Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av NTBC for Tyrosinemia I

24. mars 2015 oppdatert av: University of Washington

MÅL: I. Vurder sikkerheten og effekten av NTBC hos barn med tyrosinemi I.

II. Evaluer effekten av NTBC på overlevelse, frekvensen av nevrologiske kriser, forbedring av nyretubulær skade, reduksjon i behovet for levertransplantasjon og reduksjon i utviklingen av hepatokarsinom hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Pasientene er stratifisert etter alder ved symptomdebut (0-2 måneder vs 2-6 måneder vs mer enn 6 måneder).

Pasienter får oral NTBC to ganger daglig. Behandlingen fortsetter i fravær av uakseptabel toksisitet.

Pasientene følges en gang i måneden i 6 måneder, deretter hver tredje måned.

Oppgitt fullføringsdato representerer fullføringsdatoen for tilskuddet per OOPD-poster

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • Bekreftet diagnose av tyrosinemi Påvist gjennom nyfødtscreening før symptomdebut ELLER diagnostisert på grunnlag av symptomer (leversykdom, nevrologiske kriser, vekstsvikt) og succinylaceton i urin eller blod og/eller fumarylacetoacetat dehydratase-mangel i dyrkede fibroblaster eller leverbiopsi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Washington

Etterforskere

  • Studiestol: C. Ronald Scott, University of Washington

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 1998

Studiet fullført

1. september 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (ANSLAG)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

25. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Sist bekreftet

1. april 2000

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere