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Étude du NTBC pour la tyrosinémie I

24 mars 2015 mis à jour par: University of Washington

OBJECTIFS : I. Évaluer l'innocuité et l'efficacité du NTBC chez les enfants atteints de tyrosinémie I.

II. Évaluer les effets du NTBC sur la survie, le taux de crises neurologiques, l'amélioration des lésions tubulaires rénales, la réduction du besoin de transplantation hépatique et la réduction du développement de l'hépatocarcinome chez ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Les patients sont stratifiés en fonction de l'âge au début des symptômes (0-2 mois vs 2-6 mois vs plus de 6 mois).

Les patients reçoivent du NTBC par voie orale deux fois par jour. Le traitement se poursuit en l'absence de toxicité inacceptable.

Les patients sont suivis une fois par mois pendant 6 mois, puis tous les 3 mois par la suite.

La date d'achèvement fournie représente la date d'achèvement de la subvention selon les enregistrements OOPD

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • Diagnostic confirmé de tyrosinémie Détecté par le dépistage néonatal avant l'apparition des symptômes OU Diagnostiqué sur la base des symptômes (maladie du foie, crises neurologiques, retard de croissance) et succinylacétone dans l'urine ou le sang et/ou déficit en fumarylacétoacétate déshydratase dans les fibroblastes en culture ou biopsie hépatique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Washington

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: C. Ronald Scott, University of Washington

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 1998

Achèvement de l'étude

1 septembre 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 1999

Première publication (ESTIMATION)

19 octobre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

25 mars 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2015

Dernière vérification

1 avril 2000

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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