakończeniu tych badań pacjenci zostaną poddani procedurze wstrzyknięcia do kości, po której natychmiast nastąpi densytometria kości i prześwietlenie stożkowe w następujący sposób:
- Wstrzyknięcie do kości - pacjentom zostanie podany środek znieczulający, aby usypiać lub całkowicie uśpić. Część szpiku kostnego zostanie pobrana przez igłę wkłutą w kość biodrową, a jednocześnie za pomocą igły odessana zostanie nieprawidłowa kość w rękach i nogach. Nieprawidłowa kość zostanie zastąpiona mieszanką szpiku kostnego i kolagenu (białka tkanki łącznej) wstrzykniętą do otworu w kości. Okolice iniekcji będą zamknięte
- Densytometria kości - Zostaną wykonane zdjęcia rentgenowskie kości operowanej i przeciwległej kości normalnej.
- Stożkowe zdjęcia rentgenowskie - Normalne zdjęcia rentgenowskie w powiększeniu będą wykonywane jako zbliżenia aktywnej zmiany.
Pacjenci będą mieli wywiad i badanie fizykalne przez lokalnego lekarza lub w NIH co miesiąc przez pierwsze 4 miesiące po zabiegu. Co 6 miesięcy po zabiegu pacjenci będą wracać do NIH w celu obserwacji, w tym badania fizykalnego i wypełnienia kwestionariusza jakości życia. Badania obrazowe miejsca iniekcji zostaną wykonane po 3, 6 i 12 miesiącach od zabiegu.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Poliostotyczna dysplazja włóknista (PFD) jest sporadyczną chorobą, która obejmuje wiele miejsc w szkielecie. Kość w tych miejscach jest szybko resorbowana i zastępowana przez nieprawidłową tkankę włóknistą. PFD może występować samodzielnie lub jako część zespołu McCune-Albrighta (MAS), zespołu pierwotnie zdefiniowanego przez triadę PFD, pigmentację skóry w stylu cafe au lait i przedwczesne dojrzewanie płciowe. Zmiany kostne są często szpecące i bolesne. Ponadto, w zależności od lokalizacji zmiany, mogą powodować znaczną chorobowość. Uszkodzenia w obciążonych kościach mogą prowadzić do złamań powodujących niepełnosprawność, podczas gdy zmiany w czaszce mogą prowadzić do ucisku ważnych struktur, takich jak nerwy czaszkowe.
Obecnie nie ma jasno zdefiniowanych ogólnoustrojowych lub miejscowych terapii choroby kości, a wyniki stosowania konwencjonalnego leczenia chirurgicznego miejsc grożącego złamania są powszechnie rozczarowujące. W tym badaniu będziemy leczyć zmiany osteolityczne w kościach długich kończyn górnych i dolnych, miejsca potencjalnego złamania, za pomocą nowatorskiego podejścia chirurgicznego. Będzie to obejmować 1) usunięcie nieprawidłowej tkanki poprzez aspirację przezskórną oraz 2) użycie komórek prekursorowych szkieletu pobranych z nienaruszonych miejsc, zmieszanych z substytutem przeszczepu kości i wstrzykniętych w dotknięte miejsca w celu uzyskania poprawy miejscowej kości jakość i ogólną funkcję pacjenta.
Typ studiów
Zapisy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Pacjentami będą poza tym zdrowe kobiety, mężczyźni i dzieci z wieloogniskową dysplazją włóknistą (PFD)/zespołem McCune-Albrighta (MAS).
Dzieci będą starsze niż 4 lata.
Diagnoza będzie oparta na dowodach z klinicznego spektrum choroby i potwierdzona obecnością typowych wyników biopsji kości.
Wszyscy pacjenci muszą być aktywnie zapisani do Protokołu badań przesiewowych i historii naturalnej oraz ewentualnie protokołu bisfosfonianów.
Pacjenci zostaną włączeni do badania, jeśli mają zmianę lityczną kości ramiennej, kości udowej lub piszczelowej, która spełnia co najmniej jedno z następujących kryteriów: zmiana obejmuje co najmniej 50% szerokości kości w tym punkcie po obu stronach AP i boczne zdjęcia rentgenowskie; zmiana spowodowała zmianę anatomicznego kształtu i konturu kości; zmiana ma gęstość kości mniejszą niż 50% gęstości przeciwnej, normalnej strony.
Do rejestracji kwalifikują się pacjenci w trakcie wcześniejszej lub równoczesnej terapii.
Pacjenci stosujący protokół bisfosfonianów muszą przejść co najmniej jeden miesiąc leczenia według tego protokołu przed otrzymaniem wstrzyknięcia szpiku kostnego w ramach tego protokołu.
Kobietom w wieku rozrodczym proponowane będą barierowe metody antykoncepcji w celu zmniejszenia ryzyka ciąży przez okres jednego roku po przeszczepie. Pacjentki, które zajdą w ciążę podczas pierwszego roku badania, zostaną przeniesione do nieaktywnej grupy uczestników. Testy ciążowe zostaną przeprowadzone przed zabiegami badawczymi i operacją. Pacjenci stosujący doustne środki antykoncepcyjne są uwzględnieni. Kobietom bez normalnych cykli menstruacyjnych zostanie zaproponowana hormonalna terapia zastępcza przez okres 3 cykli przed rozpoczęciem leczenia.
Badani muszą wyrazić zgodę na podróż do NIH w ciągu pierwszych 24 miesięcy i pozostać na terenie Bethesda przez okres pooperacyjny, zgodnie z wymaganiami protokołu.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli otrzymają fenobarbital lub podobne środki przeciwpadaczkowe, w tym Dilantin lub Tegretol.
Problemy medyczne, które wykluczą udział w badaniu to: ciąża; przewlekła lub aktywna choroba dermatologiczna; przewlekła niedokrwistość (talasemia itp.); cukrzyca (stężenie glukozy we krwi na czczo powyżej 140 mg/dl); czynna lub przewlekła choroba płuc, w tym POChP, przewlekłe zapalenie oskrzeli lub astma wymagająca leczenia; czynna lub przewlekła choroba żołądkowo-jelitowa, w tym choroba wrzodowa żołądka i dwunastnicy oraz choroba zapalna jelit; historia raka z wyjątkiem zmian skórnych; zespół złego wchłaniania jelitowego, przewlekła lub czynna choroba nerek, w tym stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 1,8 mg/dl; przewlekła lub czynna choroba wątroby, w tym zapalenie wątroby; Zakażenie wirusem HIV.
Badani nie mogą palić więcej niż jedną paczkę papierosów dziennie.
Spożycie alkoholu musi być mniejsze niż 1,5 uncji dziennie, bez upijania się.
Badani nie powinni mieć żadnych aberracji dietetycznych ani historii anoreksji psychicznej w ciągu ostatnich 10 lat.
Pacjenci muszą być gotowi do przyjęcia transfuzji produktów krwiopochodnych, jeśli zostanie to uznane za medycznie konieczne dla zachowania ich dobrego samopoczucia lub życia.
Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli w przeszłości mieli alergię na wszystkie z następujących antybiotyków: penicylinę, tetracyklinę i cefalosporyny.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Mastorakos G, Mitsiades NS, Doufas AG, Koutras DA. Hyperthyroidism in McCune-Albright syndrome with a review of thyroid abnormalities sixty years after the first report. Thyroid. 1997 Jun;7(3):433-9. doi: 10.1089/thy.1997.7.433.
- Danon M, Crawford JD. The McCune-Albright syndrome. Ergeb Inn Med Kinderheilkd. 1987;55:81-115. doi: 10.1007/978-3-642-71052-0_3. No abstract available.
- Mauras N, Blizzard RM. The McCune-Albright syndrome. Acta Endocrinol Suppl (Copenh). 1986;279:207-17. doi: 10.1530/acta.0.112s207.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 990003
- 99-D-0003
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .