チロシン血症 I に対する NTBC の研究
2015年3月24日 更新者：University of Washington
目的: I. チロシン血症の小児における NTBC の安全性と有効性を評価する I.
Ⅱ．これらの患者の生存、神経学的危機の発生率、腎尿細管損傷の改善、肝移植の必要性の減少、および肝癌の発生の減少に対する NTBC の効果を評価します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: 患者は、症状の発症時の年齢に従って階層化されます (0 ～ 2 か月 vs 2 ～ 6 か月 vs 6 か月以上)。
患者は 1 日 2 回、NTBC を経口投与されます。 許容できない毒性がない限り、治療は継続されます。
患者は月に 1 回、6 か月間、その後は 3 か月ごとに追跡されます。
提供された完了日は、OOPD レコードごとの助成金の完了日を表します
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
- チロシン血症の確定診断 症状の発症前に新生児スクリーニングによって検出された、または 症状（肝疾患、神経学的危機、成長不全）および尿または血液中のスクシニルアセトンおよび/または培養線維芽細胞または肝生検におけるフマリルアセト酢酸脱水酵素欠乏症に基づいて診断された
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：C. Ronald Scott、University of Washington
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1998年10月1日
研究の完了
2006年9月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月24日
最終確認日
2000年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 199/13443
- UWASH-FDR001445
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