Estudo de NTBC para Tirosinemia I
OBJETIVOS: I. Avaliar a segurança e eficácia do NTBC em crianças com tirosinemia I.
II. Avaliar os efeitos do NTBC na sobrevida, taxa de crises neurológicas, melhora no dano tubular renal, redução na necessidade de transplante hepático e redução no desenvolvimento de hepatocarcinoma nesses pacientes.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Os pacientes são estratificados de acordo com a idade de início dos sintomas (0-2 meses vs 2-6 meses vs mais de 6 meses).
Os pacientes recebem NTBC oral duas vezes ao dia. O tratamento continua na ausência de toxicidade inaceitável.
Os pacientes são acompanhados uma vez por mês durante 6 meses e depois a cada 3 meses.
A data de conclusão fornecida representa a data de conclusão da concessão por registros OOPD
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Hopital Sainte Justine
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201-3098
- Oregon Health Sciences University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- Diagnóstico confirmado de tirosinemia Detectado por triagem neonatal antes do início dos sintomas OU Diagnosticado com base nos sintomas (doença hepática, crises neurológicas, falha no crescimento) e succinilacetona na urina ou sangue e/ou deficiência de fumarilacetoacetato desidratase em cultura de fibroblastos ou biópsia hepática
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: C. Ronald Scott, University of Washington
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/13443
- UWASH-FDR001445
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