Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van NTBC voor tyrosinemie I

24 maart 2015 bijgewerkt door: University of Washington

DOELSTELLINGEN: I. Beoordeel de veiligheid en werkzaamheid van NTBC bij kinderen met tyrosinemie I.

II. Evalueer de effecten van NTBC op de overleving, het aantal neurologische crises, verbetering van niertubuli, vermindering van de behoefte aan levertransplantatie en vermindering van de ontwikkeling van hepatocarcinoom bij deze patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OVERZICHT VAN HET PROTOCOL: Patiënten worden gestratificeerd volgens leeftijd bij aanvang van de symptomen (0-2 maanden versus 2-6 maanden versus langer dan 6 maanden).

Patiënten krijgen tweemaal per dag orale NTBC. De behandeling wordt voortgezet bij afwezigheid van onaanvaardbare toxiciteit.

Patiënten worden gedurende 6 maanden eenmaal per maand gevolgd, daarna elke 3 maanden.

De opgegeven voltooiingsdatum vertegenwoordigt de voltooiingsdatum van de toekenning per OOPD-records

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • Bevestigde diagnose van tyrosinemie Opgespoord door screening van pasgeborenen vóór aanvang van symptomen OF Gediagnosticeerd op basis van symptomen (leverziekte, neurologische crises, groeifalen) en succinylaceton in urine of bloed en/of fumarylacetoacetaatdehydratasedeficiëntie in gekweekte fibroblasten of leverbiopsie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Washington

Onderzoekers

  • Studie stoel: C. Ronald Scott, University of Washington

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 1998

Studie voltooiing

1 september 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (SCHATTING)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 april 2000

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren