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Studio di NTBC per tirosinemia I

24 marzo 2015 aggiornato da: University of Washington

OBIETTIVI: I. Valutare la sicurezza e l'efficacia di NTBC nei bambini con tirosinemia I.

II. Valutare gli effetti dell'NTBC sulla sopravvivenza, il tasso di crisi neurologiche, il miglioramento del danno tubulare renale, la riduzione della necessità di trapianto di fegato e la riduzione dello sviluppo di epatocarcinoma in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti sono stratificati in base all'età di insorgenza dei sintomi (0-2 mesi vs 2-6 mesi vs superiore a 6 mesi).

I pazienti ricevono NTBC orale due volte al giorno. Il trattamento continua in assenza di tossicità inaccettabile.

I pazienti vengono seguiti una volta al mese per 6 mesi, successivamente ogni 3 mesi.

La data di completamento fornita rappresenta la data di completamento della sovvenzione per i record OOPD

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • Diagnosi confermata di tirosinemia Rilevata attraverso lo screening neonatale prima della comparsa dei sintomi OPPURE Diagnosticata sulla base dei sintomi (malattia epatica, crisi neurologiche, ritardo della crescita) e succinilacetone nelle urine o nel sangue e/o deficit di fumarilacetoacetato deidratasi nei fibroblasti in coltura o biopsia epatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Washington

Investigatori

  • Cattedra di studio: C. Ronald Scott, University of Washington

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 1998

Completamento dello studio

1 settembre 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (STIMA)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2000

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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